Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di REPLAGAL® nei partecipanti cinesi naive al trattamento con malattia di Fabry

2 luglio 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di REPLAGAL® in soggetti cinesi naïve al trattamento con malattia di Fabry

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di REPLAGAL. I partecipanti allo studio riceveranno REPLAGAL come infusione endovenosa a settimane alterne per 52 settimane. I partecipanti visiteranno la loro clinica dello studio molte volte durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, Cina, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, Cina, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, Cina, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, Cina, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, Cina, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato deve firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto (ICF) approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il partecipante. Per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni, i partecipanti daranno il consenso E i loro genitori/rappresentanti legalmente autorizzati dovranno firmare l'ICF di conseguenza.

  • Il partecipante ha confermato la diagnosi della malattia di Fabry come determinato dallo sperimentatore, secondo la cartella clinica che include:

    • Per i partecipanti di sesso maschile, la malattia di Fabry è confermata da un deficit dell'attività dell'α-galattosidasi A (GLA) e da una mutazione nel gene GLA
    • Per le partecipanti di sesso femminile, la malattia di Fabry è confermata da una mutazione nel gene GLA.
  • Il partecipante ha un'età compresa tra 7 e 65 anni, inclusi, allo screening.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e per almeno 14 giorni dopo l'infusione finale del prodotto sperimentale.
  • Si ritiene che il partecipante, come determinato dallo sperimentatore, abbia un'adeguata salute generale per sottoporsi alle procedure specificate relative al protocollo e non abbia controindicazioni mediche o di sicurezza per la partecipazione.
  • Il partecipante non ha ricevuto alcun trattamento (approvato o sperimentale) specifico per la malattia di Fabry, come ERT, terapia con accompagnatore o terapia di riduzione del substrato.
  • Il partecipante adulto (maggiore o uguale a [>=] 18 anni) deve avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) compresa tra 45 e 120 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2). La creatinina sierica viene testata e l'eGFR viene calcolato dal laboratorio centrale utilizzando l'equazione dell'epidemiologia della malattia renale cronica (CKD-EPI).

Criteri di esclusione:

  • Secondo l'investigatore, l'aspettativa di vita del partecipante è inferiore o uguale a (<=) 5 anni.
  • Il partecipante è stato sottoposto o è in programma di sottoporsi a trapianto di rene o è attualmente in dialisi o presenta segni o sintomi di malattia renale allo stadio terminale.
  • Il partecipante ha un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina superiore a (>) 500 milligrammi per grammo (mg/g).
  • Il partecipante ha una storia clinicamente rilevante di allergia o segni o sintomi di grave ipersensibilità, che a giudizio dello sperimentatore, aumenteranno sostanzialmente il rischio del partecipante se partecipa allo studio.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante ha una causa non correlata alla malattia di Fabry di disfunzione/insufficienza dell'organo terminale (renale, cardiovascolare, sistema nervoso centrale) o sta ricevendo farmaci che possono influenzare il tasso di progressione della malattia, come valutato da misure renali .
  • Il partecipante ha un risultato positivo del test allo screening per l'antigene di superficie dell'epatite B con carica rilevabile di acido desossiribonucleico virale (DNA) dell'epatite B, anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) con conferma mediante test di reazione a catena della polimerasi dell'acido ribonucleico dell'HCV o anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana.

  • Il partecipante ha ricevuto un trattamento precedente con uno qualsiasi dei seguenti farmaci, ad eccezione dell'uso non sistemico:

    • Clorochina
    • Amiodarone
    • Monobenzone
    • Gentamicina
  • Il partecipante è in gravidanza o in allattamento.
  • Il partecipante ha un indice di massa corporea >35 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
  • Il partecipante è trattato o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale per indicazioni diverse dalla malattia di Fabry entro 30 giorni dall'inizio dello studio.
  • Il partecipante e/o i suoi genitori o tutori legali non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
  • Il partecipante non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, non collabora con il programma del protocollo, rifiuto di accettare tutte le procedure dello studio, incapacità di tornare per le valutazioni o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SOSTITUZIONE
I partecipanti hanno ricevuto REPLAGAL 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo, infusione endovenosa (IV), a settimane alterne (EOW) dal giorno 1 (settimana 0) fino alla settimana 52.
Biologico: SOSTITUZIONE
Infusione REPLAGAL IV.
Altri nomi:
  • Agalsidasi Alfa
  • TAK-675

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 14 giorni dopo la fine del trattamento (EOT) [fino alla settimana 54]
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante ad un'indagine clinica a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo prodotto sperimentale (IP) o medicinale. Per evento avverso grave si intende qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato correlato o meno al prodotto sperimentale) che, a qualsiasi dosaggio: ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa , era un'anomalia congenita/difetto congenito ed era un evento medico importante. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento emerso all’inizio o dopo l’inizio del trattamento con un IP o qualsiasi evento esistente che sia peggiorato in intensità o frequenza in seguito all’esposizione all’IP fino alla fine del periodo di follow-up di sicurezza.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 14 giorni dopo la fine del trattamento (EOT) [fino alla settimana 54]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 14 giorni dopo l'EOT (fino alla settimana 54)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante ad un'indagine clinica a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con tale prodotto sperimentale o medicinale. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento emerso all’inizio o dopo l’inizio del trattamento con un IP o qualsiasi evento esistente che sia peggiorato in intensità o frequenza in seguito all’esposizione all’IP fino alla fine del periodo di follow-up di sicurezza.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 14 giorni dopo l'EOT (fino alla settimana 54)
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
Una IRR è stata definita come un evento iniziato durante o entro 24 ore dall’inizio dell’infusione ed è stata giudicata correlata al trattamento con l’IP. Una IRR può essere grave o non grave. Gli eventi avversi considerati IRR sono stati annotati come tali nella documentazione originale del partecipante. Altri eventi avversi verificatisi prima dell'infusione, insieme agli eventi avversi associati a test e valutazioni definiti dal protocollo (ad esempio test di laboratorio ed esami fisici), eseguiti prima dell'infusione, non sono stati considerati IRR.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) positivi a REPLAGAL
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
È stato riportato il numero di partecipanti con ADA positivo a REPLAGAL.
Riferimento fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti (NAb) positivi a REPLAGAL
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
È stato riportato il numero di partecipanti con NAb positivi a REPLAGAL.
Riferimento fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
La valutazione di laboratorio comprendeva parametri di sierochimica, ematologia e analisi delle urine. La valutazione dei parametri di laboratorio clinicamente significativi si è basata sull'interpretazione dello sperimentatore. È stato riportato il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
La valutazione dei segni vitali comprendeva polso, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e temperatura. La valutazione dei segni vitali clinicamente significativa si basava sull'interpretazione dello sperimentatore. È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
I parametri ECG includevano la valutazione della frequenza cardiaca, del ritmo sinusale, dell'ipertrofia atriale o ventricolare e la valutazione di PR, QRS, QT e intervalli QT corretti. La valutazione dell’ECG clinicamente significativa si basava sull’interpretazione dello sperimentatore. È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nell'ECG a 12 derivazioni.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 52
Funzione renale valutata in base alla variazione rispetto al basale del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
La funzionalità renale è stata valutata mediante eGFR utilizzando la formula Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) per partecipanti di età ≥ 18 anni, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1.209) x 0,993^(Età) x 1,018 (se donna) x 1,159 (se nera) dove: Scr è la creatinina sierica (milligrammi per decilitro [mg/dL]); κ è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi; α è -0,329 per le femmine e -0,411 per i maschi; min indica il minimo di Scr/κ oppure 1; max indica il massimo di Scr /κ o 1. Per i partecipanti di età <18 anni, per il calcolo dell'eGFR è stata utilizzata l'equazione di Counahan-Barratt. eGFR = (0,43 × altezza in centimetri [cm])/Scr dove Scr è la creatinina sierica (mg/dL). La funzionalità renale valutata mediante eGFR è stata espressa utilizzando l'unità: millilitri/minuto/1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2).
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale dei valori eGFR alle settimane 8, 16, 28 e 40
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 16, 28 e 40
L'eGFR è stato calcolato mediante la formula CKD-EPI per partecipanti di età ≥ 18 anni, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Età) x 1,018 (se donna) x 1,159 (se nera) dove: Scr è la creatinina sierica (mg/dL); κ è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi; α è -0,329 per le femmine e -0,411 per i maschi; min indica il minimo di Scr/κ oppure 1; max indica il massimo di Scr /κ o 1. Per i partecipanti di età <18 anni, per il calcolo dell'eGFR è stata utilizzata l'equazione di Counahan-Barratt. eGFR = (0,43 × altezza in cm)/Scr dove Scr è la creatinina sierica (mg/dL).
Riferimento, settimane 8, 16, 28 e 40
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) alle settimane 16 e 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 16 e 52

L'LVMI è stato misurato mediante ecocardiografia nei siti clinici e l'LVMI è stato derivato utilizzando la seguente formula:

LVM [grammi] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, dove: LVDd è il diametro interno del ventricolo sinistro (diastolico) (cm), IVSTd è lo spessore del setto intraventricolare (diastolico) (cm) e PWTd è lo spessore della parete posteriore ( diastolica) (cm). LVM indicizzato in altezza (LVMI) = LVM/altezza^2,7 (g/m^2,7), dove l'altezza era misurata in metri.
Riferimento, settimane 16 e 52
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) alle settimane 16 e 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 16 e 52
La LVEF è la misura centrale della funzione sistolica del ventricolo sinistro. LVEF è la frazione del volume della camera espulsa in sistole (volume sistolico) in relazione al volume del sangue nel ventricolo alla fine della diastole (volume telediastolico). Questo è stato misurato mediante ecocardiografia nei siti clinici.
Riferimento, settimane 16 e 52
Variazione rispetto al basale del rapporto proteine/creatinina nelle urine
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
La variazione rispetto al basale del rapporto proteine/creatinina nelle urine è stata derivata da campioni di urina del primo mattino raccolti ai punti temporali specificati.
Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della gravità del dolore in forma breve del Brief Pain Inventory (BPI).
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
La forma breve BPI è una scala di valutazione numerica che valuta la gravità del dolore (scala di gravità), il suo impatto sul funzionamento quotidiano (scala di interferenza del dolore). Qui è stata riportata la scala di gravità del dolore in forma breve BPI. La scala della gravità del dolore ha 4 domande che valutano l'intensità del dolore (peggiore, minimo, medio, in questo momento) su scale di valutazione a 10 punti (da 0=nessun dolore a 10=dolore così forte come puoi immaginare). Il punteggio di gravità del dolore viene calcolato come la media delle domande, con un punteggio totale che va da 0 a 10 con punteggi più alti che indicano più dolore. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato migliore.
Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale dell'interferenza del dolore in forma breve BPI
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
La forma breve BPI è una scala di valutazione numerica che valuta la gravità del dolore (scala di gravità), il suo impatto sul funzionamento quotidiano (scala di interferenza del dolore). Qui è stata riportata la scala di interferenza del dolore in forma breve BPI. La scala di interferenza del dolore è composta da 7 domande che valutano l'impatto del dolore sulle funzioni quotidiane (attività generale, umore, capacità di camminare, lavoro normale, relazioni con altre persone, sonno, godimento della vita) su scale di valutazione a 10 punti come (0=Non interferisce a 10=Interferisce completamente). Il punteggio dell'interferenza del dolore viene calcolato come la media delle domande, con un punteggio totale che va da 0 a 10 con punteggi più alti che indicano una maggiore interferenza. Una variazione negativa rispetto al basale indica un risultato migliore.
Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
Variazione percentuale rispetto al basale del livello plasmatico di globotriaosilsfingosina (liso-Gb3)
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
Le determinazioni della liso-Gb3 nel plasma sono state eseguite presso il laboratorio centrale utilizzando un test bioanalitico convalidato con cromatografia liquida e spettrometria di massa tandem.
Riferimento, settimane 8, 16, 28, 40 e 52
Numero di partecipanti con perdita dell'udito valutato dai test audiologici
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
La perdita dell'udito è stata valutata nei partecipanti di età <18 anni mediante test audiologici. I test audiologici includevano la conduzione del tono puro e la conduzione ossea per ciascun orecchio utilizzando 4 diverse frequenze del tono puro (500 hertz [Hz], 1.000 Hz, 2.000 Hz e 4.000 Hz). Qualsiasi cambiamento nella soglia doveva essere classificato come conduttivo, neurosensoriale o sconosciuto.
Riferimento fino alla settimana 52
Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal momento del dosaggio all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-last) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero estrapolata all'infinito (AUC0-inf) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Clearance sierica della dose somministrata (CL) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
La clearance è definita come una misura quantitativa della velocità con cui una sostanza farmaceutica viene rimossa dall'organismo. CL = dose/AUC.
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Clearance sierica della dose somministrata normalizzata in base al peso corporeo di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
La clearance è definita come una misura quantitativa della velocità con cui una sostanza farmaceutica viene rimossa dall'organismo. È stata riportata la CL normalizzata per il peso corporeo. CL= (dose/AUC)/peso corporeo. La clearance è stata espressa utilizzando l'unità: millilitri/minuto/chilogrammo (mL/min/kg).
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Emivita di eliminazione terminale (T1/2z) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
T1/2 è definito come il logaritmo naturale di 2 diviso per la costante di velocità terminale (ƛz).
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Tempo per raggiungere la concentrazione sierica massima osservata (Tmax) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere distribuita uniformemente per produrre la concentrazione sierica desiderata di un farmaco. V(ss) = (dose/AUC)*MRT, dove MRT è il tempo di permanenza medio.
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Volume di distribuzione allo stato stazionario normalizzato in base al peso corporeo di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere distribuita uniformemente per produrre la concentrazione sierica desiderata di un farmaco. È stato riportato il Vss normalizzato per il peso corporeo. V(ss) = [(dose/AUC)*MRT]/peso corporeo, dove MRT è il tempo di permanenza medio.
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Area normalizzata della dose sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero all'ultimo tempo di campionamento (AUC0-last/Dose) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
AUC0-last/Dose è stata espressa utilizzando l'unità: (minuti*unità per millilitro)/(unità per chilogrammo) [(min*U/mL)/(U/kg)].
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Area normalizzata della dose sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero estrapolato all'infinito (AUC0-inf/dose) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
Concentrazione sierica massima osservata normalizzata per la dose (Cmax/dose) di REPLAGAL
Lasso di tempo: Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28
La Cmax/dose è stata espressa utilizzando l'unità: (unità/millilitro)/(unità/chilogrammo) [(U/mL)/(U/kg)].
Pre-infusione (0 minuti), durante l'infusione (20 minuti) e fine dell'infusione (40 minuti) e post-infusione a 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minuti alle settimane 0 e 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

3 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

3 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi