Tratamento com tacrolimo para AEP refratária

A aplasia eritrocitária pura (AEP) é uma rara anemia normocítica normocrômica com reticulocitopenia, caracterizada por uma redução dos precursores eritróides da medula óssea, podendo ser dividida em AEP congênita e adquirida de acordo com a patogênese. A AEP congênita, também conhecida como síndrome de Diamond-Blackfan, tem sido associada a variante patogênica em GATA1 e TSR2 e proteínas ribossômicas codificadoras de genes. A PRCA adquirida pode ser uma doença primária que geralmente é mediada pela imunologia ou secundária a outras doenças, como doenças linfoproliferativas, doenças autoimunes, timoma, infecção ou drogas. A terapia de primeira linha de PRCA adquirida é ciclosporina A e esteroides, a terapia de segunda linha são anti-CD20, ATG, drogas imunossupressoras como ciclofosfamida, transplante de medula óssea. Infelizmente, alguns pacientes não responderam ou toleraram os tratamentos acima. O tacrolimus, também conhecido como FK506, é um agente usado principalmente após o transplante alogênico de órgãos para reduzir o risco de rejeição de órgãos. O tacrolimus pode inibir a produção de IL-2 e também é usado na terapia de outras doenças mediadas por células T. O tacrolimus foi aprovado principalmente para prevenir a rejeição de transplantes de órgãos, especialmente no transplante renal, o tacrolimus também promete tratar distúrbios autoimunes, degenerativos e hiperproliferativos. Recentemente, foi relatado que o tacrolimus é eficaz e bem tolerado para muitas citopenias imunomediadas, como síndrome linfoproliferativa autoimune, trombocitopenia imune, síndrome EVANS, etc. No entanto, devido à rara ocorrência de AEP e à boa taxa de resposta à ciclosporina, existem poucos estudos de tacrolimo em AEP refratária até o momento. Neste estudo, espera-se avaliar o efeito do tacrolimus em 30 pacientes com AEP refratária, os efeitos colaterais foram documentados e a concentração plasmática de tacrolimus será monitorada.