LY2940680:n tutkimus lasten medulloblastoomassa tai rabdomyosarkoomassa

Sisällyttämiskriteerit:

• Osa A: Sinulla on diagnosoitu toistuva tai refraktorinen rabdomyosarkooma tai medulloblastooma ja sinulla on histologinen todennus pahanlaatuisuudesta alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä.
• Osa B: Sinulla on diagnosoitu uusiutuva tai refraktorinen medulloblastooma ja sinulla on histologinen todennus pahanlaatuisuudesta alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä.
• Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei ole tunnettua parantavaa hoitoa tai hoitoa, jonka on todistettu pidentävän eloonjäämistä hyväksyttävällä elämänlaadulla.
• Karnofsky-pisteiden tulee olla vähintään 50 % yli 16-vuotiaille osallistujille ja Lansky-pisteiden on oltava vähintään 50 % 16 vuotta täyttäneille osallistujille. Osallistujat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta ovat pyörätuolissa, katsotaan liikkuviksi suorituspisteiden arvioinnissa.

• Olet täysin toipunut aiemman syövänvastaisen kemoterapian akuuteista toksisista vaikutuksista.

  • Osallistujat, joilla on kiinteitä kasvaimia, eivät saa olla saaneet myelosuppressiivista kemoterapiaa 3 viikon kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisesta (6 viikkoa, jos niitä on aiemmin hoidettu nitrosourealla).
  • Hematopoieettiset kasvutekijät: Vähintään 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän (esim. Neulasta®) viimeisen annoksen jälkeen tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän kohdalla.
  • Biologinen (antineoplastinen aine): Vähintään 7 päivää viimeisen biologisen aineen annoksen jälkeen.
  • Immunoterapia: Vähintään 6 viikkoa minkä tahansa immunoterapian (esim. kasvainrokotteiden) päättymisestä.
  • Monoklonaaliset vasta-aineet: Vähintään 3 vasta-aineen puoliintumisaikaa monoklonaalisen vasta-aineen viimeisen annoksen jälkeen.
  • Sädehoito (XRT): ≥ 8 viikkoa primaarisen kasvaimen paikallinen säteilytys; ≥ 2 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa fokaalinen säteilytys oireellisten metastaattisten kohtien osalta; ≥3 kuukautta kraniospinaalista röntgenkuvausta varten tai ≥24 viikkoa, jos lantion säteily on ≥50 %; vähintään 6 viikkoa on kulunut, jos muuta merkittävää luuytimen säteilyä on saatu.
  • Kantasolusiirto: sallittu, jos ne ovat toipuneet kaikesta akuutista toksisuudesta ja riittävä luuydinreservi on osoitettu. Vähintään 8 viikkoa on kulunut autologisesta kantasolusiirrosta tai vähintään 3 kuukautta allogeenisesta siirrosta. Osallistujien tulee olla poissa kaikesta immunosuppressiivisesta hoidosta, eikä heillä ole merkkejä aktiivisesta käänteishyljintäsairaudesta.

• Sinulla on riittävä elinten toiminta, mukaan lukien:

  • Luuydin: Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥500/kuutiomillimetri (mm^3) ja verihiutaleiden määrä ≥100 000/mm^3 (siirrosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoa 7 päivän aikana ennen ilmoittautumista).
  • Maksa: Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN) iän mukaan. Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2,0 kertaa ULN iän mukaan. Seerumin albumiini ≥2 grammaa/desilitra (g/dl).

  • Munuaiset: Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR)

    ≥70 millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä (ml/min/1,73 m^2) tai seerumin kreatiniini, joka perustuu ikään/sukupuoleen Schwartzin kaavan mukaan GFR:n arvioimiseksi käyttäen Centers for Disease Control and Prevention (CDC) julkaisemia lapsen pituutta ja pituutta koskevia tietoja.

  • Neurologiset: Osallistujat, joilla on kohtaushäiriöitä, voidaan ottaa mukaan, jos he saavat ei-entsyymejä indusoivia antikonvulsantteja ja jos oireet ovat hyvin hallinnassa. Heillä on oltava vakaa neurologinen tila vähintään 1 viikon ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
• On kyettävä nielemään jauhetta tai kapselia.
• Sinulla on joko mitattavissa oleva tai ei-mitattavissa oleva sairaus.

Poissulkemiskriteerit:

• He ovat saaneet hoitoa 21 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen aloitusannoksesta kokeellisella aineella, joka ei ole saanut viranomaishyväksyntää millekään indikaatiolle.
• Saat kortikosteroideja etkä ole käyttänyt vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta edellisten 7 päivän aikana.
• Entsyymejä indusoivien antikonvulsanttien saaminen.
• Sinulla on vakavia sairauksia.
• Onko sinulla hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia tai akuuttia tai kroonista leukemiaa.
• Sinulla on tunnettu aktiivinen sieni-, bakteeri- ja/tai tunnettu virusinfektio, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai virushepatiitti (A, B tai C) (seulonta ei ole tarpeen).
• Sinulla on toinen primaarinen pahanlaatuinen kasvain, joka voi tutkijan ja toimeksiantajan arvion mukaan vaikuttaa tulosten tulkintaan.
• Sinulla on ≥Grased 2 QT-ajan pidentyminen, eli QTc-aika > 480 millisekuntia (ms) seulontasähkökardiografiassa (EKG).