Genetikai elemzés a Charlotte-féle webreagálók és a nem reagálók között egy drasztikus populációban
2017. december 13. frissítette: University of Colorado, Denver
Óriási a kíváncsiság az orvosi marihuána és az epilepszia kezelése iránt.
A Dravet-szindróma néven ismert specifikus genetikai epilepsziában az SCN1A gént érintő mutáció lép fel.
A Charlotte's Web néven ismert, Coloradóban kapható marihuána egy specifikus törzse hatásos lehet ebben a katasztrofális epilepsziás szindrómában.
Anekdotikus beszámolók szerint ez a terápia sikeres és nem reagált.
A Dravet-re reagálók és a nem reagálók közötti különbségek genetikai elemzése hasznosnak bizonyulhat azon betegek azonosításában, akiknek valószínűleg ez a terápiája segíthet, valamint rávilágít azokra a feltételezett mechanizmusokra, amelyek révén a marihuána bármilyen antiepileptikus hatást kifejthet.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
19
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80204
- Denver Health Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 50 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Dravet-szindrómás, 1-50 éves betegek, akik önmagukat keresik a Charlotte's Web törzsű orvosi marihuána terápiát egy orvosi marihuána orvos segítségével, de még mindig naivak a terápiában
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1-50 éves kor között génigazolt Dravet-szindróma
- nem kontrollált epilepszia, legalább 2 korábbi kezelés sikertelen volt (beleértve a megfelelő epilepszia elleni gyógyszereket, ketogén diétát, vagus ideg stimulációt).
- A rohamok gyakoriságának több mint 2 vizuálisan megszámlálható motoros rohamnak kell lennie hetente (tónusos, klónos, tónusos, klónos, myoklónikus vagy asztatikus)
- ápolók, akik képesek azonosítani a görcsös rohamokat, ejtőtámadásokat vagy tónusos rohamokat, vagy a megszámlálható rohamtípusok bármilyen kombinációját
- önkereső terápia az orvosi marihuána Charlotte's Web törzsével egy orvosi marihuána orvos segítségével, de még mindig naivak a terápiában
- gondozó képes rohamszámláló naplót kitölteni
- képes a szájüregi tamponmintát venni Dravet-szindrómás alanytól
- beleegyezik abba, hogy elveszíti a genetikai elemzés eredményeihez való jogát
Kizárási kritériumok:
- olyan személyek, akiknek nem epilepsziás rohamai vannak, amelyeket a kezelő nem különböztet meg az epilepsziás rohamoktól
- foglyok
- terhes nők
- a genetikai elemzés eredményeihez való jog elvesztésének elmulasztása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Dravet szindróma
Dravet-szindrómás betegek, akik önmagukat keresik a Charlotte's Web törzsű orvosi marihuána terápiát egy orvosi marihuána orvos segítségével, de még mindig naivak a terápiában
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
genetikai különbségek a Dravet-szindrómás (SCN1A génmutáció) betegek között, akik úgy tűnik, hogy reagálnak a magas koncentrációjú kannabidiol (CBD) olajos terápiára, szemben azokkal, akik nem.
Időkeret: 1 nap
|
Azok a betegek, akik három hónapos terápiát befejeztek, és a rohamok száma >50%-kal csökkent, „Reagálónak”, azokat a betegeket pedig „Nem reagálónak” tekintik, akik 3 hónap előtt bármilyen okból abbahagyják a kezelést, vagy akiknél a rohamok 50%-nál kisebb mértékben csökkentek. .
A csoportok közötti genetikai elemzést elvégzik
|
1 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Edward Maa, MD, Denver Health Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. augusztus 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. augusztus 28.
Első közzététel (Becslés)
2014. augusztus 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. december 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 13.
Utolsó ellenőrzés
2017. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 14-0294
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .