阿扎胞苷联合苯丁酸治疗急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征

疾病特征：

• 经组织学或细胞学证实的骨髓增生异常综合征 (MDS)，表明存在以下情况之一：

  • 顽固性贫血 (RA)
  • 具有 MDS 形态的原发性难治性白细胞减少症或血小板减少症
  • 原始细胞过多的 RA (RAEB)
  • RA 伴环状铁粒幼细胞 (RARS)
  • 慢性粒单核细胞白血病
  • 转型中的 RAEB

• RA 或 RARS 必须至少具有以下一项：

  • 中性粒细胞绝对计数低于 1,000/mm^3
  • 未输血的血红蛋白低于 8 g/dL
  • 血小板计数低于 20,000/mm^3
  • 贫血
  • 需要输血的血小板减少症
  • 高危染色体异常

• 允许的 MDS 的任何阶段包括：

  • 以前未经处理的 MDS
  • 如果在至少 1 个月前的先前强化化疗后未能达到缓解，则允许难治性 MDS

• 复发性、难治性或未经治疗的急性髓性白血病 (AML)，具有以下特征：

  • 白细胞小于 30,000/mm^3
  • 稳定至少 2 周
  • 研究期间不太可能需要细胞毒性治疗

• 未经治疗的 AML 具有对标准治疗反应较差的危险因素，包括：

  • 大于60岁
  • AML 发生在既往血液病的背景下
  • 高风险染色体（例如，5 号或 7 号染色体异常或复杂的细胞遗传学异常）
  • 排除细胞毒性化学疗法作为主要疗法的医疗条件
• 允许拒绝细胞毒性化疗
• 无中枢神经系统白细胞增多症或中枢神经系统白血病的临床证据

患者特征：

年龄：

• 18岁及以上

性能状态：

• 祖布罗德 0-2

预期寿命：

• 未指定

造血：

• 见疾病特征
• 血红蛋白至少 8 g/dL（允许输血）

肝脏：

• 胆红素低于 2.0 mg/dL（除非是由于溶血或吉尔伯特病）

肾脏：

• 肌酐低于 2.0 mg/dL

心血管：

• 无弥散性血管内凝血

肺部：

• 无肺白质淤积

其他：

• 无活动性感染
• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 有生育能力的患者必须在研究前 2 周、研究期间和研究后 3 个月采取有效的避孕措施

先前的同步治疗：

生物疗法：

• 至少 3 周之前的生物治疗包括集落刺激因子和恢复

化疗：

• 见疾病特征
• 自上次化疗后至少 3 周并康复

内分泌治疗：

• 自上次激素治疗后至少 3 周并康复

放疗：

• 自上次放疗后至少 3 周并康复

外科手术：

• 未指定