Azacitidina más fenilbutirato en el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Síndrome mielodisplásico (MDS) confirmado histológica o citológicamente que indica uno de los siguientes:

  • Anemia refractaria (AR)
  • Leucopenia o trombocitopenia refractaria primaria con morfología de SMD
  • AR con exceso de blastos (RAEB)
  • AR con sideroblastos anillados (RARS)
  • Leucemia mielomonocítica crónica
  • RAEB en transformación

• RA o RARS debe tener al menos uno de los siguientes:

  • Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1000/mm^3
  • Hemoglobina no transfundida inferior a 8 g/dL
  • Recuento de plaquetas inferior a 20 000/mm^3
  • Anemia
  • Trombocitopenia que requiere transfusión
  • Anomalías cromosómicas de alto riesgo

• Cualquier etapa de SMD permitida, incluyendo:

  • MDS sin tratamiento previo
  • MDS refractario permitido si no se logra la remisión después de una quimioterapia intensiva previa de al menos 1 mes atrás

• Leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída, refractaria o no tratada con lo siguiente:

  • WBC menos de 30,000/mm^3
  • Estable durante al menos 2 semanas.
  • Es poco probable que requiera terapia citotóxica durante el estudio

• LMA no tratada con factores de riesgo deficientes para la respuesta a la terapia estándar, incluidos:

  • Mayor de 60 años
  • La AML ocurre en el contexto de un trastorno hematológico antecedente
  • Cromosomas de alto riesgo (p. ej., anomalías de los cromosomas 5 o 7 o anomalías citogenéticas complejas)
  • Condiciones médicas que excluyen la quimioterapia citotóxica como terapia primaria
• Se permite el rechazo de la quimioterapia citotóxica
• Sin evidencia clínica de leucostasis del SNC o leucemia del SNC

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad:

• mayores de 18 años

Estado de rendimiento:

• Zubrod 0-2

Esperanza de vida:

• No especificado

hematopoyético:

• Ver Características de la enfermedad
• Hemoglobina al menos 8 g/dL (transfusión permitida)

Hepático:

• Bilirrubina inferior a 2,0 mg/dL (a menos que se deba a hemólisis o enfermedad de Gilbert)

Renal:

• Creatinina inferior a 2,0 mg/dL

Cardiovascular:

• Sin coagulación intravascular diseminada

Pulmonar:

• Sin leucostasis pulmonar

Otro:

• Sin infección activa
• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Los pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos 2 semanas antes, durante y 3 meses después del estudio

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica:

• Al menos 3 semanas desde la terapia biológica anterior, incluidos los factores estimulantes de colonias, y se recuperó

Quimioterapia:

• Ver Características de la enfermedad
• Al menos 3 semanas desde la quimioterapia anterior y se recuperó

Terapia endocrina:

• Al menos 3 semanas desde la terapia hormonal anterior y se recuperó

Radioterapia:

• Al menos 3 semanas desde la radioterapia previa y recuperado

Cirugía:

• No especificado