Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie REPLAGAL® u wcześniej nieleczonych chińskich uczestników z chorobą Fabry'ego

2 lipca 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki preparatu REPLAGAL® u wcześniej nieleczonych chińskich pacjentów z chorobą Fabry'ego

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa REPLAGAL. Uczestnicy badania będą otrzymywać REPLAGAL we wlewie dożylnym co drugi tydzień przez 52 tygodnie. Uczestnicy będą wielokrotnie odwiedzać badaną klinikę w trakcie badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, Chiny, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, Chiny, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, Chiny, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, Chiny, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, Chiny, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel musi dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyczną (ICF) po wyjaśnieniu i omówieniu z uczestnikiem wszystkich istotnych aspektów badania. W przypadku uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat, uczestnicy wyrażą zgodę ORAZ ich rodzice/prawnie upoważnieni przedstawiciele powinni odpowiednio podpisać ICF.

  • Uczestnik potwierdził diagnozę choroby Fabry'ego ustaloną przez badacza, zgodnie z dokumentacją medyczną zawierającą:

    • U uczestnika płci męskiej chorobę Fabry'ego potwierdza niedobór aktywności α-galaktozydazy A (GLA) i mutacja w genie GLA
    • U uczestniczki choroba Fabry'ego jest potwierdzona przez mutację w genie GLA.
  • Uczestnik w chwili badania przesiewowego ma od 7 do 65 lat włącznie.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 14 dni po wlewie końcowego produktu badanego.
  • Uważa się, że uczestnik, zgodnie z ustaleniami badacza, ma odpowiedni ogólny stan zdrowia, aby przejść określone procedury związane z protokołem i nie ma przeciwwskazań zdrowotnych ani zdrowotnych do udziału.
  • Uczestnik nie otrzymał żadnego leczenia (zatwierdzonego lub eksperymentalnego) specyficznego dla choroby Fabry'ego, takiego jak ERT, terapia opiekuńcza lub terapia redukcji substratów.
  • Dorosły uczestnik (powyżej lub równy [>=] 18 lat) musi mieć szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) od 45 do 120 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2). Stężenie kreatyniny w surowicy jest badane, a eGFR jest obliczane przez centralne laboratorium przy użyciu równania epidemiologicznego przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI).

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza oczekiwana długość życia uczestnika jest mniejsza lub równa (<=) 5 lat.
  • Uczestnik przeszedł lub planuje poddać się przeszczepowi nerki lub jest obecnie dializowany lub ma jakiekolwiek oznaki lub objawy schyłkowej niewydolności nerek.
  • U uczestnika stosunek białka do kreatyniny w moczu jest większy niż (>) 500 miligramów na gram (mg/g).
  • Uczestnik ma klinicznie istotną historię alergii lub oznak lub objawów ciężkiej nadwrażliwości, co w ocenie badacza znacznie zwiększy ryzyko uczestnika, jeśli weźmie on udział w badaniu.
  • W opinii badacza, uczestnik ma niezwiązaną z chorobą Fabry'ego przyczynę dysfunkcji/niewydolności narządu końcowego (nerki, układ sercowo-naczyniowy, ośrodkowy układ nerwowy) lub otrzymuje leki, które mogą wpływać na tempo postępu choroby, oceniane na podstawie pomiarów nerek .
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu przesiewowego w kierunku antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B z wykrywalnym ładunkiem kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) z potwierdzeniem w teście reakcji łańcuchowej polimerazy kwasu rybonukleinowego HCV lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności.

  • Uczestnik był wcześniej leczony którymkolwiek z następujących leków, z wyjątkiem stosowania nieukładowego:

    • Chlorochina
    • Amiodaron
    • Monobenzon
    • Gentamycyna
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Uczestnik ma wskaźnik masy ciała >35 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2).
  • Uczestnik jest leczony lub był leczony jakimkolwiek badanym lekiem ze wskazania innego niż choroba Fabry'ego w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania.
  • Uczestnik i/lub jego rodzice lub opiekunowie prawni nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  • Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać protokołu, na przykład nie współpracuje z harmonogramem protokołu, odmawia zgody na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny lub z innych powodów jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: REPLAGACJA
Uczestnicy otrzymywali REPLAGAL w dawce 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) masy ciała, w infuzji dożylnej (IV), co drugi tydzień (EOW) od dnia 1 (tydzień 0) do tygodnia 52.
Biologiczny: REPLAGACJA
Wlew REPLAGAL IV.
Inne nazwy:
  • Agalzydaza Alfa
  • TAK-675

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 14 dni po zakończeniu leczenia (EOT) [do 54. tygodnia]
Zdarzeniem niepożądanym (AE) było jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym produktem (IP) lub produktem leczniczym. Poważnym działaniem niepożądanym było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z badanym produktem, czy nie), które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy , było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną i było ważnym wydarzeniem medycznym. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek zdarzenie pojawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość uległa pogorszeniu po ekspozycji na IP aż do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 14 dni po zakończeniu leczenia (EOT) [do 54. tygodnia]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z TEAE
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 14 dni po EOT (do 54. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym produktem lub produktem leczniczym. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek zdarzenie pojawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość uległa pogorszeniu po ekspozycji na IP aż do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 14 dni po EOT (do 54. tygodnia)
Liczba uczestników, u których wystąpiły reakcje związane z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
IRR zdefiniowano jako zdarzenie, które rozpoczęło się w trakcie lub w ciągu 24 godzin po rozpoczęciu wlewu i uznano, że jest związane z leczeniem IP. IRR może być poważna lub niepoważna. Zdarzenia niepożądane uznane za IRR zostały jako takie odnotowane w dokumentacji źródłowej uczestnika. Inne działania niepożądane, które wystąpiły przed wlewem, a także działania niepożądane związane z badaniami i ocenami określonymi w protokole (na przykład badania laboratoryjne i badania fizykalne), które wykonano przed wlewem, nie były uznawane za reakcje związane z wlewem.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Liczba uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciwlekowych (ADA) wobec REPLAGAL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Zgłoszono liczbę uczestników z pozytywnym wynikiem ADA na REPLAGAL.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami neutralizującymi (NAb) przeciwko REPLAGAL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Zgłoszono liczbę uczestników z dodatnim wynikiem NAb względem REPLAGAL.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Ocena laboratoryjna obejmowała parametry chemii surowicy, hematologii i analizy moczu. Ocena istotnych klinicznie parametrów laboratoryjnych została dokonana na podstawie interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Ocena oznak życiowych obejmowała tętno, ciśnienie krwi, częstość oddechów i temperaturę. Klinicznie znaczącą ocenę parametrów życiowych przeprowadzono na podstawie interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Parametry EKG obejmowały ocenę częstości akcji serca, rytmu zatokowego, przerostu przedsionków lub komór oraz ocenę PR, QRS, QT i skorygowanych odstępów QT. Klinicznie istotna ocena EKG została oparta na interpretacji badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 52. tygodnia
Czynność nerek oceniana na podstawie zmiany szacunkowego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w 52. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Czynność nerek oceniano za pomocą eGFR przy użyciu wzoru Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) dla uczestników w wieku ≥18 lat, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1,209) x 0,993^(wiek) x 1,018 (jeśli kobieta) x 1,159 (jeśli kolor czarny) gdzie: Scr to kreatynina w surowicy (miligram na decylitr [mg/dL]); κ wynosi 0,7 dla kobiet i 0,9 dla mężczyzn; α wynosi -0,329 dla kobiet i -0,411 dla mężczyzn; min oznacza minimum Scr/κ lub 1; max wskazuje maksimum Scr /κ lub 1. W przypadku uczestników w wieku <18 lat do obliczenia eGFR wykorzystano równanie Counahana-Barratta. eGFR = (0,43 × wzrost w centymetrach [cm])/Scr gdzie, Scr oznacza kreatyninę w surowicy (mg/dL). Czynność nerek ocenianą za pomocą eGFR wyrażono za pomocą jednostki: mililitry/minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2).
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana wartości eGFR w stosunku do wartości wyjściowych w 8., 16., 28. i 40. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28 i 40
EGFR obliczono za pomocą wzoru CKD-EPI dla uczestników w wieku ≥18 lat, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(wiek) x 1,018 (jeśli kobieta) x 1,159 (jeśli kolor czarny) gdzie: Scr to kreatynina w surowicy (mg/dL); κ wynosi 0,7 dla kobiet i 0,9 dla mężczyzn; α wynosi -0,329 dla kobiet i -0,411 dla mężczyzn; min oznacza minimum Scr/κ lub 1; max wskazuje maksimum Scr /κ lub 1. W przypadku uczestników w wieku <18 lat do obliczenia eGFR wykorzystano równanie Counahana-Barratta. eGFR = (0,43 × wzrost w cm)/Scr gdzie, Scr oznacza kreatyninę w surowicy (mg/dl).
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28 i 40
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika masy lewej komory (LVMI) w 16. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 16 i 52

LVMI mierzono za pomocą echokardiografii w ośrodkach klinicznych, a LVMI obliczano przy użyciu następującego wzoru:

LVM [gramy] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, gdzie: LVDd to średnica wewnętrzna lewej komory (rozkurczowa) (cm), IVSTd to grubość przegrody międzykomorowej (rozkurczowa) (cm), a PWTd to grubość tylnej ściany ( rozkurczowe) (cm). LVM indeksowane do wysokości (LVMI) = LVM/wysokość^2,7 (g/m^2,7), gdzie wysokość mierzono w metrach.
Wartość wyjściowa, tygodnie 16 i 52
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w stosunku do wartości wyjściowych w 16. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 16 i 52
LVEF jest centralnym miernikiem funkcji skurczowej lewej komory. LVEF to ułamek objętości komory wyrzucanej podczas skurczu (objętość wyrzutowa) w stosunku do objętości krwi w komorze pod koniec rozkurczu (objętość końcoworozkurczowa). Mierzono to za pomocą echokardiografii w ośrodkach klinicznych.
Wartość wyjściowa, tygodnie 16 i 52
Zmiana stosunku białka do kreatyniny w moczu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Zmiana stosunku białka do kreatyniny w moczu w porównaniu z wartością wyjściową została uzyskana z porannych próbek moczu pobranych w określonych punktach czasowych.
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w krótkim kwestionariuszu bólu (BPI) w skróconym formularzu całkowitego wyniku dotyczącego nasilenia bólu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Skrócona forma BPI to numeryczna skala ocen, która ocenia nasilenie bólu (skala nasilenia), jego wpływ na codzienne funkcjonowanie (skala zakłóceń bólowych). Tutaj opisano skróconą skalę nasilenia bólu BPI. Skala nasilenia bólu składa się z 4 pytań, które oceniają intensywność bólu (najgorszy, najmniejszy, średni, w tej chwili) w 10-punktowej skali ocen (0 = brak bólu do 10 = ból tak silny, jak możesz sobie wyobrazić). Wynik nasilenia bólu oblicza się jako średnią z pytań, przy czym łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki oznaczają większy ból. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku dotyczącym interferencji bólu w krótkim formularzu BPI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Skrócona forma BPI to numeryczna skala ocen, która ocenia nasilenie bólu (skala nasilenia), jego wpływ na codzienne funkcjonowanie (skala zakłóceń bólowych). Opisano tutaj krótką skalę interferencji bólu BPI. Skala interferencji bólu składa się z 7 pytań, które oceniają wpływ bólu na codzienne funkcjonowanie (ogólna aktywność, nastrój, zdolność chodzenia, normalna praca, relacje z innymi ludźmi, sen, radość życia) w 10-punktowej skali ocen jako (0=Nie przeszkadza do 10 = Całkowicie przeszkadza). Wynik interferencji bólu oblicza się jako średnią pytań, przy czym całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą interferencję. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu globotriaozylosfingozyny (Lyso-Gb3) w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Oznaczenia lizo-Gb3 w osoczu przeprowadzono w centralnym laboratorium, stosując zwalidowany test bioanalityczny z chromatografią cieczową i tandemową spektrometrią mas.
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 16, 28, 40 i 52
Liczba uczestników z ubytkiem słuchu oceniona na podstawie badań audiologicznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
U uczestników w wieku <18 lat oceniano utratę słuchu za pomocą badań audiologicznych. Badania audiologiczne obejmowały przewodzenie czystego tonu i przewodnictwo kostne dla każdego ucha przy użyciu 4 różnych częstotliwości czystego tonu (500 herców [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz i 4000 Hz). Wszelkie zmiany progu należało sklasyfikować jako przewodzące, czuciowo-nerwowe lub nieznane.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Powierzchnia pod krzywą stężenia w surowicy od czasu od momentu dawkowania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-last) leku REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w surowicy w czasie od czasu zerowego ekstrapolowanego do nieskończoności (AUC0-inf) REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Klirens w surowicy podanej dawki (CL) REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Klirens definiuje się jako ilościową miarę szybkości usuwania substancji leczniczej z organizmu. CL = dawka/AUC.
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Klirens w surowicy podanej dawki znormalizowany w oparciu o masę ciała leku REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Klirens definiuje się jako ilościową miarę szybkości usuwania substancji leczniczej z organizmu. Donoszono o CL znormalizowanym względem masy ciała. CL= (dawka/AUC)/masa ciała. Klirens wyrażano w jednostkach: mililitry/minutę/kilogram (ml/min/kg).
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Maksymalne zaobserwowane stężenie leku REPLAGAL w surowicy (Cmax).
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (T1/2z) REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
T1/2 definiuje się jako logarytm naturalny liczby 2 podzielony przez końcową stałą szybkości transmisji (ƛz).
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia preparatu REPLAGAL w surowicy (Tmax).
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Objętość dystrybucji w stanie ustalonym (Vss) REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Objętość dystrybucji definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w surowicy. V(ss) = (dawka/AUC)*MRT, gdzie MRT oznacza średni czas przebywania.
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym znormalizowana w oparciu o masę ciała preparatu REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Objętość dystrybucji definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w surowicy. Odnotowano Vss znormalizowane dla masy ciała. V(ss) = [(dawka/AUC)*MRT]/masa ciała, gdzie MRT oznacza średni czas przebywania.
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Znormalizowany obszar pod dawką w surowicy Krzywa stężenia w czasie od czasu zerowego do czasu ostatniego pobrania próbki (AUC0-ostatnia/dawka) REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
AUC0-ostatnia/dawka została wyrażona w jednostkach: (minuty*jednostki na mililitr)/(jednostki na kilogram) [(min*U/ml)/(U/kg)].
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Znormalizowany obszar dawki pod krzywą stężenie w surowicy od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do nieskończoności (AUC0-inf/dawka) preparatu REPLAGAL
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Dawka Znormalizowane maksymalne obserwowane stężenie leku REPLAGAL w surowicy (Cmax/dawkę).
Ramy czasowe: Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu
Cmax/dawkę wyrażono w jednostkach: (jednostki/mililitr)/(jednostki/kilogram) [(U/ml)/(U/kg)].
Przed infuzją (0 minut), podczas infuzji (20 minut) i na końcu infuzji (40 minut) oraz po infuzji po 50, 60, 90, 120, 240 i 360 minutach w 0. i 28. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj