Пилотное исследование миноциклина при болезни Гентингтона
17 апреля 2013 г. обновлено: Merit Cudkowicz
Многоцентровое двойное слепое пилотное исследование миноциклина при болезни Гентингтона
Это исследование проводится для оценки влияния миноциклина на прогрессирование симптомов БГ.
В исследовании также будет оцениваться целесообразность дальнейшего изучения миноциклина при БХ.
Мы измерим влияние миноциклина на БГ, измерив изменение симптомов болезни Гентингтона.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование DOMINO представляет собой рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое исследование бесполезности миноциклина у пациентов с БХ.
Субъекты будут рандомизированы (3:1) в одну из двух групп исследования: (1) группа, получающая активный миноциклин (100 мг перорально два раза в день), и (2) группа, получающая плацебо.
Субъекты будут включены примерно в течение шести месяцев и останутся на слепом исследуемом лекарственном средстве в течение 18 месяцев.
Первичный анализ будет включать сравнение изменения TFC с течением времени между группой миноциклина и фиксированным значением, определенным на основе исторических контрольных данных.
Также будет включена группа плацебо, чтобы облегчить ослепление и дать возможность описательной оценки обоснованности предполагаемого изменения во времени в исторических контрольных данных.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
114
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- University of British Columbia
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты
- Colorado Neurological Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты
- University of South Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- University of Maryland School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты
- Albany Medical College
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- Columbia University
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты
- University of Texas Medical Branch at Galveston
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст 18 лет и старше
- Клинические признаки БГ и подтверждающий семейный анамнез БГ; и/или генетически подтвержденный HD
- Самостоятельная ходьба и полная самодостаточность в повседневной жизни (еда, одевание, купание)
- Возможность принимать лекарства (капсулы) через рот
Критерий исключения:
- История известной гиперчувствительности или непереносимости миноциклина или известной аллергии на любой тетрациклин
- Вестибулярная болезнь в анамнезе
- Субъекты с сопутствующими гематологическими, печеночными или почечными заболеваниями
- История системной красной волчанки (СКВ)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Миноциклин
Миноциклин (рандомизация 3:1) капсулы по 100 мг внутрь два раза в день, всего 200 мг в день в течение 18 месяцев лечения.
|
Миноциклин: внутрь; миноциклин 100 мг капсулы два раза в день с утренним и вечерним приемом пищи (с интервалом ~ 8 часов)
|
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Сахарная таблетка, имитирующая миноциклин, по 1 капсуле внутрь два раза в день в течение 18 месяцев.
|
Соответствующее плацебо по 1 капсуле два раза в день, продолжительность лечения 18 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 18-го месяца шкалы общей функциональной емкости (TFC) [метод условного исчисления LOCF]
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 месяцев
|
Установить предварительную оценку влияния миноциклина на прогрессирование БХ (измеряется изменением показателя общей функциональной емкости (ОПФ) по унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона [UHDRS] между исходным уровнем и 18-м месяцем) и оценить бесполезность дальнейшего изучения миноциклина.
TFC состоит из пяти пунктов с порядковой шкалой, оценивающих способности человека: 1. род занятий 2. финансовые дела 3. домашние обязанности 4. повседневная деятельность и 5. независимая жизнь.
Общий балл варьируется от нуля (худший) до 13 (лучший).
|
Исходный уровень до 18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 18-го месяца в шкале общей функциональной емкости (TFC) [метод множественного вменения на основе регрессии]
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 месяцев
|
TFC состоит из пяти пунктов с порядковой шкалой, оценивающих способности человека: (1) род занятий; (2) финансовые дела; (3) домашние обязанности; (4) повседневная деятельность; и (5) независимое проживание.
Общий балл варьируется от нуля (худший) до 13 (лучший).
Вменение на основе регрессии использовалось для вменения пропущенных значений.
|
Исходный уровень до 18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2006 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 января 2006 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2006 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 января 2006 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 апреля 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2013 г.
Последняя проверка
1 апреля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Слабоумие
- Когнитивные расстройства
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
- Противоинфекционные агенты
- Антибактериальные агенты
- Миноциклин
Другие идентификационные номера исследования
- FD-R-002588
- DOMINO
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .