Trattamento con tacrolimus per PRCA refrattaria

L'aplasia eritroide pura (PRCA) è una rara anemia normocromica normocitica con reticolocitopenia, caratterizzata da una riduzione dei precursori eritroidi dal midollo osseo, che può essere suddivisa in PRCA congenita e acquisita secondo la patogenesi. La PRCA congenita, nota anche come sindrome di Diamond-Blackfan, è stata associata alla variante patogena in GATA1 e TSR2 e il gene codifica per le proteine ​​ribosomiali. La PRCA acquisita può essere una malattia primaria che di solito è mediata dall'immunologia o secondaria ad altre malattie, come malattie linfoproliferative, malattie autoimmuni, timoma, infezioni o farmaci. La terapia di prima linea della PRCA acquisita è la ciclosporina A e gli steroidi, la terapia di seconda linea sono anti-CD20, ATG, farmaci immunosoppressori come la ciclofosfamide, trapianto di midollo osseo. Sfortunatamente, alcuni pazienti non hanno risposto o tollerato i trattamenti di cui sopra. Il tacrolimus, noto anche come FK506, è un agente utilizzato principalmente dopo il trapianto di organi allogenici per ridurre il rischio di rigetto d'organo. Tacrolimus potrebbe inibire la produzione di IL-2 e utilizzato anche nella terapia di altre malattie mediate da cellule T. Il tacrolimus è stato approvato principalmente per prevenire il rigetto del trapianto di organi, specialmente nel trapianto renale, il tacrolimus promette anche di trattare i disturbi autoimmuni, degenerativi e iperproliferativi. Recentemente, il tacrolimus è stato segnalato per essere efficace e ben tollerato per molte citopenie immuno-mediate, come la sindrome linfoproliferativa autoimmune, la trombocitopenia immunitaria, la sindrome di EVANS, ecc. Tuttavia, a causa della rara presenza di PRCA e del buon tasso di risposta alla ciclosporina, finora sono stati condotti pochissimi studi sul tacrolimus sulla PRCA refrattaria. In questo studio, si prevede di valutare l'effetto di tacrolimus su 30 pazienti con PRCA refrattaria, gli effetti collaterali sono stati documentati e la concentrazione plasmatica di tacrolimus sarà monitorata.