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Um estudo de REPLAGAL® em participantes chineses virgens de tratamento com doença de Fabry

2 de julho de 2024 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto para avaliar a segurança, a eficácia e a farmacocinética de REPLAGAL® em indivíduos chineses virgens de tratamento com doença de Fabry

O principal objetivo do estudo é avaliar a segurança de REPLAGAL. Os participantes do estudo receberão REPLAGAL como uma infusão intravenosa a cada duas semanas durante 52 semanas. Os participantes irão visitar sua clínica de estudo muitas vezes ao longo do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, China, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, China, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, China, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, China, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, China, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante e/ou representante legalmente autorizado deve assinar voluntariamente um formulário de consentimento livre e esclarecido (TCLE) aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente, após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos com o participante. Para os participantes menores de (<) 18 anos, os participantes darão parecer favorável E seus pais/representante legalmente autorizado deverão assinar o TCLE de acordo.

  • O participante confirmou o diagnóstico da doença de Fabry conforme determinado pelo investigador, de acordo com o prontuário médico, incluindo:

    • Para participantes do sexo masculino, a doença de Fabry é confirmada por uma deficiência na atividade da α-galactosidase A (GLA) e uma mutação no gene GLA
    • Para participantes do sexo feminino, a doença de Fabry é confirmada por uma mutação no gene GLA.
  • O participante tem de 7 a 65 anos de idade, inclusive, na triagem.
  • Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem.
  • As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável em todos os momentos durante o estudo e por pelo menos 14 dias após a infusão final do produto sob investigação.
  • O participante é considerado, conforme determinado pelo investigador, ter saúde geral adequada para se submeter aos procedimentos relacionados ao protocolo especificado e não ter contraindicações médicas ou de segurança para participação.
  • O participante não recebeu nenhum tratamento (aprovado ou experimental) específico para a doença de Fabry, como TRE, terapia de acompanhante ou terapia de redução de substrato.
  • O participante adulto (maior ou igual a [>=] 18 anos) deve ter uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) de 45 a 120 mililitros por minuto por 1,73 metro quadrado (mL/min/1,73 m^2). A creatinina sérica é testada e a eGFR é calculada pelo laboratório central usando a equação Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI).

Critério de exclusão:

  • Na opinião do investigador, a expectativa de vida do participante é menor ou igual a (<=) 5 anos.
  • O participante foi submetido ou está programado para se submeter a um transplante renal ou está atualmente em diálise, ou tem quaisquer sinais ou sintomas de doença renal terminal.
  • O participante tem uma proporção de proteína/creatinina na urina superior a (>) 500 miligramas por grama (mg/g).
  • O participante tem um histórico clinicamente relevante de alergia ou sinais ou sintomas de hipersensibilidade grave, o que, na opinião do investigador, aumentará substancialmente o risco do participante se ele participar do estudo.
  • Na opinião do investigador, o participante tem causa não relacionada à doença de Fabry de disfunção/falha de órgão final (renal, cardiovascular, sistema nervoso central) ou está recebendo medicamentos que podem afetar a taxa de progressão da doença, conforme avaliado por medidas renais .
  • O participante tem um resultado de teste positivo na triagem para o antígeno de superfície da hepatite B com carga detectável de ácido desoxirribonucleico (DNA) viral da hepatite B, anticorpo do vírus da hepatite C (HCV) com confirmação por teste de reação em cadeia da polimerase do ácido ribonucleico do HCV ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana.

  • O participante recebeu tratamento prévio com qualquer um dos seguintes medicamentos, com exceção do uso não sistêmico:

    • cloroquina
    • Amiodarona
    • monobenzona
    • Gentamicina
  • A participante está grávida ou amamentando.
  • O participante tem um índice de massa corporal >35 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2).
  • O participante é tratado ou foi tratado com qualquer medicamento experimental para indicação diferente da doença de Fabry dentro de 30 dias do início do estudo.
  • O participante e/ou o(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) do participante não conseguem entender a natureza, escopo e possíveis consequências do estudo.
  • O participante é incapaz de cumprir o protocolo, por exemplo, não coopera com o cronograma do protocolo, recusa-se a concordar com todos os procedimentos do estudo, incapacidade de retornar para avaliações ou, de outra forma, é improvável que conclua o estudo, conforme determinado pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SUBSTITUIÇÃO
Os participantes receberam REPLAGAL 0,2 miligramas por quilograma (mg/kg) de peso corporal, infusão intravenosa (IV), em semanas alternadas (EOW) do Dia 1 (Semana 0) até a Semana 52.
Biológico: SUBSTITUIÇÃO
Infusão de REPLAGAL IV.
Outros nomes:
  • Agalsidase Alfa
  • TAK-675

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até 14 dias após o final do tratamento (EOT) [até a semana 54]
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente teve uma relação causal com este produto experimental (PI) ou medicamento. EA grave foi qualquer ocorrência médica desfavorável (considerada relacionada ao produto sob investigação ou não) que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa , era uma anomalia congênita/defeito congênito e foi um evento médico importante. Um TEAE foi definido como qualquer evento emergente durante ou após o início do tratamento com um IP ou qualquer evento existente que piorou em intensidade ou frequência após a exposição ao IP até o final do período de acompanhamento de segurança.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até 14 dias após o final do tratamento (EOT) [até a semana 54]

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com TEAEs
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até 14 dias após EOT (até a semana 54)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente tinha relação causal com esse produto ou medicamento sob investigação. Um TEAE foi definido como qualquer evento emergente durante ou após o início do tratamento com um IP ou qualquer evento existente que piorou em intensidade ou frequência após a exposição ao IP até o final do período de acompanhamento de segurança.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até 14 dias após EOT (até a semana 54)
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (RRPs)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Uma RRP foi definida como um evento que começou durante ou dentro de 24 horas após o início da infusão e foi considerado relacionado ao tratamento com IP. Uma TIR pode ser grave ou não grave. Os eventos adversos que foram considerados RRPs foram anotados como tal na documentação de origem do participante. Outros EAs que ocorreram antes da infusão, juntamente com EAs associados a testes e avaliações definidos pelo protocolo (por exemplo, testes laboratoriais e exames físicos), que foram realizados antes da infusão, não foram considerados como RRPs.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Número de participantes com anticorpos antidrogas positivos (ADA) para REPLAGAL
Prazo: Linha de base até a semana 52
Foi relatado o número de participantes com ADA positiva para REPLAGAL.
Linha de base até a semana 52
Número de participantes com anticorpos neutralizantes positivos (NAb) para REPLAGAL
Prazo: Linha de base até a semana 52
Foi relatado o número de participantes com NAb positivo para REPLAGAL.
Linha de base até a semana 52
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
A avaliação laboratorial incluiu parâmetros de química sérica, hematologia e urinálise. A avaliação dos parâmetros laboratoriais clinicamente significativos foi baseada na interpretação do investigador. Foi relatado o número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
A avaliação dos sinais vitais incluiu pulso, pressão arterial, frequência respiratória e temperatura. A avaliação dos sinais vitais clinicamente significativos foi baseada na interpretação do investigador. Foi relatado o número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Os parâmetros do ECG incluíram avaliação da frequência cardíaca, ritmo sinusal, hipertrofia atrial ou ventricular e avaliação dos intervalos PR, QRS, QT e QT corrigido. A avaliação clinicamente significativa do ECG foi baseada na interpretação do investigador. Foi relatado o número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no ECG de 12 derivações.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até a Semana 52
Função renal avaliada pela mudança da linha de base na taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
A função renal foi avaliada pela TFGe usando a fórmula Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para participantes ≥18 anos, TFGe = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1.209) x 0,993^(Idade) x 1,018 (se mulher) x 1,159 (se negra) onde: Scr é a creatinina sérica (miligrama por decilitro [mg/dL]); κ é 0,7 para mulheres e 0,9 para homens; α é -0,329 para mulheres e -0,411 para homens; min indica o mínimo de Scr/κ ou 1; max indica o máximo de Scr /κ ou 1. Para participantes <18 anos, a equação de Counahan-Barratt foi utilizada para cálculo da TFGe. TFGe = (0,43 × altura em centímetros [cm])/Scr onde, Scr é a creatinina sérica (mg/dL). A função renal avaliada pela TFGe foi expressa usando a unidade: mililitros/minuto/1,73 metro quadrado (mL/min/1,73m^2).
Linha de base, semana 52
Alteração da linha de base nos valores de TFGe nas semanas 8, 16, 28 e 40
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 28 e 40
A TFGe foi calculada pela fórmula CKD-EPI para participantes ≥18 anos, TFGe = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Idade) x 1,018 (se mulher) x 1,159 (se negra) onde: Scr é a creatinina sérica (mg/dL); κ é 0,7 para mulheres e 0,9 para homens; α é -0,329 para mulheres e -0,411 para homens; min indica o mínimo de Scr/κ ou 1; max indica o máximo de Scr /κ ou 1. Para participantes <18 anos, a equação de Counahan-Barratt foi utilizada para cálculo da TFGe. TFGe = (0,43 × altura em cm)/Scr onde, Scr é a creatinina sérica (mg/dL).
Linha de base, semanas 8, 16, 28 e 40
Alteração da linha de base no Índice de Massa Ventricular Esquerda (IMVE) nas Semanas 16 e 52
Prazo: Linha de base, semanas 16 e 52

O IMVE foi medido por ecocardiografia nos locais clínicos, e o IMVE foi derivado usando a seguinte fórmula:

LVM [gramas] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, onde: LVDd é o diâmetro interno do ventrículo esquerdo (diastólico) (cm), IVSTd é a espessura do septo intraventricular (diastólico) (cm) e PWTd é a espessura da parede posterior ( diastólica) (cm). LVM indexado à altura (LVMI) = LVM/altura ^ 2,7 (g/m^2,7), onde a altura foi medida em metros.
Linha de base, semanas 16 e 52
Alteração da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) nas semanas 16 e 52
Prazo: Linha de base, semanas 16 e 52
A FEVE é a medida central da função sistólica do ventrículo esquerdo. FEVE é a fração do volume da câmara ejetado na sístole (volume sistólico) em relação ao volume de sangue no ventrículo no final da diástole (volume diastólico final). Isto foi medido por ecocardiografia nos locais clínicos.
Linha de base, semanas 16 e 52
Alteração da linha de base na proporção de proteína/creatinina na urina
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
A alteração da linha de base na relação proteína/creatinina na urina foi derivada de amostras de urina matinais coletadas nos momentos especificados.
Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
Alteração da linha de base no Inventário Breve de Dor (BPI) Pontuação Total de Gravidade da Dor em Forma Abreviada
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
A forma abreviada do BPI é uma escala de classificação numérica que avalia a gravidade da dor (escala de gravidade) e seu impacto no funcionamento diário (escala de interferência da dor). A escala abreviada de intensidade da dor do BPI foi relatada aqui. A escala de gravidade da dor tem 4 questões que avaliam a intensidade da dor (pior, menos, média, agora) em escalas de avaliação de 10 pontos (0=Sem dor a 10=Dor tão forte quanto você pode imaginar). O escore de intensidade da dor é calculado como a média das questões, com pontuação total variando de 0 a 10, sendo que escores mais altos indicam mais dor. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhor resultado.
Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
Alteração da linha de base na pontuação total de interferência de dor no formato curto do BPI
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
A forma abreviada do BPI é uma escala de classificação numérica que avalia a gravidade da dor (escala de gravidade) e seu impacto no funcionamento diário (escala de interferência da dor). A escala abreviada de interferência da dor do BPI foi relatada aqui. A escala de interferência da dor tem 7 questões que avaliam o impacto da dor nas funções diárias (atividade geral, humor, capacidade de caminhar, trabalho normal, relações com outras pessoas, sono, prazer de viver) em escalas de avaliação de 10 pontos como (0 = Não interfere a 10=Interfere completamente). A pontuação de interferência da dor é calculada como a média das questões, com pontuação total variando de 0 a 10, sendo que pontuações mais altas indicam maior interferência. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhor resultado.
Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
Alteração percentual da linha de base no nível plasmático de globotriaosilesfingosina (Lyso-Gb3)
Prazo: Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
As determinações plasmáticas de liso-Gb3 foram realizadas no laboratório central usando um ensaio bioanalítico validado por cromatografia líquida e espectrometria de massa em tandem.
Linha de base, semanas 8, 16, 28, 40 e 52
Número de participantes com perda auditiva avaliado por testes audiológicos
Prazo: Linha de base até a semana 52
A perda auditiva foi avaliada em participantes com idade <18 anos por meio de testes audiológicos. Os testes audiológicos incluíram condução de tons puros e condução óssea para cada orelha usando 4 frequências de tons puros diferentes (500 hertz [Hz], 1.000 Hz, 2.000 Hz e 4.000 Hz). Quaisquer alterações no limiar deveriam ser categorizadas como condutivas, neurossensoriais ou desconhecidas.
Linha de base até a semana 52
Área sob a curva de concentração sérica-tempo desde o momento da dosagem até a última concentração mensurável (AUC0-última) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Área sob a curva de concentração sérica-tempo do tempo zero extrapolada ao infinito (AUC0-inf) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Eliminação sérica da dose administrada (CL) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
A depuração é definida como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo. CL = dose/AUC.
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Eliminação sérica da dose administrada normalizada com base no peso corporal de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
A depuração é definida como uma medida quantitativa da taxa na qual uma substância medicamentosa é removida do corpo. CL normalizado para peso corporal foi relatado. CL= (dose/AUC)/peso corporal. A depuração foi expressa utilizando a unidade: mililitros/minuto/quilograma (mL/min/kg).
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Concentração sérica máxima observada (Cmax) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Meia-vida de eliminação terminal (T1/2z) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
T1/2 é definido como o logaritmo natural de 2 dividido pela constante de taxa terminal (ƛz).
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Tempo para atingir a concentração sérica máxima observada (Tmax) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Volume de Distribuição em Estado Estacionário (Vss) da REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total do medicamento precisaria ser distribuída uniformemente para produzir a concentração sérica desejada de um medicamento. V(ss) = (dose/AUC)*MRT, onde MRT é o tempo médio de permanência.
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Volume de distribuição no estado estacionário normalizado com base no peso corporal de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total do medicamento precisaria ser distribuída uniformemente para produzir a concentração sérica desejada de um medicamento. Vss normalizado para peso corporal foi relatado. V(ss) = [(dose/AUC)*MRT]/peso corporal, onde MRT é o tempo médio de permanência.
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Área normalizada por dose sob a curva de concentração sérica-tempo desde o tempo zero até o último tempo de amostragem (AUC0-última/dose) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
AUC0-última/Dose foi expressa usando a unidade: (minutos*unidades por mililitro)/(unidades por quilograma) [(min*U/mL)/(U/kg)].
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Área de dose normalizada sob a curva de concentração sérica-tempo do tempo zero extrapolado ao infinito (AUC0-inf/dose) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
Concentração sérica máxima observada normalizada por dose (Cmax/Dose) de REPLAGAL
Prazo: Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28
A Cmax/Dose foi expressa usando a unidade: (unidades/mililitro)/(unidades/quilograma) [(U/mL)/(U/kg)].
Pré-infusão (0 minutos), durante a infusão (20 minutos) e final da infusão (40 minutos) e pós-infusão aos 50, 60, 90, 120, 240 e 360 ​​minutos nas semanas 0 e 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

3 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

3 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

23 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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