Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

REPLAGAL®-tutkimus Fabryn tautia sairastavilla kiinalaisilla osallistujilla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa

tiistai 2. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Takeda

Avoin tutkimus REPLAGAL®in turvallisuuden, tehon ja farmakokinetiikkaa aiemmin hoitamattomilla kiinalaisilla henkilöillä, joilla on Fabryn tauti

Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida REPLAGALin turvallisuutta. Tutkimukseen osallistujat saavat REPLAGAL-infuusiona suonensisäisenä joka toinen viikko 52 viikon ajan. Osallistujat vierailevat tutkimusklinikalla useita kertoja tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, Kiina, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, Kiina, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, Kiina, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, Kiina, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, Kiina, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan ja/tai laillisesti valtuutetun edustajan on vapaaehtoisesti allekirjoitettava Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF) sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja keskusteltu osallistujan kanssa. Alle (<) 18-vuotiaiden osallistujien tulee antaa suostumus JA heidän vanhempiensa/laillisesti valtuutetun edustajansa tulee allekirjoittaa ICF vastaavasti.

  • Osallistuja on vahvistanut Fabryn taudin diagnoosin tutkijan määrittämänä sairauskertomuksen mukaan, joka sisältää:

    • Miesosallistujan osalta Fabryn taudin vahvistaa α-galaktosidaasi A (GLA) -aktiivisuuden puute ja GLA-geenin mutaatio
    • Naispuolisella osallistujalla Fabryn taudin vahvistaa GLA-geenin mutaatio.
  • Osallistuja on seulonnassa 7-65-vuotias.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja vähintään 14 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen infuusion jälkeen.
  • Osallistujan katsotaan tutkijan määrittelemällä tavalla olevan riittävän yleinen, jotta hän voi suorittaa määrätyt protokollaan liittyvät toimenpiteet, eikä hänellä ole osallistumisen turvallisuutta tai lääketieteellisiä vasta-aiheita.
  • Osallistuja ei ole saanut mitään Fabryn taudille spesifistä hoitoa (hyväksyttyä tai tutkittua), kuten ERT-, chaperone-hoitoa tai substraattien pelkistyshoitoa.
  • Aikuisen osallistujan (yli tai yhtä suuri kuin [>=] 18-vuotias) arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on 45–120 millilitraa minuutissa 1,73 neliömetriä kohden (ml/min/1,73). m^2). Keskuslaboratorio testaa seerumin kreatiniinin ja laskee eGFR:n käyttämällä kroonisen munuaistaudin epidemiologian (CKD-EPI) yhtälöä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujan elinajanodote on enintään (<=) 5 vuotta.
  • Osallistujalle on tehty tai hänelle on määrä tehdä munuaisensiirto tai hän on parhaillaan dialyysihoidossa tai hänellä on loppuvaiheen munuaissairauden merkkejä tai oireita.
  • Osallistujan virtsan proteiini/kreatiniini-suhde on yli (>) 500 milligrammaa grammaa kohden (mg/g).
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittävää allergiaa tai vakavan yliherkkyyden merkkejä tai oireita, mikä tutkijan näkemyksen mukaan lisää merkittävästi osallistujan riskiä, ​​jos hän osallistuu tutkimukseen.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujalla on ei-Fabry-tautiin liittyvä syy pääteelimen (munuaisten, sydän- ja verisuonijärjestelmän, keskushermoston) toimintahäiriöön/vajaukseen tai hän saa lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa taudin etenemisnopeuteen munuaismittauksilla arvioituna .
  • Osallistujalla on positiivinen testitulos hepatiitti B -pinta-antigeenin seulonnassa havaittavissa olevalla hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo (DNA) -kuormalla, hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aine, joka on vahvistettu HCV:n ribonukleiinihappopolymeraasiketjureaktiotestillä, tai ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine.

  • Osallistuja on saanut aiemmin hoitoa jollakin seuraavista lääkkeistä, ei-systeemistä käyttöä lukuun ottamatta:

    • Klorokiini
    • Amiodaroni
    • Monobentsoni
    • Gentamysiini
  • Osallistuja on raskaana tai imettää.
  • Osallistujan painoindeksi >35 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2).
  • Osallistujaa hoidetaan tai on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä muusta indikaatiosta kuin Fabryn taudista 30 päivän kuluessa tutkimuksen alkamisesta.
  • Osallistuja ja/tai osallistujan vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  • Osallistuja ei pysty noudattamaan protokollaa, esimerkiksi hän ei ole yhteistoiminnassa protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei pysty palaamaan arvioinneille tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkijan päätökseen tutkimuksen loppuun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: REPLAGAL
Osallistujat saivat REPLAGAL 0,2 milligrammaa painokiloa (mg/kg) kohti laskimonsisäisenä (IV) infuusiona joka toinen viikko (EOW) päivästä 1 (viikko 0) viikkoon 52 asti.
Biologinen: REPLAGAL
REPLAGAL IV -infuusio.
Muut nimet:
  • Agalsidaasi Alfa
  • TAK-675

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 14 päivään hoidon päättymisen jälkeen (EOT) [viikolle 54 asti]
Haittava tapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tämän tutkimustuotteen (IP) tai lääkkeen kanssa. Vakava AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsotaan liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei), joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. , oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, ja se oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmeni IP-hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka paheni joko intensiteetiltään tai tiheydeltään altistumisen jälkeen tutkimusajanjaksolle turvallisuusseurantajakson loppuun asti.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta 14 päivään hoidon päättymisen jälkeen (EOT) [viikolle 54 asti]

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 14 päivään EOT:n jälkeen (viikolle 54 asti)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän tutkimustuotteeseen tai lääkkeeseen. TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmeni IP-hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka paheni joko intensiteetiltään tai tiheydeltään altistumisen jälkeen tutkimusajanjaksolle turvallisuusseurantajakson loppuun asti.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 14 päivään EOT:n jälkeen (viikolle 54 asti)
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
IRR määriteltiin tapahtumaksi, joka alkoi joko infuusion aikana tai 24 tunnin sisällä sen jälkeen, ja sen arvioitiin liittyvän IP-hoitoon. IRR voi olla vakava tai ei-vakava. Haittatapahtumat, joita pidettiin IRR:nä, mainittiin sellaisinaan osallistujan lähdedokumentaatiossa. Muita ennen infuusiota ilmeneviä haittavaikutuksia sekä protokollan määrittelemiin testeihin ja arviointeihin (esimerkiksi, laboratoriokokeisiin ja fyysisiin tutkimuksiin) liittyviä haittavaikutuksia, jotka suoritettiin ennen infuusiota, ei pidetty IRR:nä.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivisia lääkkeiden vastaisia ​​​​vasta-aineita (ADA) REPLAGALille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli positiivinen ADA REPLAGALiin, ilmoitettiin.
Perustaso viikkoon 52 asti
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia neutraloivia vasta-aineita (NAb) REPLAGALille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli positiivinen NAb REPLAGALille.
Perustaso viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Laboratorioarviointi sisälsi seerumin kemian, hematologian ja virtsan analyysin parametrit. Kliinisesti merkityksellinen laboratorioparametrien arviointi perustui tutkijan tulkintaan. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa, ilmoitettiin.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Elintoimintojen arviointi sisälsi pulssin, verenpaineen, hengitystiheyden ja lämpötilan. Kliinisesti merkityksellinen elintoimintojen arviointi perustui tutkijan tulkintaan. Sellaisten osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-parametreissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
EKG-parametreihin sisältyi sydämen sykkeen, sinusrytmin, eteis- tai kammiohypertrofian arviointi sekä PR-, QRS-, QT- ja korjattujen QT-välien arviointi. Kliinisesti merkityksellinen EKG-arviointi perustui tutkijan tulkintaan. Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia 12-kytkentäisessä EKG:ssä.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 52 asti
Munuaisten toiminta arvioituna lähtötilanteen muutoksella arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Munuaisten toiminta arvioitiin eGFR:llä käyttäen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavaa ≥18-vuotiaille osallistujille, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1,209) x 0,993^(Ikä) x 1,018 (jos nainen) x 1,159 (jos musta), jossa: Scr on seerumin kreatiniini (milligrammaa desilitraa kohti [mg/dl]); κ on 0,7 naisilla ja 0,9 miehillä; a on -0,329 naisilla ja -0,411 miehillä; min tarkoittaa Scr/k:n minimiä tai 1:tä; max ilmaisee maksimiarvon Scr /κ tai 1. Alle 18-vuotiaille osallistujille eGFR:n laskemiseen käytettiin Counahan-Barratt-yhtälöä. eGFR = (0,43 × korkeus senttimetreinä [cm])/Scr, jossa Scr on seerumin kreatiniini (mg/dl). Munuaisten toiminta eGFR:llä arvioituna ilmaistiin käyttämällä yksikköä: millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä (ml/min/1,73 m^2).
Perustaso, viikko 52
Muutos lähtötasosta eGFR-arvoissa viikoilla 8, 16, 28 ja 40
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28 ja 40
EGFR laskettiin CKD-EPI-kaavalla ≥18-vuotiaille osallistujille, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Ikä) x 1,018 (jos nainen) x 1,159 (jos musta) missä: Scr on seerumin kreatiniini (mg/dl); κ on 0,7 naisilla ja 0,9 miehillä; a on -0,329 naisilla ja -0,411 miehillä; min tarkoittaa Scr/k:n minimiä tai 1:tä; max ilmaisee maksimiarvon Scr /κ tai 1. Alle 18-vuotiaille osallistujille eGFR:n laskemiseen käytettiin Counahan-Barratt-yhtälöä. eGFR = (0,43 × korkeus cm)/Scr, jossa Scr on seerumin kreatiniini (mg/dl).
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28 ja 40
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) muutos lähtötasosta viikoilla 16 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 16 ja 52

