Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genetisk analys mellan Charlottes webbresponders kontra icke-responders i en Dravet-population

13 december 2017 uppdaterad av: University of Colorado, Denver
Det finns en enorm nyfikenhet på medicinsk marijuana och behandlingen av epilepsi. I en specifik genetisk epilepsi känd som Dravets syndrom uppstår en mutation som påverkar SCN1A-genen. En specifik stam av marijuana känd som Charlotte's Web, tillgänglig i Colorado, kan ha aktivitet i detta katastrofala epilepsisyndrom. Anekdotiska rapporter tyder på både framgång och bristande respons med denna terapi. Genetisk analys av skillnaderna mellan Dravet-responderare och icke-responderare kan visa sig användbar för att identifiera patienter som sannolikt kommer att bli hjälpta av denna terapi, samt belysa de förmodade mekanismer genom vilka marijuana kan utöva någon antiepileptisk effekt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

19

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80204
        • Denver Health Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med Dravets syndrom, i åldrarna 1-50 år, som är självsökande terapi med Charlottes webbstam av medicinsk marijuana med hjälp av en medicinsk marijuanaläkare, men som fortfarande är naiva för terapi

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ålder 1-50 med gen bekräftat Dravet syndrom
  • okontrollerad epilepsi, efter att ha misslyckats med minst 2 tidigare behandlingar (inklusive lämpliga antiepileptika, ketogen diet, vagusnervstimuleringsterapi)
  • Anfallsfrekvensen bör vara mer än 2 visuellt räkningsbara motoriska anfall per vecka (toniskt kloniskt, toniskt, kloniskt, myokloniskt eller asastatiskt)
  • vårdgivare som kan identifiera konvulsiva anfall, droppattacker eller toniska anfall eller någon kombination av räknebara anfallstyper
  • självsökande terapi med Charlottes webbstam av medicinsk marijuana med hjälp av en medicinsk marijuanaläkare, men är fortfarande naiva för terapi
  • vårdgivare som kan fylla i dagbok för anfallsräkning
  • kunna erhålla munprov från en person med Dravets syndrom
  • samtycker till att förverka all rätt till resultat av genetisk analys

Exklusions kriterier:

  • försökspersoner som har icke-epileptiska anfall som inte kan särskiljas från epileptiska anfall av vårdgivaren
  • fångar
  • gravid kvinna
  • underlåtenhet att förverka rätten till resultat av genetisk analys

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Dravet Sydrome
Patienter med Dravets syndrom som själv söker terapi med Charlottes webbstam av medicinsk marijuana med hjälp av en medicinsk marijuanaläkare, men som fortfarande är naiva för terapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
genetiska skillnader mellan patienter med Dravets syndrom (SCN1A-genmutation) som verkar svara på högkoncentrationsbehandling med cannabidiol (CBD) jämfört med de som inte gör det.
Tidsram: 1 dag
Patienter som avslutar tre månaders behandling med en anfallsreduktion på >50 % kommer att betecknas som "Responder" och patienter som avbryter behandlingen av någon anledning före 3 månader eller har en <=50% anfallsreduktion kommer att betecknas som "Non-Responder". . Genetisk analys mellan grupper kommer att utföras
1 dag

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbetspartners

Denver Health Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Edward Maa, MD, Denver Health Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2014

Första postat (Uppskatta)

29 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2017

Senast verifierad

1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-0294

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera