Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tacrolimusbehandeling voor refractaire PRCA

28 mei 2018 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Tacrolimusbehandeling voor refractaire pure rode celaplasie, een prospectieve studie

Pure red cell aplasia (PRCA) is een soort bloedarmoede die wordt gekenmerkt door ernstige reticulocytopenie en duidelijk verminderde erytroblastische cellen in het beenmerg. Cyclosporine en/of steroïden zijn de eerstelijnstherapie, maar sommige patiënten waren refractair of intolerant voor de behandeling. Ook de effecten van de tweedelijnstherapie zijn niet bevredigend en soms niet beschikbaar. De onderzoekers willen de werkzaamheid en bijwerkingen van tacrolimus voor refractaire PRCA onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pure red cell aplasia (PRCA) is een zeldzame normocytaire normochrome anemie met reticulocytopenie, gekenmerkt door een reductie van erytroïde voorlopers uit het beenmerg, en kan volgens de pathogenese worden onderverdeeld in congenitale en verworven PRCA. Aangeboren PRCA, ook bekend als het Diamond-Blackfan-syndroom, is in verband gebracht met een pathogene variant in GATA1 en TSR2 en het gen codeert voor ribosomale eiwitten. Verworven PRCA kan een primaire ziekte zijn die gewoonlijk wordt gemedieerd door immunologie, of secundair aan andere ziekten, zoals lymfoproliferatieve ziekten, auto-immuunziekten, thymoom, infectie of medicijnen. De eerstelijnstherapie van verworven PRCA is ciclosporine A en steroïden, de tweedelijnstherapie is anti-CD20, ATG, immunosuppressiva zoals cyclofosfamide, beenmergtransplantatie. Helaas reageerden sommige patiënten niet op de bovenstaande behandelingen of tolereerden ze deze niet. Tacrolimus, ook bekend als FK506, is een middel dat voornamelijk wordt gebruikt na een allogene orgaantransplantatie om het risico op orgaanafstoting te verminderen. Tacrolimus kan de productie van IL-2 remmen en wordt ook gebruikt bij de behandeling van andere door T-cellen gemedieerde ziekten. Tacrolimus is in de eerste plaats goedgekeurd voor het voorkomen van afstoting van orgaantransplantaten, vooral bij niertransplantatie. Tacrolimus belooft ook auto-immuunziekten, degeneratieve en hyperproliferatieve aandoeningen te behandelen. Onlangs is gemeld dat tacrolimus effectief is en goed wordt verdragen voor veel immuungemedieerde cytopenieën, zoals auto-immuun lymfoproliferatief syndroom, immuuntrombocytopenie, EVANS-syndroom, enz. Vanwege het zeldzame voorkomen van PRCA en de goede respons op ciclosporine, zijn er tot nu toe echter zeer weinig onderzoeken gedaan naar tacrolimus bij refractaire PRCA. In deze studie wordt verwacht het effect van tacrolimus te evalueren bij 30 patiënten met refractaire PRCA, de bijwerkingen werden gedocumenteerd en de plasmaconcentratie van tacrolimus zal worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Refractaire pure red cell aplasia. 18-80 jaar oud. Geen reactie of intolerantie voor eerste- en tweedelijnsbehandelingen. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

Andere ziekten die hematologische afwijkingen kunnen veroorzaken. Respons en goed verdragen op eerste- of tweedelijnstherapie. Patiënten jonger dan 18 jaar of ouder dan 80 jaar. Zwanger of borstvoeding gevend. Patiënten die het protocol niet willen of kunnen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efficiëntie van tacrolimus op PRCA

Een prospectief onderzoek naar de efficiëntie van tacrolimus bij refractaire PRCA-patiënten Bij refractaire PRCA-patiënten werd tacrolimus geprobeerd. Dosering: 1 mg tweemaal daags en tacrolimus daldoelen waren 5-10 ng/ml tijdens het onderzoek.

De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren.
Geneesmiddel: tacrolimus
Bij refractaire PRCA-patiënten werd tacrolimus geprobeerd. Dosering: 1 mg tweemaal daags en tacrolimus daldoelen waren 5-10 ng/ml gedurende het onderzoek
Andere namen:
  • tacrolimus-capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 6 maanden
Hemoglobinegehalte in g/L
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 2 jaar
Hemoglobinegehalte in g/L
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

10 juni 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

10 december 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

10 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • tacrolimus-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pure erytrocytaire aplasie

Klinische onderzoeken op tacrolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren