Léčba takrolimem u refrakterní PRCA

Čistá aplazie červených krvinek (PRCA) je vzácná normocytární normochromní anémie s retikulocytopenií, charakterizovaná redukcí erytroidních prekurzorů z kostní dřeně, lze ji podle patogeneze rozdělit na vrozenou a získanou PRCA. Vrozená PRCA, také známá jako Diamond-Blackfanův syndrom, je spojována s patogenní variantou v GATA1 a TSR2 a gen kóduje ribozomální proteiny. Získaná PRCA může být primární onemocnění, které je obvykle zprostředkováno imunologií, nebo sekundární k jiným onemocněním, jako jsou lymfoproliferativní onemocnění, autoimunitní onemocnění, thymom, infekce nebo léky. Léčba první linie získané PRCA je cyklosporin A a steroidy, terapie druhé linie jsou anti-CD20, ATG, imunosupresiva jako cyklofosfamid, transplantace kostní dřeně. Bohužel někteří pacienti na výše uvedené léčby nereagovali nebo je netolerovali. Takrolimus, také známý jako FK506, je látka používaná hlavně po alogenní transplantaci orgánů ke snížení rizika odmítnutí orgánu. Takrolimus by mohl inhibovat produkci IL-2 a také se používá v terapii jiných onemocnění zprostředkovaných T buňkami. Takrolimus byl primárně schválen pro prevenci odmítnutí transplantovaného orgánu, zejména při transplantaci ledvin, takrolimus také slibuje léčbu autoimunitních, degenerativních a hyperproliferativních poruch. Nedávno bylo hlášeno, že takrolimus je účinný a dobře tolerovaný u mnoha imunitně zprostředkovaných cytopenií, jako je autoimunitní lymfoproliferativní syndrom, imunitní trombocytopenie, syndrom EVANS atd. Vzhledem k vzácnému výskytu PRCA a dobré míře odpovědi na cyklosporin je však zatím jen velmi málo studií takrolimu na refrakterní PRCA. V této studii se předpokládá vyhodnocení účinku takrolimu u 30 pacientů s refrakterní PRCA, vedlejší účinky byly zdokumentovány a bude sledována plazmatická koncentrace takrolimu.