상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료제로서의 라파마이신의 예비 연구

이 연구는 항증식성(1,2), 항혈관신생(3) 및 종양 진행 차단 능력(4)이 있는 약제인 라파마이신(rapamycin)의 효과를 비교하기 위해 고안된 전향적, 무작위, 공개 라벨 파일럿 임상 시험입니다. Rapamune®), 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료.

지금까지 고혈압, 요로 감염, 신장 결석, 신장암, 투석 및/또는 신장 이식을 통한 대체 요법과 같은 ADPKD에 대한 일반적인 신장 질환 치료제만 사용되었습니다. ADPKD의 근본적인 이상은 낭종 형성 tubuloepithelial 세포의 증식, 이러한 낭종으로의 사이토카인이 풍부한 유체의 분비, 진행성 낭종 확장 및 주변 정상 신장 조직을 손상시키는 염증 매개체의 방출입니다. 결과적으로 세뇨관 상피 세포의 증식과 악성 변형 경향을 차단하고 혈액 공급을 방해하는 데 중점을 둔 치료는 분명한 이점이 있어야 합니다.

일반 절차:

그룹 I에서 참가자는 60 ml/min/1.73 이상의 이오탈라메이트 사구체 여과율(GFR)을 갖게 됩니다. m2, 그룹 II 참가자의 GFR은 25-59 ml/min/1.73 미만입니다. m2. 자원하고 자격이 있는 ADPKD를 가진 남성과 여성 모두 1년 동안 높거나 낮은 최저 혈중 농도 또는 표준 치료(각각 등록 환자의 1/3)에서 라파마이신 치료에 무작위로 전향적으로 배정됩니다. 두 치료 그룹은 20~24시간 최저 혈중 농도를 2~5ng/mL(저용량) 또는 5~8ng/mL 이상(고용량)으로 유지하기 위한 목적으로 라파마이신 용량을 투여받습니다. 이러한 최저 수치는 최저 수치가 일반적으로 5~15ng/mL로 유지되는 신장 이식 수용자를 치료할 때 사용되는 낮은 범위의 수치입니다.