急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群の患者の治療におけるアザシチジンとフェニル酪酸

病気の特徴:

• 組織学的または細胞学的に確認された骨髄異形成症候群 (MDS) で、以下のいずれかを示します。

  • 不応性貧血 (RA)
  • MDS形態を伴う原発性難治性白血球減少症または血小板減少症
  • 過剰な芽球を伴うRA (RAEB)
  • 環状鉄芽細胞を伴うRA（RARS）
  • 慢性骨髄単球性白血病
  • 変革中のRAEB

• RA または RARS には、次の少なくとも 1 つが必要です。

  • 好中球の絶対数が 1,000/mm^3 未満
  • 未輸血ヘモグロビン 8 g/dL 未満
  • 血小板数が20,000/mm^3未満
  • 貧血
  • 輸血を必要とする血小板減少症
  • 高リスクの染色体異常

• 以下を含む、MDS のあらゆる段階が許可されます。

  • 以前に未治療のMDS
  • 少なくとも1か月前の事前の集中化学療法後に寛解を達成できなかった場合、難治性MDSが許可される

• 以下を伴う再発性、難治性、または未治療の急性骨髄性白血病（AML）：

  • WBC 30,000/mm^3 未満
  • 少なくとも2週間は安定
  • 研究中に細胞毒性療法が必要になる可能性は低い

• 以下のような標準治療に対する反応に対する危険因子が乏しい未治療のAML:

  • 60歳以上
  • AMLは血液疾患を先行して発症する
  • 高リスクの染色体（例：第 5 染色体または第 7 染色体の異常、または複雑な細胞遺伝学的異常）
  • 細胞傷害性化学療法を一次治療として行うことができない病状
• 細胞傷害性化学療法の拒否が許可される
• CNS白血病うっ滞またはCNS白血病の臨床的証拠はない

患者の特徴:

年：

• 18歳以上

パフォーマンスステータス:

• ズブロド 0-2

平均寿命：

• 指定されていない

造血系:

• 病気の特徴を参照
• ヘモグロビン 8 g/dL 以上（輸血可能）

肝臓:

• ビリルビン 2.0 mg/dL 未満 (溶血またはギルバート病によるものを除く)

腎臓:

• クレアチニン 2.0 mg/dL 未満

心臓血管:

• 播種性血管内凝固症候群がないこと

肺:

• 肺白血球うっ滞なし

他の：

• 活動性感染症は存在しない
• 妊娠または授乳中ではない
• 妊娠検査薬が陰性だった
• 妊娠可能な患者は、研究の2週間前、研究中、研究後3ヶ月間、効果的な避妊をしなければなりません

以前の併用療法:

生物学的療法:

• コロニー刺激因子を含む以前の生物学的療法から少なくとも 3 週間が経過し、回復している

化学療法:

• 病気の特徴を参照
• 前回の化学療法から少なくとも 3 週間経過し、回復している

内分泌療法:

• 前回のホルモン療法から少なくとも 3 週間経過し、回復している

放射線療法:

• 前回の放射線治療から少なくとも 3 週間が経過し、回復している

手術：

• 指定されていない