Tratamiento con tacrolimus para PRCA refractaria

La aplasia pura de glóbulos rojos (PRCA) es una rara anemia normocítica normocrómica con reticulocitopenia, caracterizada por una reducción de los precursores eritroides de la médula ósea, podría dividirse en PRCA congénita y adquirida según la patogenia. La PRCA congénita, también conocida como síndrome de Diamond-Blackfan, se ha asociado con variantes patogénicas en GATA1 y TSR2 y genes que codifican proteínas ribosómicas. La PRCA adquirida puede ser una enfermedad primaria que suele estar mediada por la inmunología, o secundaria a otras enfermedades, como enfermedades linfoproliferativas, enfermedades autoinmunes, timoma, infección o fármacos. La terapia de primera línea de PRCA adquirida es ciclosporina A y esteroides, la terapia de segunda línea son anti-CD20, ATG, medicamentos inmunosupresores como ciclofosfamida, trasplante de médula ósea. Desafortunadamente, algunos pacientes no respondieron ni toleraron los tratamientos anteriores. El tacrolimus, también conocido como FK506, es un agente que se usa principalmente después de un alotrasplante de órganos para reducir el riesgo de rechazo de órganos. El tacrolimus podría inhibir la producción de IL-2 y también se usa en la terapia de otras enfermedades mediadas por células T. El tacrolimus ha sido aprobado principalmente para prevenir el rechazo del trasplante de órganos, especialmente en el trasplante renal; el tacrolimus también promete tratar trastornos autoinmunitarios, degenerativos e hiperproliferativos. Recientemente, se ha informado que el tacrolimus es eficaz y bien tolerado para muchas citopenias inmunomediadas, como el síndrome linfoproliferativo autoinmune, la trombocitopenia inmune, el síndrome de EVANS, etc. Sin embargo, debido a la rara aparición de PRCA y la buena tasa de respuesta a la ciclosporina, hasta el momento hay muy pocos estudios de tacrolimus en PRCA refractaria. En este estudio, se prevé evaluar el efecto de tacrolimus en 30 pacientes con PRCA refractaria, se documentaron los efectos secundarios y se controlará la concentración plasmática de tacrolimus.