Kliininen tutkimus MIN-102:n vaikutuksen arvioimiseksi Friedreichin ataksian etenemiseen mies- ja naispotilailla (FRAMES)
maanantai 10. lokakuuta 2022 päivittänyt: Minoryx Therapeutics, S.L.
Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MIN-102:n vaikutuksista biokemiallisiin, kuvantamis-, neurofysiologisiin ja kliinisiin markkereihin potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MIN-102:n vaikutuksista biokemiallisiin, kuvantamis-, neurofysiologisiin ja kliinisiin markkereihin potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa selvitettiin, pystyikö hoito MIN-102:lla vaikuttamaan kliinisiin, neurofysiologisiin ja kuvantamisparametreihin sekä erilaisiin ääreis- ja keskushermoston biokemiallisiin markkereihin, jotka liittyvät mitokondrioiden toimintahäiriöihin potilailla, joilla oli Friedreichin ataksia (FRDA) pitkän ajanjakson aikana. 48 viikkoa kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa mallissa.
Potilaat seulottiin kirjallisen suostumuksen (ja suostumuksen, jos potilas oli alaikäinen) jälkeen seulontakäynnillä (V-1). Tukikelpoiset potilaat osallistuivat lähtötilanteeseen (V0) enintään 28 päivän kuluessa V-1:n jälkeen ja satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan yksilöllisen aloitusannoksen MIN-102:ta tai lumelääkettä, jota he ottivat päivittäin 48 viikon ajan. Potilaat saivat yksilöllisiä aloitusannoksia sukupuolen ja iän perusteella, joita muutettiin myöhemmin V1-verinäytteistä saatujen farmakokineettisten (PK) parametrien perusteella, jotta saavutettiin tavoite MIN-102-altistus 170 μg.hr/ml.
Seulontakäynnin (V-1) ja lähtötilanteen käynnin (V0) lisäksi potilaat arvioitiin kahdella väliaikaisella turvallisuuskäynnillä (ISV), jotka tapahtuivat 2 ja 8 viikkoa V0:n jälkeen (ISV1 ja ISV2; kotikäyntejä sallittiin hyvän tekemisen jälkeen). Kliinisen käytännön [GCP]-sertifioitu sairaanhoitaja) ja 4 viikkoa (V1), 12 viikkoa (V2), 24 viikkoa (V3), 36 viikkoa (V4) ja 48 viikkoa (V5) V0:n jälkeen.
Kaikkien suunniteltujen arviointien tulokset toimitettiin tutkijan saataville mahdollisimman pian. Potilaat saivat säännöllisiä puheluita 6, 10, 16, 20, 28, 32, 40 ja 44 viikkoa V0:n jälkeen tarkastellakseen muutoksia samanaikaisissa lääkkeissä ja haittatapahtumissa (AE), erityisesti sydämen vajaatoimintaan mahdollisesti viittaavien oireiden osalta. Viimeinen seurantakäynti (FUV) tehtiin 4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Arvioinnit koostuivat kuvantamisarvioinneista arvoilla V0, V3 ja V5, kliinisen tilan arvioinneista käyttämällä Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), pikkuaivojen yhdistelmäfunktionaalista asteikkoa (CCFS), globaaleja kliinisiä arviointiasteikkoja ja potilaskyselyitä kohdassa V0, V3 ja V5, biokemiallisten markkerien arviointi plasmassa kohdissa V0, V2, V3 ja V5 sekä verinäytteen otto MIN-102:n ja sen päämetaboliitin (M3) plasmapitoisuuksien varalta kaikilla suunnitelluilla paikalla käynneillä (paitsi ISV1 ja V5) ISV2). Turvallisuuden ja siedettävyyden arvioinnit sisälsivät AE-tapausten keräämisen sekä EKG:t, kaikukardiogrammit ja laboratoriotutkimukset. Maku arvioitiin kohdilla V0, V1, V2, V3 ja V4. Moottorin aiheuttamien potentiaalien (MEP) mittaukset ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) biokemiallisten markkerien arviointi olivat valinnaisia arvioita kohdissa V0, V3 ja V5. Kaikki turvallisuutta, siedettävyyttä ja plasman biokemiallisia markkereita koskevat arvioinnit suoritettiin myös ennenaikaisen lopettamisen yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, joiden ikä on ≥12 ja ≤60 vuotta, ja joilla on geneettisesti vahvistettu Friedreichin ataksiadiagnoosi.
- Pystyy kävelemään yli 10 metriä tuettuna (kaksi erikoiskeppiä, rattaat tai saattaja).
- Ataksia-arvioinnin (SARA) kokonaispistemäärä <25.
Poissulkemiskriteerit:
- Sairauden alkamisikä ≥ 25 vuotta.
- Korkeampi kardiomyopatian aste kaikukardiogrammilla arvioituna.
- Diabetes.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: MIN-102
MIN-102 (5-[[4-[2-[5-(1-hydroksietyyli)-2-pyridinyyli]etoksi]fenyyli]metyyli]-2,4-tiatsolidiinidionihydrokloridi (1:1)).
Annostus on kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka aamu koko hoitovaiheen ajan (48 viikkoa).
|
Annostelu kerran päivässä farmakokineettisen asiantuntijan määräämällä tilavuudella halutun plasmaaltistuksen saavuttamiseksi.
MIN-102 oraalisuspensio, vahvuus 15 mg/ml.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Sopii MIN-102:lle visuaalisesti ja maun mukaan.
Annostus on kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka aamu koko hoitovaiheen ajan (48 viikkoa).
|
Annostelu kerran päivässä farmakokineettisen asiantuntijan määräämällä määrällä.
Oraalinen suspensio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta selkäytimen alueella kohdunkaulan segmentissä C2-C3 [mm²]
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Selkäytimen alueen kohdunkaulan segmentin C2-C3 alue arvioitiin lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48 morfometrisen magneettiresonanssikuvauksen (MRI) mittauksilla.
MRI-parametrien morfometriset muutokset liittyvät kliinisen heikkenemisen mittauksiin.
Normaalissa taudin etiologiassa selkäytimen pinta-ala pienenee aluksi ja saavuttaa tasannen 7-8 vuoden kuluttua taudin alkamisesta.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta SARA-kokonaispisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
SARA on 8 kohdan kliininen arviointiasteikko.
Kohteista viisi pisteytetään pisteillä 0-4, kävely pisteillä 0-8 ja asento ja puhehäiriö pisteillä 0-6.
Maksimipistemäärä on 40, mikä tarkoittaa enimmäisvammaisuutta.
SARA määritettiin seulonnassa, lähtötilanteessa, viikolla 24 ja viikolla 48.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta kohdunkaulan selkäytimessä (C2-C7) fraktionaalisessa anisotropiassa viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
MRI-diffuusiotensorikuvausta (DTI) käytettiin arvioinneissa lähtötilanteessa, viikolla 24 ja viikolla 48 taudin etenemisnopeuden mittaamiseksi.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta kohdunkaulan selkäytimessä (C2-C7) keskimääräisessä, aksiaalisessa ja säteittäisessä diffuusiossa (10-³ mm²/s) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
MRI DTI:tä käytettiin arvioinneissa lähtötilanteessa, viikolla 24 ja viikolla 48 taudin etenemisnopeuden mittaamiseksi.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötilanteesta selkäytimen kokonais-N-asetyyliaspartaatin pitoisuus/myo-inositoli (tNAA/mIns) -suhteessa magneettiresonanssispektroskopialla (MRS) arvioituna viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Tätä metaboliittisuhdetta käytettiin taudin etenemisnopeuden mittaamiseen lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta rautapitoisuuden (ppb) kvantitatiivisessa herkkyyskartoituksessa (ppb) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
QSM hankittiin pikkuaivoista käyttämällä gradienttikaiku-MRI-sekvenssiä.
Sitä käytettiin hampaiden ytimen paikallisten kudosten ominaisuuksien määrittämiseen, jotka heijastavat rautapitoisuutta.
Mittaukset tehtiin lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Hampaiden ytimien tilavuuden muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
QSM hankittiin pikkuaivoista käyttämällä gradienttikaiku-MRI-sekvenssiä.
Sitä käytettiin hampaistoytimen paikallisten kudosten ominaisuuksien kvantifiointiin, mukaan lukien hampaistoytimen tilavuuden arviointi.
Raportoidut arvot normalisoitiin kallonsisäisen kokonaistilavuuden (TICV) mukaan, ja ne olivat mittattomia.
Mittaukset tehtiin lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta aivojen fiksaalipohjaisessa analyysissä (FBA) viikolla 48: kuitutiheys (FD)
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Kortikospinaalikanavan (CST), valittujen aivoalueiden ja selkäydinkuitujen eheyteen liittyvät diffuusiometriikka erotettiin diffuusiopainotetuista kuvista.
CST:n, ylempien ja alempien pikkuaivovarsien (SCP ja ICP), sisäisen kapselin takaraajan (PLIC), ylemmän corna radiata (SCR) ja mediaalisen lemniscus (mLEM) fiksaalipohjaiset analyysit tehtiin. muutoksia kuituihin.
Kuitutiheys mittasi aksonien lukumäärän näissä rakenteissa.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötilanteesta aivojen kiinnityspohjaisessa analyysissä (FBA) viikolla 48: kuidun poikkileikkaus (FC)
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Diffuusiomittarit, jotka liittyvät CST:n, valittujen aivoalueiden ja selkäytimen kuitujen eheyteen, erotettiin diffuusiopainotetuista kuvista.
CST:n, SCP:n ja ICP:n, PLIC:n, SCR:n ja mLEM:n fiksaalipohjaiset analyysit tehtiin yhteenvetona kuitujen muutosten määrittämiseksi.
Kuidun poikkileikkaus mittasi kuidun poikkileikkauksen alueen näissä rakenteissa.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötilanteesta aivojen fikselipohjaisessa analyysissä (FBA) viikolla 48: kuitutiheys ja poikkileikkaus (FDC)
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Diffuusiomittarit, jotka liittyvät CST:n, valittujen aivoalueiden ja selkäytimen kuitujen eheyteen, erotettiin diffuusiopainotetuista kuvista.
CST:n, SCP:n ja ICP:n, PLIC:n, SCR:n ja mLEM:n fiksaalipohjaiset analyysit tehtiin yhteenvetona kuitujen muutosten määrittämiseksi.
Kuitutiheys ja poikkileikkaus olivat sekä FD:n että FC:n yhdistelmä näissä rakenteissa.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos perustasosta pikkuaivojen komposiittifunktion mittakaavassa (CCFS) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
CCFS on johdettu pistemäärä, joka perustuu kahden hallitsevalla kädellä suoritettavan testin tuloksiin: 9-reikäinen tappitesti ja napsautus.
9-reikäinen tappitesti mittaa aikaa, joka kuluu potilaalta asettaa 9 tappia reikiin.
Napsautustestissä koehenkilön on painettava 2 painiketta hallitsevan kätensä etusormella.
Painikkeet on asennettu taululle ja niitä on painettava vuorotellen 10 kertaa.
Tuloksena Z-pisteet laskettiin vähentämällä potilaalla mitatusta ajasta odotettu aika, joka saatiin terveistä kontrolleista.
CCFS laskettiin log10:nä (7+Z pegboard hallitseva käsi/10 + 4*Z napsautusdominoiva käsi/10).
CCFS arvioi pikkuaivojen ataksian vakavuuden; korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuutta.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos elämänlaadun perustasosta mitattuna eurooppalaisella elämänlaadun 5 ulottuvuudella (EQ-5D-5L) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
EQ-5D-5L on potilaiden arvioima asteikko, jossa on 5 ulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistuneisuus/masennus), jossa potilaita pyydetään arvioimaan itseään esitettyjen vastausten mukaan viidellä vaikeusasteella. kullekin ulottuvuudelle (taso 1 ilmaisee, ettei ongelmia; taso 5 ilmaisee vamman).
He myös arvioivat yleisterveytensä kyseisenä tutkimuspäivänä asteikolla 0-100 pistettä, jolloin 0 tarkoittaa huonointa mahdollista terveyttä.
Tulokset ovat viiden ulottuvuuden vastausten pisteiden summa, terveydentilan kokonaisarvio pisteinä ja molempiin pisteisiin perustuva indeksipisteet.
Indeksipisteet vaihtelevat välillä 0 ja 1 (korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua).
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Väsymysasteikon (FSS) muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Potilaat arvioivat väsymystasonsa FSS:ssä vastaamalla 9 esitettyyn väitteeseen, joissa pistemäärä 1 tarkoittaa suurinta erimielisyyttä ja 7 voimakkainta yksimielisyyttä.
Tulos on 9 kohdan pisteiden summa.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta päivittäisen elämän toiminnan ala-asteikossa Friedreichin ataksialuokitusasteikossa (FARS) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
Potilaat arvioivat päivittäisiä aktiviteetteja käyttämällä FARS:n osiota II.
Osa II sisälsi 9 kohtaa, joissa koehenkilöt arvioitiin asteikolla 0 (normaali toiminta) ja 4 (vakavimmat häiriintynyt toiminta).
