Az eritropoetin gerincvelő kompressziós randomizált vizsgálata

A rosszindulatú gerincvelő-kompresszióban (MSCC) szenvedő betegek számára, akik a kezelés megkezdése előtt paraparetikusak vagy paraplegiások vannak, a jelenlegi kezelési lehetőségek csekély vagy rossz esélyt biztosítanak a neurológiai gyógyulásra, és a prognózis őrzött. Az MSCC kezelés utáni ambuláns esélyének javítása drámaian javíthatja a betegek életminőségét, csökkentheti a kórházban eltöltött napokat és javíthatja a túlélést. Úgy tűnik, hogy a szteroidok megakadályozzák az MSCC okozta neurológiai károsodást, a növekvő dózisok pedig egyre erősebb védőhatást fejtenek ki, azonban a nagyobb dózisokat korlátozza a súlyos toxicitás növekvő előfordulása.

Kimutatták, hogy a rekombináns humán eritropoetin javítja az életminőséget krónikus betegségben szenvedő vérszegénységben szenvedő betegeknél, és az állatkísérletek szerint az r-HuEPO neuroprotektív hatású lehet. Humán vizsgálatok kimutatták az r-HuEPO fokozott CSF-koncentrációját intravénás beadás után, beleértve a MESCC-ben szenvedő betegeket is. Ezenkívül van egy olyan javaslat, amely szerint az intravénás r-HuEPO-val, szteroidokkal és RT-vel kezelt betegek nagyobb mértékben és gyorsabban helyreállíthatják az ambuláns funkciót, mint az r-HuEPO-val nem kezelt betegek.

Végső soron az r-HuEPO hatását a neurológiai, funkcionális és életminőségi eredmények javítására egy megfelelően megtervezett, nagy, randomizált kontrollvizsgálatban kell tesztelni. Ahhoz azonban, hogy ezt a vizsgálatot időben sikeresen lehessen befejezni, többközpontú vizsgálatot kell végezni. Vannak logisztikai problémák, amelyeket az r-HuEPO infúziós program beállításakor kezelni kell.

Ezért az intravénás r-HuEPO, szteroidok és RT többközpontú, randomizált 2. fázisú vizsgálata lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy három kérdéssel foglalkozzanak: i) megerősítik, hogy az egyes központok logisztikai problémái megoldhatók; ii) erősítse meg a betegek nagyobb csoportjában, hogy az előzetes vizsgálatban látott biztató neurológiai eredmények megismételhetők-e különböző körülmények között, összehasonlítva egy randomizált kontrollcsoporttal; iii. biztosítsa az EPO biztonságát ebben a populációban, beleértve az általános túlélést és a későbbi TVE-k előfordulását EPO-val és anélkül.