Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genetisk analyse mellem Charlottes webresponders versus ikke-responders i en dravet-population

13. december 2017 opdateret af: University of Colorado, Denver
Der er en enorm nysgerrighed omkring medicinsk marihuana og behandling af epilepsi. I en specifik genetisk epilepsi kendt som Dravet Syndrome opstår en mutation, der påvirker SCN1A-genet. En specifik stamme af marihuana kendt som Charlotte's Web, tilgængelig i Colorado, kan have aktivitet i dette katastrofale epilepsisyndrom. Anekdotiske rapporter tyder på både succes og manglende respons med denne terapi. Genetisk analyse af forskellene mellem Dravet-respondere og non-respondere kan vise sig nyttig til at identificere patienter, der sandsynligvis vil blive hjulpet af denne terapi, samt kaste lys over de formodede mekanismer, hvorved marihuana kan udøve enhver antiepileptisk virkning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

19

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80204
        • Denver Health Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Dravet Syndrom, i alderen 1-50 år, som er selvsøgende terapi med Charlottes web-stamme af medicinsk marihuana med bistand fra en medicinsk marihuanalæge, men som stadig er naive over for terapi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • alder 1-50 med gen bekræftet Dravet Syndrom
  • ukontrolleret epilepsi, der har fejlet mindst 2 tidligere behandlinger (inklusive passende anti-epileptiske lægemidler, ketogen diæt, vagusnervestimuleringsterapi)
  • Anfaldshyppigheden bør være mere end 2 visuelt tællelige motoriske anfald om ugen (tonisk klonisk, tonisk, klonisk, myoklonisk eller astatisk)
  • behandlere, der er i stand til at identificere krampeanfald, drop-anfald eller toniske anfald eller enhver kombination af tællelige anfaldstyper
  • selvsøgende terapi med Charlottes web-stamme af medicinsk marihuana med bistand fra en medicinsk marihuanalæge, men er stadig naive over for terapi
  • plejeudbyder i stand til at udfylde anfaldsoptællingsdagbog
  • i stand til at få en oral podningsprøve fra forsøgsperson med Dravet syndrom
  • accepterer at fortabe enhver ret til resultater af genetisk analyse

Ekskluderingskriterier:

  • personer med ikke-epileptiske anfald, der ikke kan skelnes fra epileptiske anfald af plejepersonalet
  • fanger
  • gravid kvinde
  • manglende fortabelse af retten til resultater af genetisk analyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Dravet Sydrome
Patienter med Dravet Syndrom, som er selvsøgende terapi med Charlottes web-stamme af medicinsk marihuana med hjælp fra en medicinsk marihuanalæge, men som stadig er naive over for terapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
genetiske forskelle mellem patienter med Dravet-syndrom (SCN1A-genmutation), som ser ud til at reagere på højkoncentrations-cannabidiol-oliebehandling (CBD) versus dem, der ikke gør.
Tidsramme: 1 dag
Patienter, der afslutter tre måneders behandling med en anfaldsreduktion på >50 %, vil blive udpeget som en "Responder", og patienter, der af en eller anden grund afbryder behandlingen inden 3 måneder eller har en <=50% reduktion af anfald, vil blive udpeget som "Non-Responder". . Der vil blive udført genetisk analyse mellem grupper
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Samarbejdspartnere

Denver Health Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Edward Maa, MD, Denver Health Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2014

Først opslået (Skøn)

29. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-0294

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner