Azacitidine Plus Phenylbutyrate hoidettaessa potilaita, joilla on akuutti myelooinen leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä

TAUDEN OMINAISUUDET:

• Histologisesti tai sytologisesti vahvistettu myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka viittaa johonkin seuraavista:

  • Refractory anemia (RA)
  • Primaarinen refraktaarinen leukopenia tai trombosytopenia, jolla on MDS-morfologia
  • RA, jossa on ylimääräisiä räjähdyksiä (RAEB)
  • RA, jossa on rengastettuja sideroblasteja (RARS)
  • Krooninen myelomonosyyttinen leukemia
  • RAEB muutoksessa

• RA:lla tai RARS:llä on oltava vähintään yksi seuraavista:

  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1000/mm^3
  • Siirtämätön hemoglobiini alle 8 g/dl
  • Verihiutalemäärä alle 20 000/mm^3
  • Anemia
  • Veritystä vaativa trombosytopenia
  • Suuren riskin kromosomipoikkeavuudet

• Mikä tahansa MDS-vaihe on sallittu, mukaan lukien:

  • Aikaisemmin hoitamaton MDS
  • Refractory MDS sallittu, jos remissiota ei saavuteta aikaisemman intensiivisen kemoterapian jälkeen vähintään 1 kuukausi sitten

• Relapsoitunut, refraktaarinen tai hoitamaton akuutti myelooinen leukemia (AML), johon liittyy seuraavia oireita:

  • WBC alle 30 000/mm^3
  • Vakaa vähintään 2 viikkoa
  • Ei todennäköisesti vaadi sytotoksista hoitoa tutkimuksen aikana

• Hoitamaton AML, jolla on huonot riskitekijät vasteelle standardihoitoon, mukaan lukien:

  • Yli 60 vuotta vanha
  • AML esiintyy edeltävän hematologisen häiriön taustalla
  • Suuren riskin kromosomit (esim. kromosomin 5 tai 7 poikkeavuudet tai monimutkaiset sytogeneettiset poikkeavuudet)
  • Lääketieteelliset tilat, jotka estävät sytotoksisen kemoterapian ensisijaisena hoitona
• Sytotoksisen kemoterapian kieltäminen sallittu
• Ei kliinisiä todisteita keskushermoston leukostaasista tai keskushermoston leukemiasta

POTILAS OMINAISUUDET:

Ikä:

• 18 ja yli

Suorituskyvyn tila:

• Zubrod 0-2

Elinajanodote:

• Ei määritelty

Hematopoieettinen:

• Katso Taudin ominaisuudet
• Hemoglobiini vähintään 8 g/dl (siirto sallittu)

Maksa:

• Bilirubiini alle 2,0 mg/dl (ellei se johdu hemolyysistä tai Gilbertin taudista)

Munuaiset:

• Kreatiniini alle 2,0 mg/dl

Sydän:

• Ei disseminoitua intravaskulaarista koagulaatiota

Keuhko:

• Ei keuhkojen leukostaasia

Muuta:

• Ei aktiivista infektiota
• Ei raskaana tai imettävänä
• Negatiivinen raskaustesti
• Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä 2 viikkoa ennen tutkimusta, tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta sen jälkeen

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

Biologinen terapia:

• Vähintään 3 viikkoa edellisestä biologisesta hoidosta, mukaan lukien pesäkkeitä stimuloivat tekijät, ja toipunut

Kemoterapia:

• Katso Taudin ominaisuudet
• Vähintään 3 viikkoa edellisestä kemoterapiasta ja toipunut

Endokriininen hoito:

• Vähintään 3 viikkoa edellisestä hormonihoidosta ja toipunut

Sädehoito:

• Vähintään 3 viikkoa edellisestä sädehoidosta ja toipunut

Leikkaus:

• Ei määritelty