Azacitidin plus Phenylbutyrat bei der Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

EIGENSCHAFTEN DER KRANKHEIT:

• Histologisch oder zytologisch bestätigtes myelodysplastisches Syndrom (MDS), das auf eines der folgenden Anzeichen hinweist:

  • Refraktäre Anämie (RA)
  • Primäre refraktäre Leukopenie oder Thrombozytopenie mit MDS-Morphologie
  • RA mit überschüssigen Explosionen (RAEB)
  • RA mit beringten Sideroblasten (RARS)
  • Chronische myelomonozytäre Leukämie
  • RAEB im Wandel

• RA oder RARS müssen mindestens eine der folgenden Eigenschaften haben:

  • Absolute Neutrophilenzahl weniger als 1.000/mm^3
  • Nicht transfundiertes Hämoglobin unter 8 g/dl
  • Thrombozytenzahl unter 20.000/mm^3
  • Anämie
  • Thrombozytopenie, die eine Transfusion erfordert
  • Chromosomenanomalien mit hohem Risiko

• Jede MDS-Stufe ist zulässig, einschließlich:

  • Zuvor unbehandeltes MDS
  • Refraktäres MDS ist zulässig, wenn nach einer vorherigen intensiven Chemotherapie vor mindestens einem Monat keine Remission erreicht wurde

• Rezidivierte, refraktäre oder unbehandelte akute myeloische Leukämie (AML) mit Folgendem:

  • WBC weniger als 30.000/mm^3
  • Mindestens 2 Wochen haltbar
  • Es ist unwahrscheinlich, dass während der Studie eine zytotoxische Therapie erforderlich ist

• Unbehandelte AML mit geringen Risikofaktoren für das Ansprechen auf die Standardtherapie, einschließlich:

  • Mehr als 60 Jahre alt
  • AML tritt im Rahmen einer vorangegangenen hämatologischen Störung auf
  • Chromosomen mit hohem Risiko (z. B. Anomalien von Chromosom 5 oder 7 oder komplexe zytogenetische Anomalien)
  • Erkrankungen, die eine zytotoxische Chemotherapie als Primärtherapie ausschließen
• Ablehnung einer zytotoxischen Chemotherapie zulässig
• Keine klinischen Hinweise auf ZNS-Leukostase oder ZNS-Leukämie

PATIENTENMERKMALE:

Alter:

• 18 und älter

Performanz Status:

• Zubrod 0-2

Lebenserwartung:

• Nicht angegeben

Hämatopoetisch:

• Siehe Krankheitsmerkmale
• Hämoglobin mindestens 8 g/dl (Transfusion erlaubt)

Leber:

• Bilirubin unter 2,0 mg/dl (außer aufgrund von Hämolyse oder Gilbert-Krankheit)

Nieren:

• Kreatinin unter 2,0 mg/dl

Herz-Kreislauf:

• Keine disseminierte intravaskuläre Koagulation

Pulmonal:

• Keine Lungenleukostase

Andere:

• Keine aktive Infektion
• Nicht schwanger oder stillend
• Negativer Schwangerschaftstest
• Fruchtbare Patienten müssen 2 Wochen vor, während und 3 Monate nach der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

Biologische Therapie:

• Mindestens 3 Wochen seit der vorherigen biologischen Therapie einschließlich Kolonie-stimulierender Faktoren und genesen

Chemotherapie:

• Siehe Krankheitsmerkmale
• Mindestens 3 Wochen seit der vorherigen Chemotherapie und Genesung

Endokrine Therapie:

• Mindestens 3 Wochen seit vorheriger Hormontherapie und genesen

Strahlentherapie:

• Mindestens 3 Wochen seit der vorherigen Strahlentherapie vergangen und genesen

Operation:

• Nicht angegeben