Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus minosykliinistä Huntingtonin taudissa

keskiviikko 17. huhtikuuta 2013 päivittänyt: Merit Cudkowicz

Monikeskus, kaksoissokkoutettu pilottitutkimus minosykliinistä Huntingtonin taudissa

Tämä tutkimus tehdään minosykliinin vaikutuksen arvioimiseksi HD:n oireiden etenemiseen. Tutkimuksessa arvioidaan myös, onko järkevää jatkaa minosykliinin lisätutkimuksia HD:ssä. Mittaamme minosykliinin vaikutusta HD:hen mittaamalla muutosta Huntingtonin taudin oireissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DOMINO-tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, minosykliinin hyödyttömyystutkimus HD-potilailla. Koehenkilöt satunnaistetaan (3:1) toiseen kahdesta tutkimushaarasta: (1) ryhmään, joka saa aktiivista minosykliiniä (100 mg po b.i.d.), ja (2) ryhmään, joka saa lumelääkettä. Koehenkilöt rekisteröidään noin kuuden kuukauden ajan, ja he jatkavat sokkoutettua tutkimuslääkettä 18 kuukauden ajan. Ensisijainen analyysi sisältää minosykliiniryhmän TFC:n ajan muutoksen vertailun historiallisista kontrollitiedoista määritettyyn kiinteään arvoon. Mukaan otetaan myös lumeryhmä, joka helpottaa sokkoutumista ja mahdollistaa kuvailevan arvioinnin oletetun muutoksen pätevyydestä historiallisissa kontrolleissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

114

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • University of British Columbia
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Yhdysvallat
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
        • University of Rochester
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat
        • University of Texas Medical Branch at Galveston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi
  • HD:n kliiniset piirteet ja HD:n vahvistava sukuhistoria; ja/tai geneettisesti vahvistettu HD
  • Itsenäisesti kävelevä ja täysin omavarainen päivittäisissä toimissa (syöminen, pukeutuminen, kylpeminen)
  • Pystyy ottamaan lääkkeitä (kapseleita) suun kautta

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin tunnettu yliherkkyys tai sietämättömyys minosykliinille tai tunnettu allergia jollekin tetrasykliinille
  • Vestibulaarisairaushistoria
  • Potilaat, joilla on taustalla hematologinen, maksa- tai munuaissairaus
  • Aiempi systeeminen lupus erythematosus (SLE)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Minosykliini
Minosykliini (3:1 satunnaistaminen) 100 mg:n kapselit suun kautta kahdesti päivässä, yhteensä 200 mg päivässä 18 kuukauden hoidon ajan.
Lääke: minosykliini
Minosykliini: suun kautta; minosykliini 100 mg kapselit kahdesti päivässä aamu- ja ilta-aterian yhteydessä (n. 8 tunnin välein)
Placebo Comparator: Vastaava lumelääke
Sokeripilleri, joka on valmistettu jäljittelemään minosykliiniä, 1 kapseli suun kautta kahdesti päivässä 18 kuukauden hoidon ajan.
Lääke: Vastaava lumelääke
Vastaava lumelääke 1 kapseli kahdesti päivässä, hoidon kesto 18 kuukautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kuukauteen 18 TFC (Total Functional Capacity) -asteikossa [LOCF-imputaatiomenetelmä]
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Laadi alustava arvio minosykliinin vaikutuksesta HD:n etenemiseen (mitattu kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pistemäärän muutoksella Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikolla [UHDRS] lähtötilanteen ja kuukauden 18 välillä) ja arvioi minosykliinin lisätutkimuksen turhaa. TFC koostuu viidestä asteikkoasteikosta, jotka arvioivat henkilön kykyä: 1. ammatti 2. talousasiat 3. kotivelvollisuudet 4. päivittäiset toimet ja 5. itsenäinen elämä. Kokonaispistemäärä vaihtelee nollasta (pahin) 13:een (paras).
Perustaso 18 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kuukauteen 18 TFC (Total Functional Capacity) -asteikossa [regressiopohjainen usean imputoinnin menetelmä]
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
TFC koostuu viidestä tavanomaisesti skaalatusta kohteesta, jotka arvioivat henkilön kykyä: (1) ammatti; (2) raha-asiat; (3) kotitalousvastuut; (4) päivittäiset toimet; ja (5) itsenäinen elämä. Kokonaispistemäärä vaihtelee nollasta (pahin) 13:een (paras). Regressioon perustuvaa imputointia käytettiin puuttuvien arvojen laskemiseen.
Perustaso 18 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merit Cudkowicz

Yhteistyökumppanit

FDA Office of Orphan Products Development

Tutkijat

  • Päätutkija: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. huhtikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. tammikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. tammikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 16. tammikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 19. huhtikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FD-R-002588
  • DOMINO

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa