- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03917225
Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirkung von MIN-102 auf das Fortschreiten der Friedreich-Ataxie bei männlichen und weiblichen Patienten (FRAMES)
Eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zu den Auswirkungen von MIN-102 auf biochemische, bildgebende, neurophysiologische und klinische Marker bei Patienten mit Friedreich-Ataxie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie untersuchte, ob die Behandlung mit MIN-102 klinische, neurophysiologische und bildgebende Parameter sowie verschiedene biochemische Marker des peripheren und zentralen Nervensystems im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA) über einen Zeitraum von beeinflussen konnte 48 Wochen in einem doppelblinden, placebokontrollierten Design.
Die Patienten wurden nach schriftlicher Zustimmung (und Zustimmung, wenn der Patient minderjährig war) beim Screening-Besuch (V-1) untersucht. Geeignete Patienten nahmen innerhalb von maximal 28 Tagen nach V-1 an einem Baseline-Besuch (V0) teil und wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert, um eine individualisierte Anfangsdosis von MIN-102 oder Placebo zu erhalten, die sie 48 Wochen lang täglich einnahmen. Die Patienten erhielten basierend auf Geschlecht und Alter individualisierte Anfangsdosen, die anschließend basierend auf pharmakokinetischen (PK) Parametern, die aus Blutproben bei V1 erhalten wurden, modifiziert wurden, um eine Ziel-MIN-102-Exposition von 170 μg.h/ml zu erreichen.
Zusätzlich zum Screening-Besuch (V-1) und Baseline-Besuch (V0) wurden die Patienten bei 2 vorläufigen Sicherheitsbesuchen (ISV) bewertet, die 2 und 8 Wochen nach V0 stattfanden (ISV1 und ISV2; Hausbesuche dürfen von einem Guten durchgeführt werden Clinical Practice [GCP]-zertifizierte Krankenschwester) und 4 Wochen (V1), 12 Wochen (V2), 24 Wochen (V3), 36 Wochen (V4) und 48 Wochen (V5) nach V0.
Die Ergebnisse aller geplanten Bewertungen wurden dem Prüfarzt so schnell wie möglich zur Verfügung gestellt. Die Patienten erhielten regelmäßig geplante Telefonanrufe nach 6, 10, 16, 20, 28, 32, 40 und 44 Wochen nach V0, um Änderungen der Begleitmedikation und unerwünschte Ereignisse (AEs) zu überprüfen, insbesondere für Symptome, die möglicherweise auf eine Herzinsuffizienz hindeuten. 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments fand ein abschließender Nachsorgebesuch (FUV) statt.
Die Bewertungen bestanden aus Bildgebungsbewertungen bei V0, V3 und V5, Bewertungen des klinischen Status unter Verwendung der Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA), der zerebellären zusammengesetzten Funktionsskala (CCFS), globalen klinischen Bewertungsskalen und Patientenfragebögen bei V0, V3 und V5, Bewertung biochemischer Marker im Plasma bei V0, V2, V3 und V5 und Blutentnahme für Plasmaspiegel von MIN-102 und seinem Hauptmetaboliten (M3) bei allen geplanten Besuchen vor Ort (mit Ausnahme von ISV1 und ISV2). Die Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertung umfasste die Erhebung von UE sowie Elektrokardiogramme (EKGs), Echokardiogramme und Labortests. Die Schmackhaftigkeit wurde bei V0, V1, V2, V3 und V4 bewertet. Messungen der motorisch evozierten Potentiale (MEPs) und die Bewertung biochemischer Marker in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) waren optionale Bewertungen bei V0, V3 und V5. Alle Bewertungen der Sicherheit, Verträglichkeit und biochemischen Marker im Plasma wurden auch bei vorzeitigem Absetzen durchgeführt.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Brussels, Belgien, B-1070
- Hôpital Erasme-ULB
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Aachen, Deutschland, 52074
- Universitätsklinikum RWTH
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Paris, Frankreich, 75646
- ICM, Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
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Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Probanden im Alter von ≥ 12 und ≤ 60 Jahren, einschließlich, mit einer genetisch bestätigten Diagnose der Friedreich-Ataxie.
- > 10 Meter mit Unterstützung gehen können (zwei Spezialstöcke, Kinderwagen oder Begleitperson).
- Gesamtpunktzahl auf der Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) von <25.
Ausschlusskriterien:
- Erkrankungsalter ≥25 Jahre.
- Höherer Grad an Kardiomyopathie, beurteilt durch Echokardiogramm.
- Diabetes.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERDREIFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: MIN-102
MIN-102 (5-[[4-[2-[5-(1-Hydroxyethyl)-2-pyridinyl]ethoxy]phenyl]methyl]-2,4-thiazolidindionhydrochlorid (1:1)).
Die Einnahme erfolgt während der gesamten Behandlungsphase (48 Wochen) einmal täglich jeden Morgen ungefähr zur gleichen Zeit.
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Einmal tägliche Dosierung mit einem vom Pharmakokinetiker festgelegten Volumen, um die gewünschte Plasmaexposition zu erreichen.
MIN-102 Suspension zum Einnehmen, Stärke 15 mg/ml.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Passt optisch und geschmacklich zu MIN-102.
Die Einnahme erfolgt während der gesamten Behandlungsphase (48 Wochen) einmal täglich jeden Morgen ungefähr zur gleichen Zeit.
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Einmal tägliche Dosierung mit einem vom Pharmakokinetiker festgelegten Volumen.
Suspension zum Einnehmen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung gegenüber Baseline im Rückenmarksbereich zervikales Segment C2-C3 [mm²]
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Der Bereich des Rückenmarks im Bereich des zervikalen Segments C2-C3 wurde zu Studienbeginn, in Woche 24 und in Woche 48 durch morphometrische Magnetresonanztomographie (MRT)-Messungen beurteilt.
Morphometrische Veränderungen der MRT-Parameter sind mit Maßen für den klinischen Rückgang verbunden.
Bei normaler Krankheitsätiologie zeigt das Rückenmark eine anfängliche Abnahme der Fläche und erreicht dann 7-8 Jahre nach Krankheitsbeginn ein Plateau.
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Baseline bis 48 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung des SARA-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Die SARA ist eine klinische Bewertungsskala mit 8 Punkten.
Fünf der Items werden mit Punkten zwischen 0 und 4 bewertet, Gang wird mit Punkten zwischen 0 und 8 bewertet und Stand und Sprachstörung werden mit Punkten zwischen 0 und 6 bewertet.
Die maximale Gesamtpunktzahl beträgt 40, was auf die maximale Behinderung hinweist.
SARA wurde beim Screening, Baseline, Woche 24 und Woche 48 bestimmt.
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Baseline bis 48 Wochen
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Änderung der fraktionierten Anisotropie im zervikalen Rückenmark (C2-C7) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Die MRT-Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) wurde für die Beurteilungen zu Studienbeginn, in Woche 24 und in Woche 48 verwendet, um die Rate der Krankheitsprogression zu messen.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung der mittleren, axialen und radialen Diffusivität (10-³ mm²/s) im zervikalen Rückenmark (C2-C7) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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MRI DTI wurde für die Beurteilungen zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48 verwendet, um die Rate der Krankheitsprogression zu messen.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung des Verhältnisses der Gesamt-N-Acetylaspartat-Konzentration/myo-Inositol (tNAA/mIns) im Rückenmark gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Magnetresonanzspektroskopie (MRS) in Woche 48 festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Dieses Metabolitenverhältnis wurde verwendet, um die Rate der Krankheitsprogression zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48 zu messen.
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Baseline bis 48 Wochen
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Änderung der quantitativen Empfindlichkeitskartierung (QSM) für die Eisenkonzentration (ppb) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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QSM wurde im Kleinhirn unter Verwendung einer Gradientenecho-MRT-Sequenz erfasst.
