Geneettinen analyysi Charlotten Web-vastaajien ja ei-vastaajien välillä Dravet-populaatiossa
keskiviikko 13. joulukuuta 2017 päivittänyt: University of Colorado, Denver
Lääketieteellinen marihuana ja epilepsian hoito on suunnatonta uteliaisuutta.
Spesifisessä geneettisessä epilepsiassa, joka tunnetaan nimellä Dravetin oireyhtymä, esiintyy mutaatio, joka vaikuttaa SCN1A-geeniin.
Eräs Coloradossa saatavilla oleva Charlotte's Web -niminen marihuanakanta saattaa vaikuttaa tähän katastrofaaliseen epilepsiaoireyhtymään.
Anekdoottiset raportit viittaavat sekä onnistumiseen että vasteen puutteeseen tällä terapialla.
Geneettinen analyysi eroista Dravet-vastaavien ja reagoimattomien välillä voi osoittautua hyödylliseksi sellaisten potilaiden tunnistamisessa, joille tämä hoito todennäköisesti saa apua, sekä valaista oletettuja mekanismeja, joiden avulla marihuana voi vaikuttaa epilepsialääkkeisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80204
- Denver Health Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Dravetin oireyhtymää sairastavat 1-50-vuotiaat potilaat, jotka hakevat itsehoitoa Charlotte's Web -kannan kanssa lääketieteellisen marihuanan kanssa lääketieteellisen marihuanan lääkärin avustuksella, mutta ovat edelleen naiivit terapiaan
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1-50-vuotiaat, joilla on geenivarmennettu Dravetin oireyhtymä
- hallitsematon epilepsia, joka on epäonnistunut vähintään kahdessa aikaisemmassa hoidossa (mukaan lukien asianmukaiset epilepsialääkkeet, ketogeeninen ruokavalio, vagushermostimulaatiohoito)
- Kohtaustiheyden tulisi olla yli 2 visuaalisesti laskettavaa motorista kohtausta viikossa (toninen klooninen, tonic, klooninen, myokloninen tai astaattinen)
- hoidon tarjoajat, jotka pystyvät tunnistamaan kouristuksia, pudotuskohtauksia tai tonickohtauksia tai minkä tahansa laskettavien kohtaustyyppien yhdistelmän
- itsehakuinen terapia Charlotte's Web -lääketieteellisen marihuanan kannalla lääketieteellisen marihuanan lääkärin avustuksella, mutta ovat edelleen naiivit terapialle
- hoitaja, joka pystyy täyttämään kohtausten määräpäiväkirjan
- pystyy ottamaan vanupuikkonäytteen Dravetin oireyhtymää sairastavalta henkilöltä
- suostuvat menettämään kaikki oikeudet geneettisen analyysin tuloksiin
Poissulkemiskriteerit:
- henkilöt, joilla on ei-epileptisiä kohtauksia, joita hoitaja ei voi erottaa epileptisista kohtauksista
- vankeja
- raskaana oleville naisille
- geenianalyysin tuloksiin liittyvän oikeuden menettäminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Dravetin oireyhtymä
Dravetin oireyhtymää sairastavat potilaat, jotka etsivät itsehoitoa Charlotte's Web -lääketieteellisen marihuanan kannalla marihuanalääkärin avustuksella, mutta ovat edelleen naiivit terapiaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
geneettiset erot potilaiden välillä, joilla on Dravetin oireyhtymä (SCN1A-geenimutaatio), jotka näyttävät reagoivan korkean pitoisuuden kannabidioli (CBD) -öljyhoitoon verrattuna niihin, jotka eivät reagoi.
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Potilaat, jotka suorittavat kolmen kuukauden hoidon ja joiden kohtausten väheneminen on yli 50 %, luokitellaan "vastettaviksi" ja potilaat, jotka keskeyttävät hoidon mistä tahansa syystä ennen 3 kuukautta tai joiden kohtaukset ovat vähentyneet <=50 %, luokitellaan "ei-responderiksi". .
Ryhmien välinen geneettinen analyysi suoritetaan
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Edward Maa, MD, Denver Health Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 29. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. joulukuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. joulukuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-0294
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .