Tutkimus, jossa arvioitiin IONIS FXI-LRx:n yksittäisten ja useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa jopa 84 terveellä vapaaehtoisella
torstai 13. tammikuuta 2022 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen korotusvaiheen 1 tutkimus ION-957943:n (IONIS FXI-LRX, GalNAc-konjugoitu 2'-MOE Chimeric antisense) yksittäisten ja useiden annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi Tekijän XI:n oligonukleotidi-inhibiittori, annettuna ihon alle terveille vapaaehtoisille
Arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, mukaan lukien tekijä XI:n aktiivisuus ja antigeenitasot, aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika, protrombiiniaika ja kansainvälinen normalisoitu suhde tekijä XI:n antisense-inhibiittorin yksittäisten ja useiden annosten kohdalla ihonalaisesti terveille vapaaehtoisille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annoskorotustutkimus, joka suoritetaan yhdessä keskustassa. Tutkimus koostuu 4 lisääntyvästä kerta-annoskohortista (n = 8 kohorttia kohden, satunnaistettu 3 IONIS FXI-LRx aktiivista: 1 lumelääke), 3 lisääntyvää usean annoksen kohorttia viikoittaisen tutkimuslääkkeen (IONIS FXI-LRx tai lumelääke) 8:n ajan. terveitä vapaaehtoisia kohorttia kohden, satunnaistettu 3 aktiivista:1 lumelääkettä ja 1 10 terveen vapaaehtoisen usean annoksen kohortti satunnaistettiin 3 aktiivista:2 lumelääkettä ja tutkimuslääkettä annettiin 4 viikon välein.
Noin 66 tervettä vapaaehtoista on tarkoitus ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Muita terveitä vapaaehtoisia voidaan lisätä IONIS FXI-LRx:n turvallisuuden, siedettävyyden tai farmakokineettisen profiilin arvioimiseksi paremmin tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M9L #A2
- BioPharma Services Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Painoindeksi (BMI) ≤ 35 kg/m2
- Naaraat eivät saa olla raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia
- Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä, pidättyväisiä tai, jos he ovat seksuaalisessa suhteessa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, potilaan on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkestä vähintään 30 päivään (kerta-annos) kohortit) tai 13 viikkoa (usean annoksen kohortit) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
- halukas pidättäytymään rasittavasta liikunnasta vähintään 72 tuntia ennen opintokäyntejä
- On pidättäydyttävä juomasta alkoholijuomia vähintään 48 tuntia ennen klinikkakäyntiä eikä lisättävä alkoholin kulutusta tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit
Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa, seulontalaboratoriotulokset, fyysinen tarkastus, jotka tekisivät tutkittavan sopimattoman sisällytettäväksi. Sisältää, mutta ei rajoittuen:
- Verihiutalemäärä < LLN
- INR > 1,4
- aPTT > ULN
- FXI-aktiivisuus < 0,7 U/ml
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
- Mikä tahansa aikaisempi oligonukleotidihoito
- Aiempi verenvuotodiateesi tai koagulopatia
- Hallitsematon verenpaine (BP > 160/100 mmHg)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IONIS FXI-LRx
Nousevat yksittäiset ja useat IONIS FXI-LRx -annokset ihonalaisella (SC) injektiolla.
|
Nousevat kerta- ja useat IONIS FXI-LRx-annokset ihonalaisella (SC) injektiolla
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) laskettu tilavuus vastaa aktiivista vertailuainetta.
|
Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) laskettu tilavuus vastaa aktiivista vertailuainetta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna niiden osallistujien lukumäärällä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Cmax: IONIS FXI-LRx:n suurin havaittu lääkepitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
|
Tmax: aika, joka kuluu IONIS FXI-LRx:n maksimipitoisuuden saavuttamiseen plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
|
AUC: IONIS FXI-LRx:n plasmapitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta tekijä XI -antigeenitasoissa
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Tekijä XI -antigeenitasot mitataan vertailualueella 0,72-1,63
U/ml
|
Jopa 232 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta tekijä XI:n aktiivisuustasoissa
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Tekijän XI aktiivisuustasot mitataan vertailualueella 0,73-1,45
U/ml
|
Jopa 232 päivää
|
|
Aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta protrombiiniajassa (PT)
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
|
|
Muutos perustasosta kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa (INR)
Aikaikkuna: Jopa 232 päivää
|
Jopa 232 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. huhtikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION 957943-CS1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .