- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02950987
Seulonta koko kehon MRI:llä primaaristen kasvainten havaitsemiseksi lapsilla ja aikuisilla, joilla on Li-Fraumeni-oireyhtymä (LFS) ja muut syöpäalttiusoireyhtymät
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Yksilöillä, joilla on TP53-mutaatio, on suurempi riski sairastua erityyppisiin syöpiin elämänsä aikana. Tämä geeni on yhdistetty Li Fraumenin oireyhtymään joissakin perheissä, mutta kaikilla perheillä, joilla on Li Fraumenin oireyhtymän mukainen syöpähistoria, ei ole mutaatiota. Tällä hetkellä ei ole olemassa standardimenetelmää LFS-kantajien, perheenjäsenten tai muiden syöpäalttiusoireyhtymästä kärsivien henkilöiden tarkkailemiseksi syöpien havaitsemiseksi varhaisessa vaiheessa, jolloin ne voidaan hoitaa helpommin.
Tutkimuksen päätavoitteena on testata suhteellisen uutta lääketieteellistä tekniikkaa nimeltä koko kehon magneettikuvaus (MRI) potilailla, joilla on näitä oireyhtymiä, jotta voidaan selvittää, voidaanko syövät havaita varhaisessa vaiheessa, mikä puolestaan mahdollistaa enemmän tehokas hoito. Tutkijat ovat valinneet koko kehon MRI-skannauksen, koska tämän skannauksen avulla lääkärit voivat tarkastella koko kehoa yhdessä tutkimuksessa. Tätä tekniikkaa käyttämällä osallistujat eivät altistu säteilylle, mikä on erityisen tärkeää henkilöille, joilla on suurempi syöpäriski LFS-diagnoosin vuoksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset
- Henkilöt, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita.
Henkilöt, joilla on "Li Fraumenin oireyhtymä", joka on määritelty jollakin seuraavista:
- Ituradan p53-mutaation kantajat
- Perheenjäsenet, jotka täyttävät klassiset LFS-kriteerit sukuhistorian perusteella ilman tunnistettavaa p53-mutaatiota
- Pakollinen kantaja sukutaulun perusteella (näille henkilöille voidaan tarjota testausta, mutta he ovat silti kelvollisia, jos he lykkäävät). Seuraavat esimerkit kuvaavat "pakollisia kantajia sukutaulun mukaan".
- Vanhemman lapsi, jolla on tunnettu p53-mutaatio ja jolla on diagnosoitu syöpä
- Henkilö, jolla on sisarus ja lapsi, jotka ovat p53-positiivisia -TAI-
Henkilöt, joilla on perinnöllinen syöpäalttiusoireyhtymä, joka on määritelty jollakin seuraavista:
- Perinnöllinen retinoblastooma, jossa on ituradan Rb-mutaatio
- Perinnöllisen paragangliooma/feokromosytooma-oireyhtymän diagnoosi ituradan SDH-mutaatiolla
- Usein endokriinisen neoplasian, tyypin 1 tai 2 diagnoosi, jossa on ituradan MEN-mutaatio
- Uusi opsoklonus-myoklonus-diagnoosi negatiivisella syövän käsittelyllä oireiden ilmaantuessa
- Familiaalinen neuroblastooma, jossa on ituradan ALK-mutaatio
- Nopeasti alkava liikalihavuus, johon liittyy hypotalamuksen toimintahäiriö, hypoventilaatio ja autonominen säätelyhäiriö (ROHHAD-oireyhtymä) tai synnynnäinen keskushypoventilaatio-oireyhtymä (CCHS) ituradan PHOX 2B -mutaation kanssa tai ilman
- Von Hippel-Lindau, jolla on VHL-mutaatio
- Naiset, joilla on epänormaali soluton DNA-testi (eli noninvasiivinen prenataalinen testi (NIPT) kromosomipoikkeavuuksien havaitsemiseksi) ja joilla ei ole syöpädiagnoosia
- Muut harvinaiset syöpäalttiusoireyhtymät hoitavan lääkärin ja tutkimuslääkäreiden harkinnan mukaan
- HUOMAA: Henkilöt, joilla on jokin yllä luetelluista syöpäalttiusoireyhtymistä (Li Fraumenin oireyhtymää lukuun ottamatta), ovat myös kelvollisia ilman tunnettua mutaatiota, jos he ovat sukutaulun perusteella pakollisia kantajia.
- Yksilöillä voi olla aiempaa syöpää; näiden henkilöiden on oltava vakaassa remissiossa ja vähintään 6 kuukautta leikkauksen/sädehoidon/kemoterapian päättymisen jälkeen.
- Yksittäisiä tapauksia voidaan tarkastella laitoksen päätutkijan kanssa.
- Henkilöt, jotka eivät ole raskaana ilmoittautumisen yhteydessä. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti ennen kuvantamista.
- Henkilöt, jotka voivat antaa tietoon perustuvan suostumuksen tai nimetyn terveydenhuollon edustajan tai laillisen huoltajan allekirjoituksen.
Lapset
- Henkilöt, jotka ovat alle 18-vuotiaita
Henkilöt, joilla on "Li Fraumenin oireyhtymä", joka on määritelty jollakin seuraavista:
- Ituradan p53-mutaation kantajat TAI
- Perheenjäsenet, jotka täyttävät klassiset LFS-kriteerit sukuhistorian perusteella ilman tunnistettavaa p53-mutaatiota TAI
- Pakollinen kantaja sukutaulun perusteella (näille henkilöille voidaan tarjota testausta, mutta he ovat silti kelvollisia, jos he lykkäävät). Seuraavat esimerkit kuvaavat "pakollisia kantajia sukutaulun mukaan".
- Vanhemman lapsi, jolla on tunnettu p53-mutaatio ja jolla on diagnosoitu syöpä
- Henkilö, jolla on sisarus ja lapsi, jotka ovat p53-positiivisia -TAI-
Henkilöt, joilla on perinnöllinen syöpäalttiusoireyhtymä, joka on määritelty jollakin seuraavista:
- Perinnöllinen retinoblastooma, jossa on ituradan Rb-mutaatio
- Perinnöllisen paragangliooma/feokromosytooma-oireyhtymän diagnoosi ituradan SDH-mutaatiolla
- Usein endokriinisen neoplasian, tyypin 1 tai 2 diagnoosi, jossa on ituradan MEN-mutaatio
- Uusi opsoklonus-myoklonus-diagnoosi negatiivisella syövän käsittelyllä oireiden ilmaantuessa
- Familiaalinen neuroblastooma, jossa on ituradan ALK-mutaatio
- Nopeasti alkava liikalihavuus, johon liittyy hypotalamuksen toimintahäiriö, hypoventilaatio ja autonominen säätelyhäiriö (ROHHAD-oireyhtymä) tai synnynnäinen keskushypoventilaatio-oireyhtymä (CCHS) ituradan PHOX 2B -mutaation kanssa tai ilman
- Von Hippel-Lindau, jolla on VHL-mutaatio
- Muu harvinainen syöpäalttiusoireyhtymä hoitavan lääkärin ja tutkimuslääkäreiden harkinnan mukaan
- HUOMAA: Henkilöt, joilla on jokin yllä luetelluista syöpäalttiusoireyhtymistä (Li Fraumenin oireyhtymää lukuun ottamatta), ovat myös kelvollisia ilman tunnettua mutaatiota, jos he ovat sukutaulun perusteella pakollisia kantajia.
- Yksilöillä voi olla aiempaa syöpää; näiden henkilöiden on oltava vakaassa remissiossa ja vähintään 6 kuukautta leikkauksen/sädehoidon/kemoterapian päättymisen jälkeen. Yksittäisiä tapauksia voidaan tarkastella laitoksen päätutkijan kanssa.
- Henkilöt, jotka eivät ole raskaana ilmoittautumisen yhteydessä. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti ennen kuvantamista.
- Vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoittama tietoon perustuva suostumus
- Allekirjoitettu suostumusasiakirja saatu, jos lapsi on vähintään 10-vuotias
Poissulkemiskriteerit:
Aikuiset ja Lapset
- Aktiivinen syöpä tai metastaattinen sairaus, paitsi vaiheen 0 krooninen lymfosyyttinen leukemia tai ei-melanooma ihosyöpä.
- Potilaat, joilla on vasta-aihe sedaatiolle tai yleisanestesialle
- Potilaat, joilla on metallinen sydänläppä, kirurgiset pidikkeet, sydämentahdistin tai mikä tahansa muu metallilaite, joka saattaa häiritä magneettikuvausta
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Koko kehon MRI
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Li Fraumenin oireyhtymää sairastavien lapsi- ja aikuispotilaiden paluu vuodesta toiseen neljään vuosittaiseen skannaukseen.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilaiden onnistunut paluu neljään vuosittaiseen skannaukseen kirjataan.
|
4 Vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lapsi- ja aikuispotilaiden, joilla on muita syöpäalttiusoireyhtymiä, paluu vuodesta toiseen neljään vuosittaiseen skannaukseen.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilaiden onnistunut paluu neljään vuosittaiseen skannaukseen kirjataan.
|
4 Vuotta
|
|
Vallitsevien ja sattuvien syöpien havaitseminen WB-MRI:llä lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on Li Fraumeni ja muut perinnölliset syöpäalttiusoireyhtymät.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kaikkien seurantakuvaustutkimusten, biopsioiden ja syöpädiagnoosien taulukointia jatketaan.
|
3 vuotta
|
|
Vallitsevien ja sattuvien syöpien havaitseminen lisäseulontatutkimuksissa lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on Li Fraumeni ja muut perinnölliset syöpäalttiusoireyhtymät.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Kaikkien seurantakuvaustutkimusten, biopsioiden ja syöpädiagnoosien taulukointia jatketaan.
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Allison O'Neill, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11-200
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .