Sairauden varhaiset merkit ja vaste terapiaan
perjantai 31. toukokuuta 2024 päivittänyt: Sandra Lord, MD
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa varhaiset immuunimarkkerit, jotka liittyvät vasteeseen abataseptihoitoon potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes (T1D).
Tässä avoimessa mekanistisessa tutkimuksessa osallistujia, joilla on äskettäin diagnosoitu T1D (miehet tai naiset, ikä 6–45 ja < 7 kuukautta T1D-diagnoosista), hoidetaan lyhyellä abataseptilla (viikottaiset ihonalaiset injektiot 3 kuukauden ajan).
Osallistujille tehdään perustason ja toistuva seka-ateriatoleranssitesti (MMTT) taudin etenemisen arvioimiseksi, ja verinäytteitä otetaan säännöllisin väliajoin immuunimarkkerien muutosten mittaamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Benaroya Research Institute
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≤ 7 kuukautta tyypin 1 diabeteksen diagnoosista ADA-kriteerien perusteella
- > 21 päivää tyypin 1 diabeteksen diagnoosista tai metabolisesti stabiili tutkimuslääkärin arvioinnin mukaan
- Miehet ja naiset 6-55-vuotiaat seulontakäynnillä
- MMTT-stimuloidun C-peptidin huippuarvo ≥ 0,2 pmol/ml
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisyä 1 vuoden ajan (johon voi sisältyä pidättyminen) seulontakäynniltä ja käydä säännöllisesti raskaustesteissä
- Ajantasaiset kliinisesti suositellut rokotukset ennen seulontaa
- Valmis luopumaan elävistä rokotteista 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä kolmeen kuukauteen viimeisestä tutkimuslääkkeen antamisesta
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tai vanhemman tai laillisen huoltajan antamaan tietoisen suostumuksen, jos tutkittava on alle 18-vuotias
- Paino ≥ 20 kg lähtötilanteessa
- HbA1c ≤ 8,5 % lähtötilanteessa
- Positiivinen vähintään 1 diabeteksen autovasta-aineelle (pois lukien mIAA niillä, jotka ovat saaneet ≥ 2 viikkoa eksogeenistä insuliinihoitoa)
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen tai äskettäinen (viimeisten 30 päivän aikana MMTT-seulonnasta (käynti -1)) ei-insuliinihoitojen käyttö hyperglykemian hallintaan
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Immunopuutos tai kliinisesti merkittävä krooninen lymfopenia
- Sinulla on aktiivinen infektio seulonnan tai peruskäynnin aikana
- Äskettäinen altistuminen tai mahdollinen tai tunnettu aktiivinen SARS-CoV-2-infektio kansanterveysohjeiden mukaisesti
- Positiivinen QuantiFERON- tai PPD-TB-testi, aiempi tuberkuloosi tai aktiivinen TB-infektio
- Aktiivinen EBV- tai CMV-infektio, määritetty reaaliaikaisella PCR:llä
- Aiemmin kliinisesti merkittävä autoimmuunisairaus, joka tarvitsee kroonista biologista tai steroidihoitoa, paitsi keliakia ja vakaa kilpirauhassairaus
- Vaadi muiden immunosuppressiivisten aineiden käyttöä muihin sairauksiin
- Glukoositoleranssiin vaikuttavien lääkkeiden käyttö
- Sinulla on monimutkaisia lääketieteellisiä tai psykologisia ongelmia tai poikkeavia kliinisiä laboratoriotuloksia, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista tai lisäävät riskiä. Näitä ovat aiempi sydänsairaus, keuhkoahtaumatauti, neurologiset tai kliinisesti merkittävät verenkuvan poikkeavuudet (kuten lymfopenia, leukopenia tai trombosytopenia).
- Sinulla on serologisia todisteita nykyisestä tai aiemmasta HIV:stä, hepatiitti B:stä (positiivinen hepatiitti B:n ydinvasta-aineelle tai pinta-antigeenille) tai hepatiitti C -infektiosta.
- Sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia
- Elävän rokotteen (MMR, intranasaalinen influenssa, vesirokko, rotatvirus) vastaanotto 3 kuukautta ennen hoitoa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Abatasepti
Abataseptia annetaan ihonalaisesti (SC) viikoittain kolmen kuukauden ajan.
|
Abataseptia annetaan ihonalaisena injektiona viikoittain 3 kuukauden ajan.
Annostus on kehon painon mukaan seulontakäynnillä ja se annetaan seuraavasti: 25 kg asti saa 50 mg (0,4 ml); 25-50 kg saavat 125 mg (1,0 ml) annosta kohti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos insuliinivasta-ainetiittereissä (NIDDK yksikköä/ml)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
Insuliinin vasta-ainetiitterit
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos B-solujen esiintyvyydessä PBMC:n kokonaismäärässä (%)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
% B-soluista
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos tulehduksellisessa indeksissä seerumin transkription altistusmäärityksellä (yhdistetty pistemäärä)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
Tulehdusindeksi (359).
Tämä on tulehdusindeksi, joka perustuu 359 koetinsarjan transkriptioon (I.I.359), joka lasketaan jakamalla niiden 103 koetinsarjan keskimääräinen signaalin intensiteetti, jotka on yleensä merkitty "tulehdukselliseksi" 256 koetinsarjan keskimääräisellä signaalin intensiteetillä, jotka on yleensä merkitty "säätelyyn".
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos B-solujen transkriptiomoduulissa (CD19.mod) (yhdistetty pistemäärä)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
CD19 mod on B-solutranskriptien yhdistelmäpistemäärä.
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos saarekekohtaisissa loppuun kuluneissa CD8 T-soluissa (%)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
% CD8+ T-soluista (CD8+PD-1+KLRG1+CD57-)
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos EOMES CD8:n kokoverigeenin ilmentymisen allekirjoituksessa (yhdistetty pistemäärä)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
EOMES-moduulin geenitranskriptiopisteet
|
0-2 viikkoa
|
|
Muutos TfH:n esiintyvyydessä CD4 T-solujen kokonaismäärässä (%)
Aikaikkuna: 0-2 viikkoa
|
% TfH-soluista CD4+ T-soluissa
|
0-2 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Carla Greenbaum, MD, Benaroya Research Institute at Virginia Mason
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 24. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 24. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. lokakuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Diabetes mellitus
- Diabetes mellitus, tyyppi 1
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Immuunijärjestelmän tarkistuspisteen estäjät
- Abatasepti
Muut tutkimustunnusnumerot
- DREAMT V1.0
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .