Erytropoietiinin selkäytimen kompressiotutkimus, satunnaistettu

Potilaille, joilla on pahanlaatuinen selkäytimen kompressio (MSCC), jotka ovat parapareettomia tai paraplegisia ennen hoidon aloittamista, nykyiset hoitovaihtoehdot tarjoavat vähäiset tai huonot mahdollisuudet neurologiseen toipumiseen, ja ennuste on suojattu. MSCC:n hoidon jälkeen ambulaatiomahdollisuuden parantaminen voi parantaa dramaattisesti potilaiden elämänlaatua, vähentää sairaalassa vietettyjä päiviä ja parantaa eloonjäämistä. Steroidit näyttävät estävän MSCC:n aiheuttamia neurologisia vaurioita, ja kasvavilla annoksilla näyttää olevan yhä enemmän suojaava vaikutus, mutta suurempia annoksia rajoittaa vakavan toksisuuden lisääntyminen.

Rekombinantin ihmisen erytropoetiinin on osoitettu parantavan kroonisen sairauden anemiaa sairastavien potilaiden elämänlaatua, ja eläinmallit viittaavat siihen, että r-HuEPO:lla voi olla hermoja suojaava vaikutus. Ihmisillä tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet kohonneita r-HuEPO:n CSF-pitoisuuksia laskimonsisäisen annon jälkeen, mukaan lukien potilaat, joilla on MESCC. Lisäksi on ehdotus, että potilaat, joita hoidetaan suonensisäisellä r-HuEPO:lla, steroideilla ja RT:llä, voivat toipua ambulatorisesta toiminnastaan ​​enemmän ja nopeammin kuin potilaat, joita ei ole hoidettu r-HuEPO:lla.

Lopulta r-HuEPO:n vaikutus neurologisten, toiminnallisten ja elämänlaadun tulosten parantamiseen on testattava oikein suunnitellussa, suuressa, satunnaistetussa kontrollitutkimuksessa. Kuitenkin, jotta tämä tutkimus saadaan onnistuneesti päätökseen ajoissa, on suoritettava monikeskustutkimus. On logistisia ongelmia, jotka on käsiteltävä r-HuEPO-infuusioohjelmaa määritettäessä.

Siksi suonensisäisen r-HuEPO:n, steroidien ja RT:n monikeskustutkimus, satunnaistettu vaiheen 2 tutkimus antaa tutkijoille mahdollisuuden käsitellä kolmea asiaa: i) vahvistaa, että logistiset ongelmat kussakin keskuksessa voidaan ratkaista; ii) vahvistaa suuremmassa potilasryhmässä, voidaanko alustavassa tutkimuksessa havaitut rohkaisevat neurologiset tulokset toistaa eri tilanteissa satunnaistettuun kontrolliryhmään verrattuna; iii) varmistamaan EPO:n turvallisuus tässä populaatiossa, mukaan lukien yleinen eloonjääminen ja myöhempien TVE:iden ilmaantuvuus EPO:n kanssa ja ilman.