Azacitidine Plus fenilbutirát akut myeloid leukémiában vagy myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegek kezelésében

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

• Szövettanilag vagy citológiailag igazolt mielodiszpláziás szindróma (MDS), amely a következők valamelyikét jelzi:

  • Refrakter vérszegénység (RA)
  • Primer refrakter leukopenia vagy thrombocytopenia MDS morfológiával
  • RA túlzott robbanásokkal (RAEB)
  • RA gyűrűs sideroblasztokkal (RARS)
  • Krónikus myelomonocytás leukémia
  • RAEB átalakulóban

• Az RA-nak vagy RARS-nek rendelkeznie kell az alábbiak legalább egyikével:

  • Az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1000/mm^3
  • A nem transzfundált hemoglobin kevesebb, mint 8 g/dl
  • A vérlemezkeszám kevesebb, mint 20 000/mm^3
  • Anémia
  • Transzfúziót igénylő thrombocytopenia
  • Magas kockázatú kromoszóma-rendellenességek

• Az MDS bármely szakasza megengedett, beleértve:

  • Korábban kezeletlen MDS
  • Refrakter MDS megengedett, ha a legalább 1 hónappal ezelőtti intenzív kemoterápia után nem sikerült elérni a remissziót

• Kiújult, refrakter vagy kezeletlen akut mieloid leukémia (AML) a következő tünetekkel:

  • WBC kevesebb, mint 30 000/mm^3
  • Legalább 2 hétig stabil
  • Nem valószínű, hogy citotoxikus kezelésre lesz szükség a vizsgálat során

• Kezeletlen AML, alacsony kockázati tényezőkkel a standard terápiára adott válasz szempontjából, beleértve:

  • 60 évesnél idősebb
  • Az AML a megelőző hematológiai rendellenesség hátterében fordul elő
  • Magas kockázatú kromoszómák (pl. az 5. vagy 7. kromoszóma rendellenességei vagy összetett citogenetikai rendellenességek)
  • Olyan egészségügyi állapotok, amelyek kizárják a citotoxikus kemoterápiát elsődleges terápiaként
• A citotoxikus kemoterápia megtagadása megengedett
• Nincs klinikai bizonyíték a központi idegrendszeri leukosztázisra vagy a központi idegrendszeri leukémiára

A BETEG JELLEMZŐI:

Kor:

• 18 év felettiek

Teljesítmény állapota:

• Zubrod 0-2

Várható élettartam:

• Nem meghatározott

Hematopoietikus:

• Lásd: Betegség jellemzői
• Hemoglobin legalább 8 g/dl (transzfúzió megengedett)

Máj:

• Bilirubin kevesebb, mint 2,0 mg/dl (kivéve, ha hemolízis vagy Gilbert-kór okozza)

Vese:

• Kreatinin kevesebb, mint 2,0 mg/dl

Szív- és érrendszeri:

• Nincs disszeminált intravaszkuláris koaguláció

Tüdő:

• Nincs pulmonalis leukostasis

Egyéb:

• Nincs aktív fertőzés
• Nem terhes vagy szoptat
• Negatív terhességi teszt
• A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk 2 héttel a vizsgálat előtt, alatt és 3 hónappal azt követően

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

Biológiai terápia:

• Legalább 3 héttel az előző biológiai kezelés óta, beleértve a telepstimuláló faktorokat, és felépült

Kemoterápia:

• Lásd: Betegség jellemzői
• Legalább 3 hét telt el az előző kemoterápia óta, és felépült

Endokrin terápia:

• Legalább 3 hét telt el az előző hormonkezelés óta, és felépült

Sugárterápia:

• Legalább 3 hét az előző sugárkezelés óta, és felépült

Sebészet:

• Nem meghatározott