LVMI mitattiin kaikukardiografialla kliinisissä paikoissa, ja LVMI johdettiin käyttämällä seuraavaa kaavaa:

LVM [grammaa] = 0,8 × [1,04 × {(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, jossa: LVDd on vasemman kammion sisähalkaisija (diastolinen) (cm), IVSTd on suonentrikulaarisen väliseinän paksuus (diastolinen) (cm) ja PWTd on takaseinämän paksuus ( diastolinen) (cm). LVM indeksoitu korkeuteen (LVMI) = LVM/korkeus^2,7 (g/m^2,7), jossa korkeus mitattiin metreinä.
Lähtötilanne, viikot 16 ja 52
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötasosta viikoilla 16 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 16 ja 52
LVEF on vasemman kammion systolisen toiminnan keskeinen mitta. LVEF on systolen aikana ulostulevan kammion tilavuuden osuus (iskutilavuus) suhteessa veren tilavuuteen kammiossa diastolin lopussa (lopudiastolinen tilavuus). Tämä mitattiin kaikukardiografialla kliinisissä paikoissa.
Lähtötilanne, viikot 16 ja 52
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen muutos lähtötasosta johdettiin varhain aamulla otetuista pistevirtsanäytteistä, jotka oli kerätty määritettyinä ajankohtina.
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Muutos lähtötasosta lyhyessä kivun inventaariossa (BPI) lyhyen muodon kivun vaikeusasteen kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
BPI-lyhytmuoto on numeerinen luokitusasteikko, joka arvioi kivun vakavuutta (vakavuusasteikko) ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan (Pain Interference scale). BPI lyhyen muodon kivun vaikeusasteikko on raportoitu täällä. Kivun vakavuusasteikolla on 4 kysymystä, jotka arvioivat kivun voimakkuutta (pahin, vähiten, keskimääräinen, juuri nyt) 10 pisteen asteikolla (0 = ei kipua 10 = niin paha kipu kuin voit kuvitella). Kivun vakavuuspisteet lasketaan kysymysten keskiarvona, kokonaispistemäärän ollessa 0–10, korkeammat pisteet osoittavat enemmän kipua. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parempaa lopputulosta.
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Muutos lähtötasosta BPI:n lyhytmuotoisen kipuhäiriön kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
BPI-lyhytmuoto on numeerinen luokitusasteikko, joka arvioi kivun vakavuutta (vakavuusasteikko) ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan (Pain Interference scale). BPI lyhyen muodon kipuhäiriöasteikko on raportoitu täällä. Kivun häiriöasteikolla on 7 kysymystä, jotka arvioivat kivun vaikutusta päivittäisiin toimintoihin (yleinen aktiivisuus, mieliala, kävelykyky, normaali työ, ihmissuhteet, uni, elämästä nauttiminen) 10 pisteen asteikolla (0 = ei häiritse to 10=Täysin häiritsee). Kivun häiriöpisteet lasketaan kysymysten keskiarvona, kokonaispistemäärän ollessa 0–10, korkeammat pisteet osoittavat enemmän häiriöitä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parempaa lopputulosta.
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Prosenttimuutos perustasosta plasman globotriaosyylisfingosiinin (Lyso-Gb3) tasolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Plasman lyso-Gb3-määritykset suoritettiin keskuslaboratoriossa käyttämällä validoitua nestekromatografia-tandem-massaspektrometria-bioanalyyttistä määritystä.
Lähtötilanne, viikot 8, 16, 28, 40 ja 52
