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Eine Studie zu REPLAGAL® bei behandlungsnaiven chinesischen Teilnehmern mit Morbus Fabry

2. Juli 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von REPLAGAL® bei behandlungsnaiven chinesischen Probanden mit Morbus Fabry

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von REPLAGAL. Die Studienteilnehmer erhalten REPLAGAL 52 Wochen lang alle zwei Wochen als intravenöse Infusion. Die Teilnehmer werden ihre Studienklinik während der Studie mehrmals besuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, China, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, China, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, China, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, China, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, China, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter muss freiwillig eine vom Institutional Review Board/unabhängigen Ethikausschuss genehmigte schriftliche Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnen, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Teilnehmer besprochen wurden. Bei Teilnehmern unter (<) 18 Jahren erklären die Teilnehmer ihr Einverständnis UND ihre Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter sollten die ICF entsprechend unterzeichnen.

  • Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry, wie vom Prüfarzt festgestellt, gemäß der Krankenakte, einschließlich:

    • Bei männlichen Teilnehmern wird die Fabry-Krankheit durch einen Mangel an α-Galactosidase A (GLA)-Aktivität und eine Mutation im GLA-Gen bestätigt
    • Bei weiblichen Teilnehmern wird die Fabry-Krankheit durch eine Mutation im GLA-Gen bestätigt.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Vorführung zwischen 7 und 65 Jahre alt.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der gesamten Studie und für mindestens 14 Tage nach der letzten Infusion des Prüfpräparats eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Es wird davon ausgegangen, dass der Teilnehmer, wie vom Prüfarzt festgestellt, über einen angemessenen allgemeinen Gesundheitszustand verfügt, um sich den angegebenen protokollbezogenen Verfahren zu unterziehen, und dass er keine Sicherheits- oder medizinischen Kontraindikationen für die Teilnahme hat.
  • Der Teilnehmer hat keine für Morbus Fabry spezifische Behandlung (zugelassen oder in der Erprobung) erhalten, wie z. B. ERT, Begleittherapie oder Substratreduktionstherapie.
  • Der erwachsene Teilnehmer (größer oder gleich [>=] 18 Jahre alt) muss eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von 45 bis 120 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2). Das Serumkreatinin wird getestet und die eGFR wird vom Zentrallabor unter Verwendung der Gleichung für die Epidemiologie chronischer Nierenerkrankungen (CKD-EPI) berechnet.

Ausschlusskriterien:

  • Nach Meinung des Prüfarztes beträgt die Lebenserwartung des Teilnehmers weniger als oder gleich (<=) 5 Jahre.
  • Der Teilnehmer hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder soll sich einer Nierentransplantation unterziehen oder befindet sich derzeit in der Dialyse oder weist Anzeichen oder Symptome einer Nierenerkrankung im Endstadium auf.
  • Der Teilnehmer hat ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin von mehr als (>) 500 Milligramm pro Gramm (mg/g).
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch relevante Vorgeschichte von Allergien oder Anzeichen oder Symptome einer schweren Überempfindlichkeit, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Risiko des Teilnehmers erheblich erhöhen, wenn er oder sie an der Studie teilnimmt.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes hat der Teilnehmer eine nicht mit der Fabry-Krankheit zusammenhängende Ursache für eine Dysfunktion / ein Versagen der Endorgane (Niere, Herz-Kreislauf, Zentralnervensystem) oder erhält Medikamente, die die Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs beeinflussen können, wie durch Nierenmessungen festgestellt .
  • Der Teilnehmer hat ein positives Testergebnis beim Screening auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen mit nachweisbarer viraler Hepatitis-B-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Last, Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper mit Bestätigung durch HCV-Ribonukleinsäure-Polymerase-Kettenreaktionstest oder Antikörper gegen das humane Immunschwächevirus.

  • Der Teilnehmer hat eine vorherige Behandlung mit einem der folgenden Medikamente erhalten, mit Ausnahme der nicht-systemischen Anwendung:

    • Chloroquin
    • Amiodaron
    • Monobenzon
    • Gentamicin
  • Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt.
  • Der Teilnehmer hat einen Body-Mass-Index >35 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2).
  • Der Teilnehmer wird oder wurde innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn mit einem Prüfmedikament für eine andere Indikation als Morbus Fabry behandelt.
  • Der Teilnehmer und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. nicht kooperativ mit dem Protokollplan, weigert sich, allen Studienverfahren zuzustimmen, kann nicht zur Bewertung zurückkehren oder ist anderweitig unwahrscheinlich, die Studie abzuschließen, wie vom Prüfarzt festgelegt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: REPLAGAL
Die Teilnehmer erhielten REPLAGAL 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht als intravenöse (IV) Infusion alle zwei Wochen (EOW) von Tag 1 (Woche 0) bis Woche 52.
Biologisch: REPLAGAL
REPLAGAL IV-Infusion.
Andere Namen:
  • Agalsidase Alfa
  • TAK-675

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 14 Tage nach Ende der Behandlung (EOT) [bis Woche 54]
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit diesem Prüfprodukt (IP) oder Arzneimittel stand. Bei einer schwerwiegenden UE handelte es sich um jedes unerwünschte medizinische Ereignis (unabhängig davon, ob es mit dem Prüfpräparat in Verbindung gebracht wurde oder nicht), das in jeder Dosis zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderlich machte oder zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte , war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler und ein wichtiges medizinisches Ereignis. Als TEAE wurde jedes Ereignis definiert, das zu oder nach Beginn der Behandlung mit einem IP auftrat, oder jedes bestehende Ereignis, dessen Intensität oder Häufigkeit sich nach der Exposition gegenüber dem IP bis zum Ende des Sicherheits-Nachbeobachtungszeitraums verschlechterte.
Von Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 14 Tage nach Ende der Behandlung (EOT) [bis Woche 54]

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs
Zeitfenster: Von Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zu 14 Tage nach EOT (bis Woche 54)
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit diesem Prüfprodukt oder Arzneimittel stand. Als TEAE wurde jedes Ereignis definiert, das zu oder nach Beginn der Behandlung mit einem IP auftrat, oder jedes bestehende Ereignis, dessen Intensität oder Häufigkeit sich nach der Exposition gegenüber dem IP bis zum Ende des Sicherheits-Nachbeobachtungszeitraums verschlechterte.
Von Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zu 14 Tage nach EOT (bis Woche 54)
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Eine IRR wurde als ein Ereignis definiert, das entweder während oder innerhalb von 24 Stunden nach Beginn der Infusion einsetzte und als mit der Behandlung mit IP in Zusammenhang stehend beurteilt wurde. Ein IRR kann schwerwiegend oder nicht schwerwiegend sein. Unerwünschte Ereignisse, die als IRRs galten, wurden in der Quellendokumentation des Teilnehmers als solche vermerkt. Andere Nebenwirkungen, die vor der Infusion auftraten, sowie Nebenwirkungen im Zusammenhang mit protokolldefinierten Tests und Beurteilungen (z. B. Labortests und körperliche Untersuchungen), die vor der Infusion durchgeführt wurden, wurden nicht als IRRs betrachtet.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit positiven Anti-Drug-Antikörpern (ADA) gegen REPLAGAL