Es wurde verwendet, um lokale Gewebeeigenschaften des Zahnkerns zu quantifizieren, die die Eisenkonzentration widerspiegeln.
Die Messungen wurden zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48 durchgeführt.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung des Volumens der Zahnkerne gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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QSM wurde im Kleinhirn unter Verwendung einer Gradientenecho-MRT-Sequenz erfasst.
Es wurde verwendet, um lokale Gewebeeigenschaften des Zahnkerns zu quantifizieren, einschließlich der Schätzung des Volumens des Zahnkerns.
Die gemeldeten Werte wurden durch das intrakranielle Gesamtvolumen (TICV) normalisiert und waren dimensionslos.
Die Messungen wurden zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48 durchgeführt.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Fixel-basierten Analyse (FBA) des Gehirns in Woche 48: Faserdichte (FD)
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Diffusionsmetriken in Bezug auf die Integrität des Kortikospinaltrakts (CST), ausgewählter Hirnregionen und Rückenmarksfasern wurden aus diffusionsgewichteten Bildern extrahiert.
Fixel-basierte Analysen des CST, der oberen und unteren Kleinhirnstiele (SCP und ICP), des hinteren Schenkels der inneren Kapsel (PLIC), der oberen Hornhaut (SCR) und des medialen Lemniscus (mLEM) wurden zur Bestimmung zusammengefasst Veränderungen an den Fasern.
Die Faserdichte maß die Anzahl der Axone in diesen Strukturen.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Fixel-basierten Analyse (FBA) des Gehirns in Woche 48: Faserquerschnitt (FC)
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Diffusionsmetriken in Bezug auf die Integrität des CST, ausgewählter Gehirnregionen und Rückenmarksfasern wurden aus diffusionsgewichteten Bildern extrahiert.
Fixel-basierte Analysen von CST, SCP und ICP, PLIC, SCR und mLEM wurden zusammengefasst, um Veränderungen an den Fasern zu bestimmen.
Der Faserquerschnitt maß die Fläche des Faserquerschnitts in diesen Strukturen.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Fixel-basierten Analyse (FBA) des Gehirns in Woche 48: Faserdichte und Querschnitt (FDC)
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Diffusionsmetriken in Bezug auf die Integrität des CST, ausgewählter Gehirnregionen und Rückenmarksfasern wurden aus diffusionsgewichteten Bildern extrahiert.
Fixel-basierte Analysen von CST, SCP und ICP, PLIC, SCR und mLEM wurden zusammengefasst, um Veränderungen an den Fasern zu bestimmen.
Faserdichte und -querschnitt waren in diesen Strukturen eine Kombination aus sowohl FD als auch FC.
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Baseline bis 48 Wochen
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Änderung der Cerebellar Composite Functional Scale (CCFS) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Der CCFS ist eine abgeleitete Punktzahl, die auf den Ergebnissen von zwei Tests basiert, die mit der dominanten Hand durchgeführt werden: dem 9-Loch-Peg-Test und dem Klicken.
Der 9-Loch-Peg-Test misst die Zeit, die der Patient benötigt, um 9 Stifte in Löcher zu setzen.
Beim Klicktest muss die Testperson mit dem Zeigefinger ihrer dominanten Hand 2 Knöpfe drücken.
Die Tasten sind auf einer Platine montiert und müssen abwechselnd 10 mal gedrückt werden.
Als Ergebnis wurden Z-Scores berechnet, indem die erwartete Zeit, die von gesunden Kontrollen erhalten wurde, von der Zeit abgezogen wurde, die am Patienten gemessen wurde.
CCFS wurde als log10 (7+Z Pegboard dominante Hand/10 + 4*Z Klick dominante Hand/10) berechnet.
Das CCFS bewertet den Schweregrad der zerebellären Ataxie; Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der europäischen Dimensionen der Lebensqualität 5 (EQ-5D-5L) in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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EQ-5D-5L ist eine von Patienten bewertete Skala mit 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression), auf der die Patienten gebeten werden, sich selbst anhand der präsentierten Antworten auf 5 Schweregraden einzustufen für jede Dimension (Stufe 1 bedeutet keine Probleme; Stufe 5 bedeutet Behinderung).
Außerdem bewerten sie ihren allgemeinen Gesundheitszustand am jeweiligen Studientag auf einer Skala von 0 bis 100 Punkten, wobei 0 den denkbar schlechtesten Gesundheitszustand anzeigt.
Die Ergebnisse sind die Summe der Punktzahlen der Antworten zu den 5 Dimensionen, die Gesamtbewertung der Gesundheit in Punkten und ein Indexwert, der auf beiden Punktzahlen basiert.
Die Indexwerte liegen zwischen 0 und 1 (wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität anzeigen).
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Baseline bis 48 Wochen
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Änderung der Fatigue Severity Scale (FSS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Die Patienten bewerten ihren Fatigue-Grad auf dem FSS, indem sie auf 9 präsentierte Aussagen antworten, wobei eine Punktzahl von 1 maximale Ablehnung und 7 höchste Zustimmung bedeutet.
Das Ergebnis ist die Summe der Punktzahlen über die 9 Items.
Höhere Werte weisen auf eine stärkere Ermüdung hin.
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Baseline bis 48 Wochen
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Subskala „Aktivitäten des täglichen Lebens“ der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS) in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Die Aktivitäten des täglichen Lebens wurden von den Patienten anhand von Abschnitt II des FARS bewertet.
Abschnitt II enthielt 9 Items, bei denen die Probanden auf einer Skala zwischen 0 (normale Funktion) und 4 (am stärksten gestörte Funktion) bewertet wurden.
Die Punktzahlen für die einzelnen 9 Items werden addiert, um die Gesamtpunktzahl zu ergeben.
Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Behinderungsgrad hin.
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Baseline bis 48 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) in Woche 48
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen
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Das CGI-S bewertet den Schweregrad der Erkrankung anhand einer vom Prüfarzt ausgefüllten Skala von 1 bis 7, wobei 1 = „normal, überhaupt nicht krank“ und 7 = „unter den am stärksten erkrankten Patienten“ bedeutet.
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Baseline bis 48 Wochen
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Bewertung von Baseline in Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) in Woche 48
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
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Der CGI-I ist ein Instrument zur Beurteilung der gesamten Gesamtverbesserung, wie vom Prüfarzt beurteilt, der berücksichtigt, ob die Verbesserung vollständig auf die Behandlung mit dem Studienmedikament zurückzuführen ist oder nicht.
Das CGI-I bewertet die Verbesserung anhand einer Skala von 1 bis 7, wobei 1 = „sehr viel verbessert“ und 7 = „sehr viel schlechter“ ist.
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24 Wochen und 48 Wochen
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Bewertung von Baseline in Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) in Woche 48
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
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Der PGI-I ist ein Instrument zur Beurteilung der gesamten Gesamtverbesserung, wie sie vom Patienten während der Behandlung mit der Studienmedikation beurteilt wird.
Die ggA-I bewertet die Verbesserung anhand einer Skala von 1-7 Punkten, wobei 1 = „sehr viel verbessert“ und 7 = „sehr viel schlechter“ ist.
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24 Wochen und 48 Wochen
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Prozentsatz der Patienten, die auf Fragen zur Schmackhaftigkeit der Studienmedikation geantwortet haben
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24 und Woche 36
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Die Schmackhaftigkeit des Studienmedikaments wurde vom Patienten zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 12, Woche 24 und Woche 36 unmittelbar nach dem Schlucken und 10 Minuten nach dem Schlucken beurteilt.
Die Patienten bewerteten den Geschmack mit „Super-gut“, „Gut“, „Neutral“, „Schlecht“ und „Super-schlecht“.
Die Patienten wurden auch gefragt, ob sie das Studienmedikament jeden Tag einnehmen würden (mögliche Antworten waren „Ja“, „Nicht sicher“ und „Nein“.
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Kategorie wurde dargestellt.
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Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24 und Woche 36
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Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Unerwünschte Ereignisse wurden von der Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments) überwacht.
TEAEs wurden als UEs definiert, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten.
Es wurde die Anzahl der Patienten mit UE und SUE zwischen Grad 1 (leicht) und Grad 5 (Tod) angegeben.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Vitalfunktionen: prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert (kg)
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Das Gewicht wurde zu Studienbeginn und bei allen nachfolgenden persönlichen Besuchen gemessen.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Vitalfunktionen: Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert (mmHg)
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Systolischer und diastolischer Blutdruck, gemessen zu Studienbeginn und bei allen nachfolgenden persönlichen Besuchen.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Vitalfunktionen: Veränderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert (Schläge/min)
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Gemessen bei Baseline und allen nachfolgenden persönlichen Besuchen.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Vitalfunktionen: Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert (°C)
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Gemessen zu Studienbeginn und bei allen nachfolgenden persönlichen Besuchen.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Anzahl der Patienten mit anormalen, klinisch signifikanten Interpretationen des Elektrokardiogramms (EKG) und des Echokardiogramms
Zeitfenster: Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Echokardiogramme wurden beim Screening, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 24, Woche 48 und dem letzten Nachsorgebesuch durchgeführt; 12-Kanal-EKGs wurden beim Screening, Baseline (vor der Dosis und 3 Stunden nach der Dosis), 3 Stunden nach der Dosis in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48 und der letzten Nachuntersuchung durchgeführt Besuchen.
Die Anzahl der Patienten mit normalen, abnormalen, klinisch nicht signifikanten, abnormalen, klinisch signifikanten und nicht bewertbaren wurde tabellarisch aufgeführt.
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Baseline bis zum letzten Follow-up-Besuch (ca. 52 Wochen)
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Anzahl der Patienten mit auffälligen, klinisch signifikanten körperlichen Untersuchungsbefunden
Zeitfenster: Screening bis zum letzten Nachsorgebesuch (ca. 56 Wochen)
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Zu den untersuchten Körpersystemen gehörten Bauch, Extremitäten, Herz, Lunge und Haut.
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Screening bis zum letzten Nachsorgebesuch (ca. 56 Wochen)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Alexandra Durr, ICM, Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière, Paris, France, 75646
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
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- Neurodegenerative Krankheiten
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- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Mitochondriale Erkrankungen
- Kleinhirnerkrankungen
- Spinozerebelläre Degenerationen
- Ataxia
- Zerebelläre Ataxie
- Friedreich Ataxie
Andere Studien-ID-Nummern
- MT-2-03
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Friedreich Ataxie
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Children's Hospital of PhiladelphiaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekrutierung
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Noch keine Rekrutierung
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PTC TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendFriedreich AtaxieVereinigte Staaten
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PTC TherapeuticsAbgeschlossenFriedreich AtaxieVereinigte Staaten, Australien, Brasilien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Spanien
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Children's Hospital of PhiladelphiaFriedreich's Ataxia Research Alliance; Stealth BioTherapeutics Inc.Aktiv, nicht rekrutierendFriedreich AtaxieVereinigte Staaten
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Metro International Biotech, LLCChildren's Hospital of PhiladelphiaAbgeschlossen
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Santhera PharmaceuticalsAbgeschlossenFriedreichs AtaxieVereinigte Staaten
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Design TherapeuticsAbgeschlossenFriedreich AtaxieVereinigte Staaten
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Larimar Therapeutics, Inc.Clinilabs, Inc.AbgeschlossenGesunde Freiwillige | Friedreich AtaxieVereinigte Staaten
Klinische Studien zur MIN-102
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendZerebrale AdrenoleukodystrophieSpanien, Deutschland, Frankreich, Argentinien
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendAdrenoleukodystrophieSpanien, Vereinigte Staaten, Ungarn, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanAbgeschlossenAtemwegserkrankungTaiwan
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