Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af REPLAGAL® i behandlingsnaive kinesiske deltagere med Fabrys sygdom

2. juli 2024 opdateret af: Takeda

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​REPLAGAL® hos behandlingsnaive kinesiske forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden ved REPLAGAL. Studiedeltagere vil modtage REPLAGAL som en intravenøs infusion hver anden uge i 52 uger. Deltagerne vil besøge deres studieklinik mange gange i løbet af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, Kina, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, Kina, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, Kina, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, Kina, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, Kina, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant skal frivilligt underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular (ICF) godkendt af et institutionelt revisionsudvalg/uafhængig etisk udvalg, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med deltageren. For deltagere under (<) 18 år vil deltagerne give samtykke, OG deres forældre/lovligt autoriserede repræsentant bør underskrive ICF i overensstemmelse hermed.

  • Deltageren har bekræftet diagnosen Fabrys sygdom som bestemt af investigator, ifølge lægejournal, herunder:

    • For mandlige deltagere er Fabrys sygdom bekræftet af en mangel på α-galactosidase A (GLA) aktivitet og en mutation i GLA genet
    • For kvindelige deltagere er Fabrys sygdom bekræftet af en mutation i GLA-genet.
  • Deltageren er i alderen 7 til 65 år, inklusive, ved screening.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screeningen.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen og i mindst 14 dage efter den endelige infusion af forsøgsprodukt.
  • Deltageren anses, som afgjort af investigator, for at have tilstrækkeligt generelt helbred til at gennemgå de specificerede protokolrelaterede procedurer og at have ingen sikkerhedsmæssige eller medicinske kontraindikationer for deltagelse.
  • Deltageren har ikke modtaget nogen behandling (godkendt eller til undersøgelse) specifik for Fabrys sygdom, såsom ERT, chaperonterapi eller substratreduktionsterapi.
  • Den voksne deltager (større end eller lig med [>=] 18 år) skal have en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på 45 til 120 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2). Serumkreatinin testes, og eGFR beregnes af centralt laboratorium ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology (CKD-EPI) ligningen.

Ekskluderingskriterier:

  • Efter undersøgerens vurdering er deltagerens forventede levetid mindre end eller lig med (<=) 5 år.
  • Deltageren har gennemgået eller er planlagt til at gennemgå nyretransplantation eller er i øjeblikket i dialyse, eller har tegn eller symptomer på nyresygdom i slutstadiet.
  • Deltageren har et urinprotein/kreatinin-forhold på mere end (>) 500 milligram pr. gram (mg/g).
  • Deltageren har en klinisk relevant anamnese med allergi eller tegn eller symptomer på svær overfølsomhed, hvilket efter investigators vurdering vil øge deltagerens risiko væsentligt, hvis han eller hun deltager i undersøgelsen.
  • Efter investigators opfattelse har deltageren ikke-Fabry sygdomsrelateret årsag til slutorgan (nyre-, kardiovaskulært, centralnervesystem) dysfunktion/svigt eller modtager medicin, der kan påvirke hastigheden af ​​sygdomsprogression, vurderet ved nyremålinger .
  • Deltageren har et positivt testresultat ved screening for hepatitis B overfladeantigen med påviselig hepatitis B viral deoxyribonukleinsyre (DNA) belastning, hepatitis C virus (HCV) antistof med bekræftelse ved HCV ribonukleinsyre polymerase kædereaktionstest, eller human immundefekt virus antistof.

  • Deltageren har modtaget forudgående behandling med nogen af ​​følgende lægemidler, med undtagelse af ikke-systemisk brug:

    • Klorokin
    • Amiodaron
    • Monobenzone
    • Gentamicin
  • Deltageren er gravid eller ammer.
  • Deltageren har et kropsmasseindeks >35 kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2).
  • Deltageren behandles eller er blevet behandlet med et hvilket som helst forsøgslægemiddel til anden indikation end Fabrys sygdom inden for 30 dage efter studiestart.
  • Deltageren og/eller deltagerens forældre eller værger er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  • Deltageren er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. manglende samarbejdsvilje med protokolskema, nægtelse af at acceptere alle undersøgelsesprocedurerne, manglende evne til at vende tilbage til evalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: REPLAGAL
Deltagerne modtog REPLAGAL 0,2 milligram pr. kilogram (mg/kg) kropsvægt, intravenøs (IV) infusion, hver anden uge (EOW) fra dag 1 (uge 0) op til uge 52.
Biologisk: REPLAGAL
REPLAGAL IV infusion.
Andre navne:
  • Agalsidase Alfa
  • TAK-675

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter endt behandling (EOT) [op til uge 54]
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der fik indgivet et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt (IP) eller lægemiddel. Alvorlig AE var enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej), der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet , var en medfødt abnormitet/fødselsdefekt og var en vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstod ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller enhver eksisterende hændelse, der forværredes i enten intensitet eller frekvens efter eksponering for IP indtil slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden.
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter endt behandling (EOT) [op til uge 54]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med TEAE'er
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT (op til uge 54)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der fik indgivet et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt eller lægemiddel. En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstod ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller enhver eksisterende hændelse, der forværredes i enten intensitet eller frekvens efter eksponering for IP indtil slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden.
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT (op til uge 54)
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
En IRR blev defineret som en hændelse, der begyndte enten under eller inden for 24 timer efter starten af ​​infusionen, og blev vurderet som relateret til behandling med IP. En IRR kan være alvorlig eller ikke-alvorlig. Bivirkninger, der blev betragtet som IRR'er, blev noteret som sådan i deltagerens kildedokumentation. Andre AE'er, der opstod før infusionen, sammen med AE'er forbundet med protokoldefinerede test og vurderinger (eksempel, laboratorieundersøgelser og fysiske undersøgelser), som blev udført før infusionen, blev ikke betragtet som IRR'er.
Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Antal deltagere med positive antistof antistoffer (ADA) mod REPLAGAL
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Antallet af deltagere med positiv ADA til REPLAGAL blev rapporteret.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med positive neutraliserende antistoffer (NAb) mod REPLAGAL
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Antal deltagere med positiv NAb til REPLAGAL blev rapporteret.
Baseline op til uge 52
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Laboratorievurdering omfattede parametre for serumkemi, hæmatologi og urinanalyse. Vurdering af klinisk meningsfulde laboratorieparametre var baseret på fortolkning af forskeren. Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde ændringer i laboratorieparametre blev rapporteret.
Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Vurdering af vitale tegn omfattede puls, blodtryk, åndedrætsfrekvens og temperatur. Klinisk meningsfuld vurdering af vitale tegn var baseret på efterforskerens fortolkning. Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde abnormiteter i vitale tegn blev rapporteret.
Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Antal deltagere med klinisk meningsfulde ændringer i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
EKG-parametre omfattede vurdering af hjertefrekvens, sinusrytme, atriel eller ventrikulær hypertrofi og vurdering af PR, QRS, QT og korrigerede QT-intervaller. Klinisk meningsfuld EKG-vurdering var baseret på investigator-fortolkning. Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde abnormiteter i 12-aflednings-EKG blev rapporteret.
Fra start af studiemedicinsadministration op til uge 52
Nyrefunktion vurderet ved ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Nyrefunktionen blev vurderet ved eGFR ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formel for ≥18 års deltagere, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1,209) x 0,993^(Alder) x 1,018 (hvis kvinde) x 1,159 (hvis sort) hvor: Scr er serumkreatinin (milligram pr. deciliter [mg/dL]); κ er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd; a er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd; min angiver minimum af Scr/k eller 1; max angiver maksimum for Scr /κ eller 1. For <18 års deltagere blev Counahan-Barratt-ligningen brugt til beregning af eGFR. eGFR = (0,43 × højde i centimeter [cm])/Scr, hvor Scr er serumkreatinin (mg/dL). Nyrefunktionen som vurderet ved eGFR blev udtrykt ved hjælp af enheden: milliliter/minut/1,73 kvadratmeter (ml/min/1,73m^2).
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i eGFR-værdier i uge 8, 16, 28 og 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 28 og 40
EGFR blev beregnet ved CKD-EPI formel for ≥18 år deltagere, eGFR = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1.209) x 0,993^(Alder) x 1,018 (hvis kvinde) x 1,159 (hvis sort) hvor: Scr er serumkreatinin (mg/dL); κ er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd; a er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd; min angiver minimum af Scr/k eller 1; max angiver maksimum for Scr /κ eller 1. For <18 års deltagere blev Counahan-Barratt-ligningen brugt til beregning af eGFR. eGFR = (0,43 × højde i cm)/Scr, hvor Scr er serumkreatinin (mg/dL).
Baseline, uge ​​8, 16, 28 og 40
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) i uge 16 og 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​16 og 52

LVMI blev målt ved ekkokardiografi på de kliniske steder, og LVMI blev afledt ved hjælp af følgende formel:

LVM [gram] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, hvor: LVDd er venstre ventrikulær indre diameter (diastolisk) (cm), IVSTd er intraventrikulær septumtykkelse (diastolisk) (cm), og PWTd er posterior vægtykkelse ( diastolisk) (cm). LVM indekseret til højde (LVMI) = LVM/højde^2,7 (g/m^2,7), hvor højden blev målt i meter.
Baseline, uge ​​16 og 52
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i uge 16 og 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​16 og 52
LVEF er det centrale mål for venstre ventrikels systoliske funktion. LVEF er den del af kammervolumen, der udstødes i systole (slagvolumen) i forhold til volumenet af blodet i ventriklen ved slutningen af ​​diastolen (end-diastolisk volumen). Dette blev målt ved ekkokardiografi på de kliniske steder.
Baseline, uge ​​16 og 52
Ændring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Ændringen fra baseline i urinprotein/kreatinin-forholdet blev afledt fra tidlige morgenprøver af urinprøver, der blev indsamlet på de angivne tidspunkter.
Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Ændring fra baseline i kort smerteopgørelse (BPI) Kort form smerte, sværhedsgrad Total score
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
BPI-kortformen er en numerisk vurderingsskala, der vurderer sværhedsgraden af ​​smerte (sværhedsgradsskala), dens indvirkning på daglig funktion (Smerteinterferensskala). BPI kort form smertesværhedsskala er blevet rapporteret her. Smertesværhedsskalaen har 4 spørgsmål, der vurderer smerteintensiteten (værst, mindst, gennemsnitlig lige nu) på 10-punkts vurderingsskalaer (0=Ingen smerte til 10=Smerte så slemt som du kan forestille dig). Smertesværhedsscoren beregnes som gennemsnittet af spørgsmål, med en samlet score fra 0 til 10 med højere score, der indikerer mere smerte. En negativ ændring fra baseline indikerer bedre resultat.
Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Ændring fra baseline i BPI Kortform Smerteinterferens Totalscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
BPI-kortformen er en numerisk vurderingsskala, der vurderer sværhedsgraden af ​​smerte (sværhedsgradsskala), dens indvirkning på daglig funktion (Smerteinterferensskala). BPI kort form smerteinterferensskala er blevet rapporteret her. Smerteinterferensskalaen har 7 spørgsmål, der vurderer smertens indvirkning på daglige funktioner (generel aktivitet, humør, gangevne, normalt arbejde, relationer til andre mennesker, søvn, livsglæde) på 10-punkts vurderingsskalaer som (0=interfererer ikke) til 10=Fuldstændig forstyrrer). Smerteinterferensscoren beregnes som gennemsnittet af spørgsmål, med en samlet score fra 0 til 10 med højere score, der indikerer mere interferens. En negativ ændring fra baseline indikerer bedre resultat.
Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Procentvis ændring fra baseline i plasma globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) niveau
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Plasma lyso-Gb3-bestemmelser blev udført på det centrale laboratorium ved hjælp af et valideret væskekromatografi-tandem massespektrometri bioanalytisk assay.
Baseline, uge ​​8, 16, 28, 40 og 52
Antal deltagere med høretab som vurderet ved Audiologisk test
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Høretab blev vurderet hos deltagere med alderen <18 år ved audiologisk test. Audiologisk test inkluderede ren toneledning og knogleledning for hvert øre ved hjælp af 4 forskellige ren tonefrekvenser (500 hertz [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz og 4000 Hz). Eventuelle ændringer i tærskelværdien skulle kategoriseres som ledende, sensorineural eller ukendt.
Baseline op til uge 52
Område under serum koncentration-tid kurve fra tidspunktet for dosering til den sidste målbare koncentration (AUC0-sidste) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Område under serum koncentration-tid kurve fra tid nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Serumclearance af administreret dosis (CL) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. CL = dosis/AUC.
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Serumclearance af administreret dosis normaliseret baseret på kropsvægt af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. CL normaliseret for kropsvægt blev rapporteret. CL= (dosis/AUC)/ kropsvægt. Clearance blev udtrykt ved hjælp af enheden: milliliter/minut/kilogram (ml/min/kg).
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Terminal eliminering Halveringstid (T1/2z) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
T1/2 er defineret som den naturlige log af 2 divideret med terminalhastighedskonstanten (ƛz).
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Tid til at nå den maksimale observerede serumkoncentration (Tmax) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede serumkoncentration af et lægemiddel. V(ss) = (dosis/AUC)*MRT, hvor MRT er gennemsnitlig opholdstid.
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Fordelingsvolumen ved stabil tilstand normaliseret baseret på kropsvægt af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede serumkoncentration af et lægemiddel. Vss normaliseret for kropsvægt blev rapporteret. V(ss) = [(dosis/AUC)*MRT]/ kropsvægt, hvor MRT er gennemsnitlig opholdstid.
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Dosisnormaliseret område under serumkoncentration-tidskurve fra tid nul til sidste prøveudtagningstid (AUC0-sidste/dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
AUC0-sidste/dosis blev udtrykt ved hjælp af enheden: (minutter*enheder pr. milliliter)/(enheder pr. kilogram) [(min*U/mL)/(U/kg)].
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Dosisnormaliseret areal under serumkoncentration-tidskurven fra tid nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf/dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Dosis Normaliseret maksimal observeret serumkoncentration (Cmax/Dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28
Cmax/dosis blev udtrykt ved hjælp af enheden: (enheder/milliliter)/(enheder/kilogram) [(U/mL)/(U/kg)].
Præ-infusion (0 minutter), under infusion (20 minutter) og afslutning af infusion (40 minutter) og post-infusion ved 50, 60, 90, 120, 240 og 360 minutter i uge 0 og 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner