Takrolimusbehandling for refraktær PRCA

Pure red cell aplasia (PRCA) er en sjelden normocytisk normokrom anemi med retikulocytopeni, karakterisert ved en reduksjon av erytroide forløpere fra benmargen, kan deles inn i medfødt og ervervet PRCA i henhold til patogenesen. Medfødt PRCA, også kjent som Diamond-Blackfan syndrom, har blitt assosiert med patogen variant i GATA1 og TSR2 og genkoder for ribosomale proteiner. Ervervet PRCA kan være en primær sykdom som vanligvis medieres av immunologi, eller sekundær til andre sykdommer, som lymfoproliferative sykdommer, autoimmune sykdommer, tymom, infeksjon eller medikamenter. Førstelinjebehandlingen av ervervet PRCA er Cyclosporine A og steroider, andrelinjebehandlingen er anti-CD20, ATG, immundempende legemidler som cyklofosfamid, benmargstransplantasjon. Dessverre var det noen pasienter som ikke responderte eller tolererte behandlingene ovenfor. Takrolimus, også kjent som FK506, er et middel som hovedsakelig brukes etter allogen organtransplantasjon for å redusere risikoen for organavstøtning. Takrolimus kan hemme produksjonen av produksjonen av IL-2, og kan også brukes i terapi av andre T-cellemedierte sykdommer. Takrolimus har først og fremst blitt godkjent for å forhindre avstøting av organtransplantasjoner, spesielt ved nyretransplantasjon, takrolimus lover også å behandle autoimmune, degenerative og hyperproliferative lidelser. Nylig har takrolimus blitt rapportert å være effektiv og godt tolerert for mange immunmedierte cytopenier, som autoimmunt lymfoproliferativt syndrom, immun trombocytopeni, EVANS syndrom, etc. På grunn av den sjeldne forekomsten av PRCA og god responsrate på ciklosporin, er det imidlertid svært få studier av takrolimus på refraktær PRCA så langt. I denne studien er det forventet å evaluere effekten av takrolimus på 30 pasienter med refraktær PRCA, bivirkningene ble dokumentert og plasmakonsentrasjonen av takrolimus vil bli overvåket.