Yksittäisten 9 kohteen pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta.
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Muutos lääkäreiden vakavuuden maailmanlaajuisen vaikutelman (CGI-S) perustasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 48 viikkoon
|
CGI-S arvioi sairauden vakavuuden tutkijan täyttämällä 1-7 pisteen asteikolla, jossa 1 = "normaali, ei ollenkaan sairas" ja 7 = "erittäin sairaiden potilaiden joukossa".
|
Perustaso 48 viikkoon
|
|
Arvio Clinician Global Impression of Improvementin (CGI-I) lähtötilanteesta viikolla 48
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja 48 viikkoa
|
CGI-I on työkalu, jolla voidaan arvioida kokonaisparannusta tutkijan arvioimana ja joka pohtii, johtuuko paraneminen kokonaan tutkimuslääkityshoidosta.
CGI-I arvioi parannusta 1-7 pisteen asteikolla, jossa 1 = "erittäin parantunut" ja 7 = "erittäin huonompi".
|
24 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
Arvio lähtötilanteesta potilaiden maailmanlaajuisen paranemisen vaikutuksesta (PGI-I) viikolla 48
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja 48 viikkoa
|
PGI-I on työkalu, jolla voidaan arvioida kokonaisparantumista potilaan tutkimuslääkityksen aikana arvioimana.
SMM-I arvioi parannusta 1-7 pisteen asteikolla, jossa 1 = "erittäin parantunut" ja 7 = "erittäin huonompi".
|
24 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka vastasivat tutkimuslääkekysymysten makuun
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24 ja viikko 36
|
Potilas arvioi tutkimuslääkkeen maun lähtötilanteessa, viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24 ja viikolla 36 välittömästi nielemisen jälkeen ja 10 minuuttia nielemisen jälkeen.
Potilaat arvioivat maun "super-hyväksi", "hyväksi", "neutraaliksi", "huonoksi" ja "erittäin huonoksi".
Potilailta kysyttiin myös, ottaisivatko he tutkimuslääkettä joka päivä (mahdolliset vastaukset olivat "Kyllä", "En ole varma" ja "Ei".
Potilaiden prosenttiosuus kussakin kategoriassa esitettiin.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24 ja viikko 36
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Haittavaikutuksia seurattiin lähtötilanteesta viimeiseen seurantakäyntiin (28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).
TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen.
Potilaiden lukumäärä, joilla oli AE ja SAE, jotka olivat asteen 1 (lievä) ja asteen 5 (kuolema) välillä.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Elintoiminnot: kehon painon (kg) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Paino mitattuna lähtötilanteessa ja kaikissa myöhemmissä henkilökohtaisissa käynneissä.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Elintoiminnot: verenpaineen (mmHg) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Systolinen ja diastolinen verenpaine mitataan lähtötilanteessa ja kaikilla myöhemmillä henkilökohtaisilla käynneillä.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Elintoiminnot: pulssin muutos lähtötasosta (lyöntiä/min)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Mitattu lähtötilanteessa ja kaikissa myöhemmissä henkilökohtaisissa käynneissä.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Elintoiminnot: kehon lämpötilan muutos (°C) lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Mitattu lähtötilanteessa ja kaikissa myöhemmissä henkilökohtaisissa käynneissä.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Potilaiden määrä, joilla on poikkeavia, kliinisesti merkittäviä EKG- ja EKG-tulkintoja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Ekokardiogrammit suoritettiin seulonnalla, viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 24, viikolla 48 ja viimeisellä seurantakäynnillä; 12-kytkentäiset EKG:t tehtiin seulonnalla, lähtötasolla (ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen), 3 tuntia annoksen jälkeen viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 36 ja viikolla 48 ja viimeisessä seurannassa Vierailla.
Potilaiden määrä, joilla oli normaali, epänormaali ei kliinisesti merkitsevä, epänormaali kliinisesti merkittävä ja ei arvioitavissa.
|
Lähtötilanne viimeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on poikkeavia, kliinisesti merkittäviä fyysisiä tutkimustuloksia
Aikaikkuna: Seulonta viimeiseen seurantakäyntiin (noin 56 viikkoa)
|
Tutkitut kehojärjestelmät sisälsivät vatsan, raajat, sydämen, keuhkot ja ihon.
|
Seulonta viimeiseen seurantakäyntiin (noin 56 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alexandra Durr, ICM, Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière, Paris, France, 75646
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 13. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 14. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
Muut tutkimustunnusnumerot
- MT-2-03
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .