Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie takrolimusem w opornym na leczenie PRCA

28 maja 2018 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Leczenie takrolimusem w przypadku opornej na leczenie aplazji czystoczerwonokrwinkowej, badanie prospektywne

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) to rodzaj niedokrwistości charakteryzujący się ciężką retikulocytopenią i wyraźnym zmniejszeniem liczby erytroblastów w szpiku kostnym. Cyklosporyna i/lub steroidy są terapią pierwszego rzutu, ale niektórzy pacjenci byli oporni na leczenie lub nie tolerowali leczenia. Efekty terapii drugiego rzutu również nie są zadowalające, a czasem niedostępne. Celem badaczy jest zbadanie skuteczności i skutków ubocznych takrolimusu w leczeniu opornej na leczenie PRCA.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) jest rzadką niedokrwistością normocytarno-normochromiczną z retikulocytopenią, charakteryzującą się redukcją prekursorów erytrocytów w szpiku kostnym. Ze względu na patogenezę można ją podzielić na wrodzoną i nabytą PRCA. Wrodzony PRCA, znany również jako zespół Diamonda-Blackfana, został powiązany z patogennym wariantem w GATA1 i TSR2 oraz genu kodującego białka rybosomalne. Nabyta PRCA może być chorobą pierwotną, w której zwykle pośredniczy immunologia, lub wtórną w stosunku do innych chorób, takich jak choroby limfoproliferacyjne, choroby autoimmunologiczne, grasiczak, infekcja lub leki. Leczeniem pierwszego rzutu nabytego PRCA jest cyklosporyna A i sterydy, leczeniem drugiego rzutu są anty-CD20, ATG, leki immunosupresyjne typu cyklofosfamid, przeszczep szpiku kostnego. Niestety, niektórzy pacjenci nie reagowali lub nie tolerowali powyższych terapii. Takrolimus, znany również jako FK506, jest środkiem stosowanym głównie po allogenicznym przeszczepie narządu w celu zmniejszenia ryzyka odrzucenia narządu. Takrolimus może hamować produkcję IL-2, a także jest stosowany w terapii innych chorób, w których pośredniczą limfocyty T. Takrolimus został zatwierdzony przede wszystkim do zapobiegania odrzuceniu przeszczepu narządu, zwłaszcza w przypadku przeszczepu nerki, takrolimus obiecuje również leczenie chorób autoimmunologicznych, zwyrodnieniowych i hiperproliferacyjnych. Ostatnio doniesiono, że takrolimus jest skuteczny i dobrze tolerowany w przypadku wielu cytopenii o podłożu immunologicznym, takich jak autoimmunologiczny zespół limfoproliferacyjny, małopłytkowość immunologiczna, zespół EVANS itp. Jednak ze względu na rzadkie występowanie PRCA i dobry odsetek odpowiedzi na cyklosporynę, dotychczas przeprowadzono bardzo niewiele badań dotyczących takrolimusu w leczeniu opornej na leczenie PRCA. W tym badaniu przewiduje się ocenę wpływu takrolimusu na 30 pacjentów z oporną na leczenie PRCA, udokumentowano działania niepożądane i monitorowano stężenie takrolimusu w osoczu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Oporna aplazja czysto czerwonokrwinkowa. 18-80 lat. Brak odpowiedzi lub nietolerancja na terapie pierwszego i drugiego rzutu. Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

Inne choroby, które mogą powodować nieprawidłowości hematologiczne. Odpowiedź i dobra tolerancja na terapię pierwszego lub drugiego rzutu. Pacjenci w wieku poniżej 18 lat lub powyżej 80 lat. Ciąża lub karmienie piersią. Pacjenci nie chcą lub nie mogą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: skuteczność takrolimusu na PRCA

Prospektywne badanie skuteczności takrolimusu u pacjentów z PRCA opornych na leczenie U pacjentów z PRCA opornych na leczenie wypróbowano takrolimus. Dawkowanie: 1 mg dwa razy na dobę i docelowe minimalne dawki takrolimusu wynosiły 5-10 ng/ml przez całe badanie.

Czas leczenia powinien trwać co najmniej 6 miesięcy.
Lek: takrolimus
U pacjentów z PRCA opornych na leczenie wypróbowano takrolimus. Dawkowanie: 1 mg dwa razy na dobę i docelowe minimalne dawki takrolimusu wynosiły 5-10 ng/ml przez całe badanie
Inne nazwy:
  • kapsułka z takrolimusem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poziom hemoglobiny w g/L
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom hemoglobiny w g/L
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

10 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

10 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

10 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • tacrolimus-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj