- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04974749
En undersøgelse af REPLAGAL® i behandlingsnaive kinesiske deltagere med Fabrys sygdom
19. januar 2024 opdateret af: Takeda
En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af REPLAGAL® hos behandlingsnaive kinesiske forsøgspersoner med Fabrys sygdom
Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden ved REPLAGAL.
Studiedeltagere vil modtage REPLAGAL som en intravenøs infusion hver anden uge i 52 uger.
Deltagerne vil besøge deres studieklinik mange gange i løbet af undersøgelsen.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Takeda Contact
- Telefonnummer: +1-877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, Dongcheng District
- Peking Union Medical College Hospital
-
Changsha, Kina, Kaifu District
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Chengdu, Kina, Wuhou District
- West China Hospital, Sichuan University
-
Hangzhou, Kina, Xiacheng District
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Jinan, Kina, Huaiyin District
- Shandong Provincial Hospital
-
Shanghai, Kina, Huangpu District
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
7 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant skal frivilligt underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular (ICF) godkendt af et institutionelt revisionsudvalg/uafhængig etisk udvalg, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med deltageren. For deltagere under (<) 18 år vil deltagerne give samtykke, OG deres forældre/lovligt autoriserede repræsentant bør underskrive ICF i overensstemmelse hermed.
Deltageren har bekræftet diagnosen Fabrys sygdom som bestemt af investigator, ifølge lægejournal, herunder:
- For mandlige deltagere er Fabrys sygdom bekræftet af en mangel på α-galactosidase A (GLA) aktivitet og en mutation i GLA genet
- For kvindelige deltagere er Fabrys sygdom bekræftet af en mutation i GLA-genet.
- Deltageren er i alderen 7 til 65 år, inklusive, ved screening.
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screeningen.
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen og i mindst 14 dage efter den endelige infusion af forsøgsprodukt.
- Deltageren anses, som afgjort af investigator, for at have tilstrækkeligt generelt helbred til at gennemgå de specificerede protokolrelaterede procedurer og at have ingen sikkerhedsmæssige eller medicinske kontraindikationer for deltagelse.
- Deltageren har ikke modtaget nogen behandling (godkendt eller til undersøgelse) specifik for Fabrys sygdom, såsom ERT, chaperonterapi eller substratreduktionsterapi.
- Den voksne deltager (større end eller lig med [>=] 18 år) skal have en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på 45 til 120 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2). Serumkreatinin testes, og eGFR beregnes af centralt laboratorium ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology (CKD-EPI) ligningen.
Ekskluderingskriterier:
- Efter undersøgerens vurdering er deltagerens forventede levetid mindre end eller lig med (<=) 5 år.
- Deltageren har gennemgået eller er planlagt til at gennemgå nyretransplantation eller er i øjeblikket i dialyse, eller har tegn eller symptomer på nyresygdom i slutstadiet.
- Deltageren har et urinprotein/kreatinin-forhold på mere end (>) 500 milligram pr. gram (mg/g).
- Deltageren har en klinisk relevant anamnese med allergi eller tegn eller symptomer på svær overfølsomhed, hvilket efter investigators vurdering vil øge deltagerens risiko væsentligt, hvis han eller hun deltager i undersøgelsen.
- Efter investigators opfattelse har deltageren ikke-Fabry sygdomsrelateret årsag til slutorgan (nyre-, kardiovaskulært, centralnervesystem) dysfunktion/svigt eller modtager medicin, der kan påvirke hastigheden af sygdomsprogression, vurderet ved nyremålinger .
- Deltageren har et positivt testresultat ved screening for hepatitis B overfladeantigen med påviselig hepatitis B viral deoxyribonukleinsyre (DNA) belastning, hepatitis C virus (HCV) antistof med bekræftelse ved HCV ribonukleinsyre polymerase kædereaktionstest, eller human immundefekt virus antistof.
Deltageren har modtaget forudgående behandling med nogen af følgende lægemidler, med undtagelse af ikke-systemisk brug:
- Klorokin
- Amiodaron
- Monobenzone
- Gentamicin
- Deltageren er gravid eller ammer.
- Deltageren har et kropsmasseindeks >35 kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2).
- Deltageren behandles eller er blevet behandlet med et hvilket som helst forsøgslægemiddel til anden indikation end Fabrys sygdom inden for 30 dage efter studiestart.
- Deltageren og/eller deltagerens forældre eller værger er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
- Deltageren er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. manglende samarbejdsvilje med protokolskema, nægtelse af at acceptere alle undersøgelsesprocedurerne, manglende evne til at vende tilbage til evalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: REPLAGAL
Deltagerne vil modtage REPLAGAL 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) kropsvægt, infusion, intravenøst hver anden uge (EOW) i 52 uger.
|
Deltagerne vil modtage REPLAGAL infusion intravenøst.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra starten af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter endt behandlingsperiode (EOT) (op til uge 54)
|
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk forsøgsdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt eller lægemiddel.
Alvorlig AE er enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej), der ved enhver dosis: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet , er en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, og er en vigtig medicinsk begivenhed.
En TEAE defineres som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med et forsøgsprodukt eller lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for forsøgsproduktet eller lægemidlet, indtil slutningen af sikkerheden opfølgningsperiode.
|
Fra starten af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter endt behandlingsperiode (EOT) (op til uge 54)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med TEAE'er
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT-perioden (op til uge 54)
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt eller lægemiddel.
En TEAE defineres som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med et forsøgsprodukt eller lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for forsøgsproduktet eller lægemidlet, indtil slutningen af sikkerheden opfølgningsperiode.
Antallet af deltagere med TEAE'er vil blive rapporteret.
|
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT-perioden (op til uge 54)
|
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT-perioden (op til uge 54)
|
En IRR vil blive defineret som en hændelse, der: indtræffer inden for 12 timer efter starten af infusionen, begynder enten under eller efter infusionen og vurderes som muligvis eller sandsynligvis relateret til behandling med forsøgsproduktet.
En IRR kan være alvorlig eller ikke-alvorlig.
Andre AE'er, der opstår før infusionen, sammen med AE'er forbundet med protokoldefinerede test og vurderinger (eksempel, laboratorieundersøgelser og fysiske undersøgelser), som blev udført før infusionen, vil ikke blive betragtet som IRR'er.
Antallet af deltagere med IRR vil blive rapporteret.
|
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration op til 14 dage efter EOT-perioden (op til uge 54)
|
Antal deltagere med positivt antistof antistof (ADA) mod REPLAGAL
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med positiv ADA til REPLAGAL vil blive rapporteret.
|
Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med positivt neutraliserende antistof (NAb) mod REPLAGAL
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med positiv NAb til REPLAGAL vil blive rapporteret.
|
Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Laboratorievurdering vil omfatte serumkemi, hæmatologi og urinanalyse.
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre vil blive rapporteret.
|
Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
Vurdering af vitale tegn vil omfatte puls, blodtryk, åndedrætsfrekvens og temperatur.
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn vil blive rapporteret.
|
Baseline op til uge 52
|
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
|
EKG-parametre inkluderer PR, QRS, QT, QTc-intervaller og hjertefrekvens.
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i 12-aflednings-EKG vil blive rapporteret.
|
Baseline op til uge 52
|
Ændring fra baseline i nyrefunktion i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Nyrefunktionen vurderes ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formel for mere end eller lig med (>=) 18 års deltagere, eGFR = 141 x min (serumkreatinin [Scr]/ κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209)
x 0,993^(Alder) x 1,018 (hvis kvinde) x 1,159 (hvis sort) hvor: Scr er serumkreatinin (milligram pr. deciliter [mg/dL]); κ er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd; a er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd; min angiver minimum af Scr/k eller 1; max angiver maksimum for Scr /κ eller 1.
For mindre end (<) 18 års deltagere vil Counahan-Barratt-ligningen blive brugt til beregning af eGFR.
eGFR = (0,43 × højde i centimeter [cm])/Scr, hvor Scr er serumkreatinin (mg/dL).
Ændring fra baseline i nyrefunktionen i uge 52 vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 52
|
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) værdier i uge 8, 16, 28 og 40
Tidsramme: Baseline, uge 8, 16, 28 og 40
|
EGFR vil blive beregnet ved CKD-EPI formel for >=18 år deltagere.
eGFR = 141 x min (serumkreatinin [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209)
x 0,993^(Alder) x 1,018 (hvis kvinde) x 1,159 (hvis sort) hvor: Scr er serumkreatinin (mg/dL); κ er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd; a er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd; min angiver minimum af Scr/k eller 1; max angiver maksimum for Scr /κ eller 1.
For <18 års deltagere vil Counahan-Barratt-ligningen blive brugt til beregning af eGFR.
eGFR = (0,43 × højde i cm)/Scr, hvor Scr er serumkreatinin (mg/dL).
Ændring fra baseline i eGFR-værdier i uge 8, 16, 28 og 40 vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 8, 16, 28 og 40
|
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline, uge 16 og 52
|
Ændring fra baseline i LVMI vil blive målt ved ekkokardiografi i uge 16 og 52.
|
Baseline, uge 16 og 52
|
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: Baseline, uge 16 og 52
|
Ændring fra baseline i LVEF vil blive målt ved ekkokardiografi i uge 16 og 52.
|
Baseline, uge 16 og 52
|
Ændring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold i uge 8, 16, 28, 40 og 52
Tidsramme: Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Ændring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forholdet i uge 8, 16, 28, 40 og 52 vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Ændring fra baseline i smerte vurderet ved kort form for smerteopgørelse (BPI-kort formular) i uge 8, 16, 28, 40 og 52
Tidsramme: Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
BPI-kortform er et valideret selvrapporteringsmål til vurdering af smertens sværhedsgrad og smertens indvirkning på daglige funktioner.
BPI-kortformen har 4 spørgsmål, der vurderer smerteintensiteten (værst, mindst, gennemsnitlig lige nu) på 10-punkts vurderingsskalaer (0=Ingen smerte til 10=Smerte så slemt, som du kan forestille dig) og 7 spørgsmål, der vurderer virkningen af smerter i daglige funktioner (generel aktivitet, humør, gangevne, normalt arbejde, relationer til andre mennesker, søvn, livsglæde) på 10-punkts bedømmelsesskalaer som (0=Forstyrrer ikke 10=Fuldstændig forstyrrer).
Samlet score rapporteres som summen af individuelle spørgsmålsscore fra 0 til 10 med højere tal, der indikerer dårligere resultater.
Ændring fra baseline i smerte vurderet ved BPI-kortform i uge 8, 16, 28, 40 og 52 vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Ændring fra baseline i plasma globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) niveau i uge 8, 16, 28, 40 og 52
Tidsramme: Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Ændring fra baseline i plasma Lyso-Gb3-niveauer i uge 8, 16, 28, 40 og 52 vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Ændring fra baseline i audiologitestværdier
Tidsramme: Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Audiologisk test vil omfatte ren toneledning og knogleledning for hvert øre ved hjælp af 4 forskellige rene tonefrekvenser (500 hertz [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz og 4000 Hz).
Eventuelle ændringer i tærskelværdien vil blive kategoriseret som ledende, sensorineural eller ukendt.
Som planlagt vil kun deltagere under 18 år vurderes for dette resultatmål.
Ændring fra baseline i audiologiske testværdier vil blive rapporteret.
|
Baseline, uge 8, 16, 28, 40 og 52
|
Areal under serum koncentration-tid kurve fra tidspunktet for dosering til den sidste målbare koncentration (AUC0-sidste) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
AUC0-sidste vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Område under serum koncentration-tid kurve fra tid nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
AUC0-inf vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Serumclearance af administreret dosis (CL) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen.
CL vil blive anmeldt.
|
I uge 0 og 28
|
Serumclearance af administreret dosis normaliseret baseret på kropsvægt af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen.
CL vil blive anmeldt.
|
I uge 0 og 28
|
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Cmax vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Terminal eliminering Halveringstid (T1/2) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
T1/2 er defineret som den naturlige log af 2 divideret med terminalhastighedskonstanten (ƛz).
T1/2 vil blive indberettet.
|
I uge 0 og 28
|
Tid til at nå den maksimale observerede serumkoncentration (Tmax) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Tmax vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede serumkoncentration af et lægemiddel.
Vss vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Fordelingsvolumen ved stabil tilstand normaliseret baseret på kropsvægt af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede serumkoncentration af et lægemiddel.
Vss vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Dosisnormaliseret område under serumkoncentration-tidskurve fra tid nul til sidste prøveudtagningstid (AUClast/dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
AUClast/dosis vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Dosisnormaliseret areal under serumkoncentration-tidskurven fra tid nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf/dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
AUC0-inf/dosis vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Dosis Normaliseret maksimal observeret serumkoncentration (Cmax/Dosis) af REPLAGAL
Tidsramme: I uge 0 og 28
|
Cmax/dosis vil blive rapporteret.
|
I uge 0 og 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. maj 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
3. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
23. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Cerebrale småkarsygdomme
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Fabrys sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- TAK-675-3001
- 2022-004246-35 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fabrys sygdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzAfsluttet
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkendtFabryForenede Stater
-
University Hospital, CaenUkendt
Kliniske forsøg med REPLAGAL
-
National Institute of Neurological Disorders and...AfsluttetFabrys sygdomForenede Stater
-
National Institute of Neurological Disorders and...Afsluttet
-
National Institute of Neurological Disorders and...AfsluttetFabrys sygdomForenede Stater
-
ShireAktiv, ikke rekrutterende
-
National Institute of Neurological Disorders and...AfsluttetFabrys sygdomForenede Stater
-
ShireAfsluttet
-
ShireAfsluttetFabrys sygdomForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien, Tjekkiet, Finland, Paraguay, Polen, Slovenien
-
Baylor Research InstituteNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Afsluttet
-
ShireAfsluttetFabrys sygdomSpanien, Grækenland, Tyskland, Portugal, Canada, Finland, Polen, Sverige