Лечение такролимусом рефрактерной ПККА

Чистая эритроцитарная аплазия (ПРКА) — редкая нормоцитарная нормохромная анемия с ретикулоцитопенией, характеризующаяся редукцией эритроидных предшественников из костного мозга, по патогенезу может быть разделена на врожденную и приобретенную ПРКА. Врожденный PRCA, также известный как синдром Даймонда-Блэкфана, был связан с патогенным вариантом в GATA1 и TSR2 и геном, кодирующим рибосомные белки. Приобретенная PRCA может быть первичным заболеванием, которое обычно опосредовано иммунологией, или вторичным по отношению к другим заболеваниям, таким как лимфопролиферативные заболевания, аутоиммунные заболевания, тимома, инфекции или лекарственные препараты. Терапией первой линии приобретенного PRCA является циклоспорин А и стероиды, терапией второй линии являются анти-CD20, ATG, иммуносупрессивные препараты, такие как циклофосфамид, трансплантация костного мозга. К сожалению, некоторые пациенты не реагировали или не переносили вышеуказанное лечение. Такролимус, также известный как FK506, представляет собой препарат, в основном используемый после аллогенной трансплантации органов для снижения риска отторжения органа. Такролимус может ингибировать выработку продукции IL-2, а также используется в терапии других заболеваний, опосредованных Т-клетками. Такролимус в первую очередь был одобрен для предотвращения отторжения трансплантата органов, особенно при трансплантации почки, такролимус также обещает лечить аутоиммунные, дегенеративные и гиперпролиферативные заболевания. Недавно сообщалось, что такролимус эффективен и хорошо переносится при многих иммуноопосредованных цитопениях, таких как аутоиммунный лимфопролиферативный синдром, иммунная тромбоцитопения, синдром ЭВАНС и др. Однако из-за редкого возникновения ПККА и хорошего ответа на циклоспорин до настоящего времени проведено очень мало исследований такролимуса при рефрактерной ПККА. В этом исследовании предполагается оценить влияние такролимуса на 30 пациентов с рефрактерной PRCA, побочные эффекты были задокументированы, а концентрация такролимуса в плазме будет контролироваться.