Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus rapamysiinistä autosomaalisen hallitsevan polykystisen munuaistaudin (ADPKD) hoitoon

tiistai 31. maaliskuuta 2015 päivittänyt: The Cleveland Clinic

Pilottitutkimus rapamysiinistä autosomaalisen hallitsevan polykystisen munuaistaudin hoitona

Tämä tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, avoin, kliininen pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on vertailla sellaisen aineen, jolla on antiproliferatiivisia (1, 2), antiangiogeneesiä (3) ja kasvaimen etenemistä estäviä ominaisuuksia (4), eli rapamysiinin vaikutuksia. (Rapamune®), autosomaalisesti hallitsevan polykystisen munuaissairauden (ADPKD) hoidossa.

Tähän asti ADPKD:n hoidossa on ollut käytössä vain geneerisiä munuaissairauksien hoitoja, kuten verenpainetaudin, virtsatieinfektioiden, munuaiskivien, munuaiskarsinoomien hoito ja korvaushoito dialyysillä ja/tai munuaisensiirrolla. ADPKD:n perustavanlaatuisia poikkeavuuksia ovat kystaa muodostavien tubuloepiteelisolujen lisääntyminen, sytokiinipitoisen nesteen erittyminen näihin kystoihin ja kystojen progressiivinen laajeneminen ja tulehdusvälittäjien vapautuminen, jotka vahingoittavat ympäröivää normaalia munuaiskudosta. Näin ollen terapialla, joka on suunnattu erityisesti estämään tubuloepiteelisolujen proliferaatiota ja niiden taipumusta pahanlaatuiseen transformaatioon, sekä estämään niiden verenkiertoa, pitäisi olla ilmeisiä ansioita.

Yleiset menettelyt:

Ryhmässä I osallistujien iotalamaatin glomerulussuodatusnopeus (GFR) on vähintään 60 ml/min/1,73 m2, ja ryhmässä II osallistujien GFR on alle 25-59 ml/min/1,73 m2. Sekä ADPKD:tä sairastavat miehet että naiset, jotka ilmoittautuvat vapaaehtoisiksi ja kelpaavat, määrätään satunnaisesti ja ennakoivasti rapamysiinihoitoon joko korkealla tai matalalla veripitoisuudella tai tavanomaiseen hoitoon (jokainen 1/3 tutkimuspotilaista) vuodeksi. Nämä kaksi hoitoryhmää saavat rapamysiiniannoksia, joiden tarkoituksena on ylläpitää 20–24 tunnin vähimmäistasot veressä joko 2–5 ng/ml (pieni annos) tai suurempi kuin 5–8 ng/ml (suuri annos). Nämä alimmat tasot ovat alemmilla tasoilla, joita käytetään hoidettaessa munuaisensiirron saajia, joilla alimmat tasot ovat tyypillisesti 5-15 ng/ml.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, avoin kliininen pilottikoe, jonka tarkoituksena on vertailla sellaisen aineen vaikutuksia, jolla on antiproliferatiivisia (1, 2), antiangiogeneesiä (3) ja kasvaimen etenemistä estäviä ominaisuuksia (4), nimittäin rapamysiinin ( Rapamune®), autosomaalisesti hallitsevan polykystisen munuaissairauden (ADPKD) hoidossa.

Tähän asti ADPKD:n hoidossa on ollut käytössä vain geneerisiä munuaissairauksien hoitoja, kuten verenpainetaudin, virtsatieinfektioiden, munuaiskivien, munuaiskarsinoomien hoito ja korvaushoito dialyysillä ja/tai munuaisensiirrolla. ADPKD:n perustavanlaatuisia poikkeavuuksia ovat kystaa muodostavien tubuloepiteelisolujen lisääntyminen, sytokiinipitoisen nesteen erittyminen näihin kystoihin ja kystojen progressiivinen laajeneminen ja tulehdusvälittäjien vapautuminen, jotka vahingoittavat ympäröivää normaalia munuaiskudosta. Näin ollen terapialla, joka on suunnattu erityisesti estämään tubuloepiteelisolujen proliferaatiota ja niiden taipumusta pahanlaatuiseen transformaatioon, sekä estämään niiden verenkiertoa, pitäisi olla ilmeisiä ansioita.

Yleiset menettelyt:

Ryhmässä I osallistujien iotalamaatin glomerulussuodatusnopeus (GFR) on vähintään 60 ml/min/1,73 m2, ja ryhmässä II osallistujien GFR on alle 25-59 ml/min/1,73 m2. Sekä ADPKD:tä sairastavat miehet että naiset, jotka ilmoittautuvat vapaaehtoisiksi ja kelpaavat, määrätään satunnaisesti ja ennakoivasti rapamysiinihoitoon joko korkealla tai matalalla veripitoisuudella tai tavanomaiseen hoitoon (jokainen 1/3 tutkimuspotilaista) vuodeksi. Nämä kaksi hoitoryhmää saavat rapamysiiniannoksia, joiden tarkoituksena on ylläpitää 20–24 tunnin vähimmäistasot veressä joko 2–5 ng/ml (pieni annos) tai suurempi kuin 5–8 ng/ml (suuri annos). Nämä alimmat tasot ovat alemmilla tasoilla, joita käytetään hoidettaessa munuaisensiirron saajia, joilla alimmat tasot ovat tyypillisesti 5-15 ng/ml.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic- main campus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ADPKD
  • > 18 v. GFR suurempi tai yhtä suuri kuin 25. Halukkuus satunnaistetaan mihin tahansa hoitoryhmään Halukkuus noudattaa protokollan vaatimuksia - Cleveland Clinicissä (Cleveland, OH) vaaditaan usein testejä ja seurantaa allekirjoitettu tietoinen suostumus Halukkuus käyttää ehkäisyä (mies ja nainen)

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus
  • synnytyksen jälkeen
  • imettävä
  • systeemisairaus, johon liittyy munuaisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Tehtävätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Käsivarsi 1 Rapamune-annos 2-6 mg, jonka tarkoituksena on pitää pohjatasot 5-8 ng/ml
Lääke: Rapamune
Ryhmä 1 - Rapamune-annokset, joiden tavoitteena on pitää pohjatasot 5-8 ng/ml Ryhmä 2 - Rapamune-annokset, joiden tavoitteena on pitää pohjatasot 2-5 ng/ml Ryhmä 3 - Standard Care
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Kokeellinen: 2
Käsivarsi 2 Rapamune-annos 2-6 mg, jonka tarkoituksena on pitää pohjatasot 2-5 ng/ml
Lääke: Rapamune
Ryhmä 1 - Rapamune-annokset, joiden tavoitteena on pitää pohjatasot 5-8 ng/ml Ryhmä 2 - Rapamune-annokset, joiden tavoitteena on pitää pohjatasot 2-5 ng/ml Ryhmä 3 - Standard Care
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Ei väliintuloa: 3
Normaali hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GFR:n muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
GFR (glomerulussuodatusnopeus) mitattiin iotalamaatilla. GFR on munuaisten toiminnan avainindikaattori.
Perustasosta 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos munuaisten kokonaistilavuudessa 3D-CT:llä mitattuna lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen
Munuaisten kokonaistilavuus mitattuna TT:llä lähtötasosta 12 kuukauteen
Perustasosta 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Cleveland Clinic

Yhteistyökumppanit

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Tutkijat

  • Päätutkija: William E. Braun, MD, The Cleveland Clinic

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. lokakuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. helmikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 6. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 7736

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa