Takrolimuusihoito tulenkestävän PRCA:n hoitoon

Puhdas punasoluaplasia (PRCA) on harvinainen normosyyttinen normokrominen anemia, johon liittyy retikulosytopenia, jolle on tunnusomaista erytroidiprekursorien väheneminen luuytimestä, ja se voidaan jakaa synnynnäiseen ja hankittuun PRCA:han patogeneesin mukaan. Synnynnäinen PRCA, joka tunnetaan myös nimellä Diamond-Blackfan-oireyhtymä, on liitetty patogeeniseen varianttiin GATA1:ssä ja TSR2:ssa, ja geeni koodaa ribosomaalisia proteiineja. Hankittu PRCA voi olla primaarinen sairaus, joka on yleensä immunologian välittämä, tai sekundaarinen muiden sairauksien, kuten lymfoproliferatiivisten sairauksien, autoimmuunisairauksien, tymooman, infektion tai lääkkeiden seurauksena. Hankitun PRCA:n ensimmäisen linjan hoito on syklosporiini A ja steroidit, toisen linjan hoito ovat anti-CD20, ATG, immunosuppressiiviset lääkkeet, kuten syklofosfamidi, luuytimensiirto. Valitettavasti jotkut potilaat eivät reagoineet tai sietäneet yllä olevia hoitoja. Takrolimuusi, joka tunnetaan myös nimellä FK506, on aine, jota käytetään pääasiassa allogeenisen elinsiirron jälkeen elimen hylkimisreaktion riskin pienentämiseksi. Takrolimuusi voisi estää IL-2:n tuotannon, ja sitä voidaan käyttää myös muiden T-soluvälitteisten sairauksien hoidossa. Takrolimuusi on ensisijaisesti hyväksytty estämään elinsiirtojen hylkimisreaktiota, erityisesti munuaisensiirrossa, ja takrolimuusi lupaa myös hoitaa autoimmuuni-, rappeuttavia ja hyperproliferatiivisia sairauksia. Äskettäin takrolimuusin on raportoitu olevan tehokas ja hyvin siedetty monissa immuunivälitteisissä sytopenioissa, kuten autoimmuunilymfoproliferatiivisessa oireyhtymässä, immuunitrombosytopeniassa, EVANS-oireyhtymässä jne. Kuitenkin, koska PRCA:ta esiintyy harvoin ja vasteprosentti siklosporiinille on hyvä, takrolimuusista on toistaiseksi tehty hyvin vähän tutkimuksia refraktaariseen PRCA:han. Tässä tutkimuksessa on odotettavissa, että takrolimuusin vaikutus arvioidaan 30 potilaaseen, joilla on refraktorinen PRCA, sivuvaikutukset dokumentoitiin ja takrolimuusin pitoisuutta plasmassa seurataan.