Kuulon heikentyneen osallistujien määrä Audiologian testin perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Kuulon heikkeneminen arvioitiin audiologisilla testeillä alle 18-vuotiailla osallistujilla. Audiologinen testaus sisälsi puhtaan äänen johtumisen ja luun johtumisen kummallekin korvalle käyttämällä neljää erilaista puhdasäänen taajuutta (500 hertsiä [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz ja 4000 Hz). Kaikki kynnyksen muutokset luokiteltiin johtavaksi, sensorineuraaliseksi tai tuntemattomaksi.
Perustaso viikkoon 52 asti
Seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue annostelusta viimeiseen REPLAGALin mitattavaan pitoisuuteen (AUC0-last)
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollaajasta ekstrapoloituna REPLAGALin äärettömyyteen (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
REPLAGAL-annoksen seerumipuhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. CL = annos/AUC.
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Annetun annoksen seerumipuhdistuma normalisoitu REPLAGALin ruumiinpainon perusteella
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Ruumiinpainolle normalisoitunut CL raportoitiin. CL= (annos/AUC)/paino. Puhdistus ilmaistiin käyttämällä yksikköä: millilitraa/minuutti/kg (ml/min/kg).
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
REPLAGALin suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Terminaalin eliminaatio REPLAGALin puoliintumisaika (T1/2z).
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
T1/2 määritellään luonnollisena logaritmina 2:sta jaettuna päätenopeusvakiolla (ƛz).
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Aika saavuttaa REPLAGALin suurin todettu seerumipitoisuus (Tmax).
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
REPLAGALin jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss).
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu seerumipitoisuus. V(ss) = (annos/AUC)*MRT, jossa MRT on keskimääräinen viipymäaika.
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Jakautumistilavuus vakaassa tilassa normalisoitu REPLAGALin painon perusteella
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu seerumipitoisuus. Vss normalisoitu ruumiinpainolle raportoitiin. V(ss) = [(annos/AUC)*MRT]/ ruumiinpaino, jossa MRT on keskimääräinen viipymäaika.
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Annoksen normalisoitu alue seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla Nolla-ajasta viimeiseen REPLAGAL-näytteenottoaikaan (AUC0-viimeinen/annos)
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
AUC0-viimeinen/annos ilmaistiin käyttämällä yksikköä: (minuuttia*yksikköä millilitraa kohti)/(yksikköä kilogrammaa kohti) [(min*U/ml)/(U/kg)].
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
REPLAGALin seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva annosnormalisoitu alue nollaajasta ekstrapoloituna äärettömään (AUC0-inf/annos)
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
REPLAGALin annosnormalisoitu suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax/annos)
Aikaikkuna: Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28
Cmax/annos ilmaistiin käyttämällä yksikköä: (yksikköä/millilitra)/(yksikköä/kilogramma) [(U/ml)/(U/kg)].
Esiinfuusio (0 minuuttia), infuusion aikana (20 minuuttia) ja infuusion lopussa (40 minuuttia) ja infuusion jälkeen 50, 60, 90, 120, 240 ja 360 minuuttia viikoilla 0 ja 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa