Azacitidin Plus Phenylbutyrat til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

• Histologisk eller cytologisk bekræftet myelodysplastisk syndrom (MDS), der indikerer et af følgende:

  • Refraktær anæmi (RA)
  • Primær refraktær leukopeni eller trombocytopeni med MDS-morfologi
  • RA med overskydende blaster (RAEB)
  • RA med ringede sideroblaster (RARS)
  • Kronisk myelomonocytisk leukæmi
  • RAEB i transformation

• RA eller RARS skal have mindst én af følgende:

  • Absolut neutrofiltal mindre end 1.000/mm^3
  • Ikke-transfunderet hæmoglobin mindre end 8 g/dL
  • Blodpladetal mindre end 20.000/mm^3
  • Anæmi
  • Trombocytopeni, der kræver transfusion
  • Højrisiko kromosomafvigelser

• Alle stadier af MDS tilladt, herunder:

  • Tidligere ubehandlet MDS
  • Refraktær MDS tilladt, hvis der ikke opnås remission efter forudgående intensiv kemoterapi for mindst 1 måned siden

• Tilbagefaldende, refraktær eller ubehandlet akut myeloid leukæmi (AML) med følgende:

  • WBC mindre end 30.000/mm^3
  • Stabil i mindst 2 uger
  • Kræver næppe cytotoksisk behandling under undersøgelsen

• Ubehandlet AML med ringe risikofaktorer for respons på standardbehandling, herunder:

  • Mere end 60 år gammel
  • AML opstår i forbindelse med forudgående hæmatologisk lidelse
  • Højrisikokromosomer (f.eks. abnormiteter af kromosom 5 eller 7 eller komplekse cytogenetiske abnormiteter)
  • Medicinske tilstande, der udelukker cytotoksisk kemoterapi som primær terapi
• Afvisning af cytotoksisk kemoterapi tilladt
• Ingen kliniske tegn på CNS leukostase eller CNS leukæmi

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder:

• 18 og derover

Ydeevnestatus:

• Zubrod 0-2

Forventede levealder:

• Ikke specificeret

Hæmatopoietisk:

• Se Sygdomskarakteristika
• Hæmoglobin mindst 8 g/dL (transfusion tilladt)

Hepatisk:

• Bilirubin mindre end 2,0 mg/dL (medmindre det skyldes hæmolyse eller Gilberts sygdom)

Nyre:

• Kreatinin mindre end 2,0 mg/dL

Kardiovaskulær:

• Ingen dissemineret intravaskulær koagulation

Lunge:

• Ingen pulmonal leukostase

Andet:

• Ingen aktiv infektion
• Ikke gravid eller ammende
• Negativ graviditetstest
• Fertile patienter skal bruge effektiv prævention 2 uger før, under og 3 måneder efter undersøgelsen

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi:

• Mindst 3 uger siden forudgående biologisk behandling inklusive kolonistimulerende faktorer og restitueret

Kemoterapi:

• Se Sygdomskarakteristika
• Mindst 3 uger siden tidligere kemoterapi og kommet sig

Endokrin terapi:

• Mindst 3 uger siden tidligere hormonbehandling og restitueret

Strålebehandling:

• Mindst 3 uger siden tidligere strålebehandling og restitueret

Kirurgi:

• Ikke specificeret