Randomizowana próba kompresji rdzenia kręgowego z erytropoetyną

W przypadku pacjentów ze złośliwym uciskiem rdzenia kręgowego (MSCC), którzy przed rozpoczęciem leczenia są sparaliżowani lub sparaliżowani, obecne opcje leczenia zapewniają niewielkie lub słabe szanse na wyzdrowienie neurologiczne, a rokowanie jest ostrożne. Poprawa szans na poruszanie się po leczeniu MSCC może radykalnie poprawić jakość życia pacjentów, zmniejszyć liczbę dni spędzonych w szpitalu i poprawić przeżywalność. Wydaje się, że sterydy zapobiegają uszkodzeniom neurologicznym spowodowanym przez MSCC, a rosnące dawki wydają się mieć coraz bardziej ochronny efekt, jednak wyższe dawki są ograniczone przez rosnącą częstość występowania poważnej toksyczności.

Wykazano, że rekombinowana ludzka erytropoetyna poprawia jakość życia pacjentów z niedokrwistością w przebiegu chorób przewlekłych, a modele zwierzęce sugerują, że r-HuEPO może mieć działanie neuroprotekcyjne. Badania na ludziach wykazały zwiększone stężenie r-HuEPO w płynie mózgowo-rdzeniowym po podaniu dożylnym, w tym u pacjentów z MESCC. Ponadto sugeruje się, że pacjenci leczeni dożylnie r-HuEPO, sterydami i RT mogą w większym stopniu i szybciej odzyskać funkcję ambulatoryjną niż pacjenci nieleczeni r-HuEPO.

Ostatecznie wpływ r-HuEPO na poprawę wyników neurologicznych, funkcjonalnych i jakości życia będzie musiał zostać przetestowany w odpowiednio zaprojektowanym, dużym, randomizowanym badaniu kontrolnym. Jednakże, aby pomyślnie ukończyć to badanie w odpowiednim czasie, konieczne będzie przeprowadzenie badania wieloośrodkowego. Istnieją problemy logistyczne, którymi należy się zająć podczas konfigurowania programu infuzji r-HuEPO.

Dlatego wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 dotyczące dożylnego podawania r-HuEPO, steroidów i RT pozwoli badaczom zająć się trzema kwestiami: i) potwierdzić, że można rozwiązać problemy logistyczne w każdym ośrodku; ii) potwierdzić w większej kohorcie pacjentów, czy zachęcające wyniki neurologiczne zaobserwowane w badaniu wstępnym można powtórzyć w różnych ustawieniach w porównaniu z randomizowaną grupą kontrolną; iii) zapewnić bezpieczeństwo EPO w tej populacji, w tym całkowite przeżycie i występowanie kolejnych TVE z EPO i bez EPO.