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit positivem ADA gegenüber REPLAGAL gemeldet.
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit positiven neutralisierenden Antikörpern (NAb) gegen REPLAGAL
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit positivem NAb gegenüber REPLAGAL gemeldet.
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Änderungen der Laborparameter
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Die Laboruntersuchung umfasste Parameter der Serumchemie, Hämatologie und Urinanalyse. Die klinisch aussagekräftige Beurteilung der Laborparameter basierte auf der Interpretation durch den Prüfer. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Veränderungen der Laborparameter angegeben.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Die Beurteilung der Vitalfunktionen umfasste Puls, Blutdruck, Atemfrequenz und Temperatur. Die klinisch bedeutsame Beurteilung der Vitalparameter basierte auf der Interpretation durch den Untersucher. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Anomalien der Vitalfunktionen gemeldet.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Veränderungen der Elektrokardiogramm-Parameter (EKG).
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Zu den EKG-Parametern gehörten die Beurteilung der Herzfrequenz, des Sinusrhythmus, der atrialen oder ventrikulären Hypertrophie sowie die Beurteilung von PR, QRS, QT und korrigierten QT-Intervallen. Die klinisch aussagekräftige EKG-Beurteilung basierte auf der Interpretation durch den Prüfer. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Anomalien im 12-Kanal-EKG gemeldet.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis Woche 52
Nierenfunktion, bewertet anhand der Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Die Nierenfunktion wurde durch eGFR unter Verwendung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-Formel für Teilnehmer ab 18 Jahren beurteilt, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1,209) x 0,993^(Alter) x 1,018 (bei Frauen) x 1,159 (bei Schwarzen) wobei: Scr Serumkreatinin (Milligramm pro Deziliter [mg/dl]) ist; κ beträgt 0,7 für Frauen und 0,9 für Männer; α beträgt -0,329 für Frauen und -0,411 für Männer; min gibt das Minimum von Scr/κ oder 1 an; max gibt das Maximum von Scr /κ oder 1 an. Für Teilnehmer unter 18 Jahren wurde die Counahan-Barratt-Gleichung zur Berechnung der eGFR verwendet. eGFR = (0,43 × Höhe in Zentimeter [cm])/Scr wobei Scr Serumkreatinin (mg/dl) ist. Die durch eGFR beurteilte Nierenfunktion wurde in der Einheit Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) ausgedrückt.
Ausgangswert, Woche 52
Änderung der eGFR-Werte gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 8, 16, 28 und 40
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 16, 28 und 40
Die eGFR wurde mithilfe der CKD-EPI-Formel für Teilnehmer ab 18 Jahren berechnet: eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Alter) x 1,018 (bei Frauen) x 1,159 (bei Schwarzen) wobei: Scr Serumkreatinin (mg/dl) ist; κ beträgt 0,7 für Frauen und 0,9 für Männer; α beträgt -0,329 für Frauen und -0,411 für Männer; min gibt das Minimum von Scr/κ oder 1 an; max gibt das Maximum von Scr /κ oder 1 an. Für Teilnehmer unter 18 Jahren wurde die Counahan-Barratt-Gleichung zur Berechnung der eGFR verwendet. eGFR = (0,43 × Körpergröße in cm)/Scr wobei Scr Serumkreatinin (mg/dl) ist.
Ausgangswert, Woche 8, 16, 28 und 40
Änderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 16 und 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16 und 52

Der LVMI wurde an den klinischen Standorten mittels Echokardiographie gemessen und der LVMI mithilfe der folgenden Formel abgeleitet:

LVM [Gramm] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, wobei: LVDd der Innendurchmesser des linken Ventrikels (diastolisch) (cm), IVSTd die Dicke des intraventrikulären Septums (diastolisch) (cm) und PWTd die Dicke der hinteren Wand ist ( diastolisch) (cm). LVM indiziert nach Höhe (LVMI) = LVM/Höhe^2,7 (g/m^2,7), wobei die Höhe in Metern gemessen wurde.
Ausgangswert, Woche 16 und 52
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 16 und 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16 und 52
LVEF ist das zentrale Maß für die linksventrikuläre systolische Funktion. LVEF ist der Anteil des in der Systole ausgeworfenen Kammervolumens (Schlagvolumen) im Verhältnis zum Blutvolumen im Ventrikel am Ende der Diastole (enddiastolisches Volumen). Dies wurde mittels Echokardiographie an den klinischen Standorten gemessen.
Ausgangswert, Woche 16 und 52
Änderung des Urinprotein/Kreatinin-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Die Veränderung des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Urin gegenüber dem Ausgangswert wurde aus frühmorgendlichen Punkturinproben abgeleitet, die zu den angegebenen Zeitpunkten entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Änderung des Kurzschmerzinventars (BPI) gegenüber dem Ausgangswert. Gesamtpunktzahl der Kurzform des Schmerzschweregrads
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Die BPI-Kurzform ist eine numerische Bewertungsskala, die die Schwere des Schmerzes (Schweregradskala) und seine Auswirkung auf die tägliche Funktionsfähigkeit (Schmerzinterferenzskala) bewertet. Hier wurde über die BPI-Kurzform der Schmerzschweregradskala berichtet. Die Schmerzstärkeskala besteht aus 4 Fragen, die die Schmerzintensität (am schlimmsten, am wenigsten, durchschnittlich, aktuell) auf einer 10-Punkte-Bewertungsskala bewerten (0 = kein Schmerz bis 10 = so schlimm, wie Sie sich vorstellen können). Der Schmerzschwerewert wird als Durchschnitt der Fragen berechnet, wobei der Gesamtwert zwischen 0 und 10 liegt, wobei höhere Werte auf mehr Schmerzen hinweisen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Änderung des BPI-Kurzform-Schmerzinterferenz-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Die BPI-Kurzform ist eine numerische Bewertungsskala, die die Schwere des Schmerzes (Schweregradskala) und seine Auswirkung auf die tägliche Funktionsfähigkeit (Schmerzinterferenzskala) bewertet. Hier wurde über die BPI-Kurzform der Schmerzinterferenzskala berichtet. Die Schmerzbeeinträchtigungsskala besteht aus 7 Fragen, die die Auswirkung von Schmerzen auf die täglichen Funktionen (allgemeine Aktivität, Stimmung, Gehfähigkeit, normale Arbeit, Beziehungen zu anderen Menschen, Schlaf, Lebensfreude) auf 10-Punkte-Bewertungsskalen bewerten (0=Stört nicht). bis 10=Stört völlig). Der Schmerzbeeinträchtigungswert wird als Durchschnitt der Fragen berechnet, wobei der Gesamtwert zwischen 0 und 10 liegt, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Prozentuale Änderung des Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3)-Spiegels im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Plasma-Lyso-Gb3-Bestimmungen wurden im Zentrallabor mit einem validierten bioanalytischen Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie-Assay durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 8, 16, 28, 40 und 52
Anzahl der Teilnehmer mit Hörverlust, ermittelt durch audiologische Tests
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Der Hörverlust wurde bei Teilnehmern unter 18 Jahren durch audiologische Tests beurteilt. Audiologische Tests umfassten die Reintonleitung und die Knochenleitung für jedes Ohr unter Verwendung von 4 verschiedenen Reintonfrequenzen (500 Hertz [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz und 4000 Hz). Alle Änderungen der Schwelle sollten als konduktiv, sensorineural oder unbekannt kategorisiert werden.
Ausgangswert bis Woche 52
Fläche unter der Serumkonzentration-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Fläche unter der Serumkonzentration-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null, extrapoliert bis ins Unendliche (AUC0-inf) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Serum-Clearance der verabreichten Dosis (CL) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Die Clearance ist ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel aus dem Körper entfernt wird. CL = Dosis/AUC.
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Serum-Clearance der verabreichten Dosis normalisiert basierend auf dem Körpergewicht von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Die Clearance ist ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel aus dem Körper entfernt wird. Es wurde eine für das Körpergewicht normalisierte CL angegeben. CL= (Dosis/AUC)/Körpergewicht. Die Clearance wurde in der Einheit Milliliter/Minute/Kilogramm (ml/min/kg) ausgedrückt.
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Terminale Eliminationshalbwertszeit (T1/2z) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
T1/2 ist definiert als der natürliche Logarithmus von 2 dividiert durch die terminale Geschwindigkeitskonstante (ƛz).
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Serumkonzentration (Tmax) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Serumkonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. V(ss) = (Dosis/AUC)*MRT, wobei MRT die mittlere Verweilzeit ist.
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Verteilungsvolumen im Steady State normalisiert basierend auf dem Körpergewicht von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Serumkonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Es wurde ein auf das Körpergewicht normalisierter Vss angegeben. V(ss) = [(Dosis/AUC)*MRT]/Körpergewicht, wobei MRT die mittlere Verweilzeit ist.
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Dosisnormalisierte Fläche unter der Serumkonzentration-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum letzten Probenahmezeitpunkt (AUC0-letzte/Dosis) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
AUC0-last/Dosis wurde in der folgenden Einheit ausgedrückt: (Minuten*Einheiten pro Milliliter)/(Einheiten pro Kilogramm) [(min*U/ml)/(U/kg)].
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Dosisnormalisierte Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null extrapoliert bis unendlich (AUC0-inf/Dosis) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Dosisnormalisierte maximale beobachtete Serumkonzentration (Cmax/Dosis) von REPLAGAL
Zeitfenster: Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28
Cmax/Dosis wurde in der folgenden Einheit ausgedrückt: (Einheiten/Milliliter)/(Einheiten/Kilogramm) [(U/ml)/(U/kg)].
Vor der Infusion (0 Minuten), während der Infusion (20 Minuten) und am Ende der Infusion (40 Minuten) sowie nach der Infusion 50, 60, 90, 120, 240 und 360 Minuten in den Wochen 0 und 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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