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Un estudio de REPLAGAL® en participantes chinos sin tratamiento previo con enfermedad de Fabry

2 de julio de 2024 actualizado por: Takeda

Un estudio abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de REPLAGAL® en sujetos chinos sin tratamiento previo con la enfermedad de Fabry

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad de REPLAGAL. Los participantes del estudio recibirán REPLAGAL como una infusión intravenosa cada dos semanas durante 52 semanas. Los participantes visitarán su clínica del estudio muchas veces durante el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, Dongcheng District
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Changsha, Porcelana, Kaifu District
        • Xiangya Hospital, Central South University
      • Chengdu, Porcelana, Wuhou District
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Hangzhou, Porcelana, Xiacheng District
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
      • Jinan, Porcelana, Huaiyin District
        • Shandong Provincial Hospital
      • Shanghai, Porcelana, Huangpu District
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong Uni. School of Med.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante y/o el representante legalmente autorizado deben firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado (ICF) por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutidos con el participante. Para los participantes menores de (<) 18 años, los participantes darán su consentimiento Y sus padres/representante legalmente autorizado deben firmar el ICF en consecuencia.

  • El participante ha confirmado el diagnóstico de la enfermedad de Fabry según lo determinado por el investigador, de acuerdo con el registro médico que incluye:

    • Para el participante masculino, la enfermedad de Fabry se confirma por una deficiencia de actividad de α-galactosidasa A (GLA) y una mutación en el gen GLA
    • Para la participante femenina, la enfermedad de Fabry se confirma mediante una mutación en el gen GLA.
  • El participante tiene entre 7 y 65 años de edad, inclusive, en el momento de la selección.
  • Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección.
  • Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio y durante al menos 14 días después de la infusión final del producto en investigación.
  • Se considera que el participante, según lo determine el investigador, tiene una salud general adecuada para someterse a los procedimientos relacionados con el protocolo especificados y que no tiene contraindicaciones médicas o de seguridad para participar.
  • El participante no ha recibido ningún tratamiento (aprobado o en fase de investigación) específico para la enfermedad de Fabry, como ERT, terapia con chaperonas o terapia de reducción de sustratos.
  • El participante adulto (mayor o igual a [>=] 18 años) debe tener una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) de 45 a 120 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m^2). El laboratorio central analiza la creatinina sérica y calcula la TFGe utilizando la ecuación de epidemiología de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI).

Criterio de exclusión:

  • En opinión del investigador, la esperanza de vida del participante es menor o igual a (<=) 5 años.
  • El participante se ha sometido o está programado para someterse a un trasplante de riñón o se encuentra actualmente en diálisis, o tiene algún signo o síntoma de enfermedad renal en etapa terminal.
  • El participante tiene una proporción de proteína/creatinina en la orina superior a (>) 500 miligramos por gramo (mg/g).
  • El participante tiene un historial clínicamente relevante de alergia o signos o síntomas de hipersensibilidad grave que, a juicio del investigador, aumentarán sustancialmente el riesgo del participante si participa en el estudio.
  • En opinión del investigador, el participante tiene una causa no relacionada con la enfermedad de Fabry de disfunción/fallo del órgano final (renal, cardiovascular, sistema nervioso central) o está recibiendo medicamentos que pueden afectar la tasa de progresión de la enfermedad, según lo evaluado por medidas renales. .
  • El participante tiene un resultado positivo en la prueba de detección del antígeno de superficie de la hepatitis B con una carga detectable de ácido desoxirribonucleico (ADN) viral de la hepatitis B, anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC) con confirmación mediante la prueba de reacción en cadena de la polimerasa del ácido ribonucleico del VHC o anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana.

  • El participante ha recibido tratamiento previo con alguno de los siguientes medicamentos, con excepción del uso no sistémico:

    • cloroquina
    • amiodarona
    • monobenzona
    • gentamicina
  • La participante está embarazada o lactando.
  • El participante tiene un índice de masa corporal >35 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2).
  • El participante es tratado o ha sido tratado con cualquier fármaco en investigación para una indicación distinta de la enfermedad de Fabry dentro de los 30 días posteriores al inicio del estudio.
  • El participante y/o los padres o tutores legales del participante no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  • El participante no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, no coopera con el programa del protocolo, se niega a aceptar todos los procedimientos del estudio, no puede regresar para las evaluaciones o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: REEMPLAZAR
Los participantes recibieron REPLAGAL 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) de peso corporal, infusión intravenosa (IV), cada dos semanas (EOW) desde el día 1 (semana 0) hasta la semana 52.
Biológico: REEMPLAZAR
Infusión de REPLAGAL IV.
Otros nombres:
  • Agalsidasa alfa
  • TAK-675

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 14 días después del final del tratamiento (EOT) [hasta la semana 54]
Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tuvo una relación causal con este producto en investigación (PI) o medicamento. EA grave fue cualquier suceso médico adverso (ya sea que se considere relacionado con el producto en investigación o no) que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa. , fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento y fue un evento médico importante. Un TEAE se definió como cualquier evento que surgiera al inicio o después del tratamiento con un IP o cualquier evento existente que empeorara en intensidad o frecuencia después de la exposición al IP hasta el final del período de seguimiento de seguridad.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 14 días después del final del tratamiento (EOT) [hasta la semana 54]

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con TEAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 14 días después del EOT (hasta la semana 54)
Un EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tenía una relación causal con este producto o medicamento en investigación. Un TEAE se definió como cualquier evento que surgiera al inicio o después del tratamiento con un IP o cualquier evento existente que empeorara en intensidad o frecuencia después de la exposición al IP hasta el final del período de seguimiento de seguridad.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 14 días después del EOT (hasta la semana 54)
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión (TIR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Una TIR se definió como un evento que comenzó durante o dentro de las 24 horas posteriores al inicio de la infusión, y se consideró relacionada con el tratamiento con IP. Una TIR puede ser grave o no grave. Los eventos adversos que se consideraron TIR se anotaron como tales en la documentación fuente del participante. Otros EA que ocurrieron antes de la infusión, junto con los EA asociados con pruebas y evaluaciones definidas por el protocolo (por ejemplo, pruebas de laboratorio y exámenes físicos), que se realizaron antes de la infusión, no se consideraron TIR.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) positivos para REPLAGAL
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Se informó el número de participantes con ADA positivo a REPLAGAL.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con anticuerpos neutralizantes (NAb) positivos para REPLAGAL
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Se informó el número de participantes con NAb positivo para REPLAGAL.
Línea de base hasta la semana 52
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
La evaluación de laboratorio incluyó parámetros de química sérica, hematología y análisis de orina. La evaluación de los parámetros de laboratorio clínicamente significativa se basó en la interpretación del investigador. Se informó el número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
La evaluación de los signos vitales incluyó pulso, presión arterial, frecuencia respiratoria y temperatura. La evaluación de los signos vitales clínicamente significativa se basó en la interpretación del investigador. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Los parámetros del ECG incluyeron la evaluación de la frecuencia cardíaca, el ritmo sinusal, la hipertrofia auricular o ventricular y la evaluación de los intervalos PR, QRS, QT y QT corregido. La evaluación del ECG clínicamente significativa se basó en la interpretación del investigador. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en el ECG de 12 derivaciones.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 52
Función renal evaluada por el cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La función renal se evaluó mediante la TFGe utilizando la fórmula de la Colaboración en Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) para participantes ≥18 años, TFGe = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^ (-1.209) x 0,993^(Edad) x 1,018 (si es mujer) x 1,159 (si es de raza negra) donde: Scr es la creatinina sérica (miligramos por decilitro [mg/dL]); κ es 0,7 para las mujeres y 0,9 para los hombres; α es -0,329 para las mujeres y -0,411 para los hombres; min indica el mínimo de Scr/κ o 1; max indica el máximo de Scr /κ o 1. Para los participantes <18 años, se utilizó la ecuación de Counahan-Barratt para calcular la TFGe. eGFR = (0,43 × altura en centímetros [cm])/Scr donde Scr es la creatinina sérica (mg/dL). La función renal evaluada mediante eGFR se expresó utilizando la unidad: mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados (ml/min/1,73 m^2).
Línea de base, semana 52
Cambio desde el inicio en los valores de eGFR en las semanas 8, 16, 28 y 40
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 16, 28 y 40
La TFGe se calculó mediante la fórmula CKD-EPI para participantes ≥18 años, TFGe = 141 x min (Scr/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Edad) x 1,018 (si es mujer) x 1,159 (si es de raza negra) donde: Scr es la creatinina sérica (mg/dL); κ es 0,7 para las mujeres y 0,9 para los hombres; α es -0,329 para las mujeres y -0,411 para los hombres; min indica el mínimo de Scr/κ o 1; max indica el máximo de Scr /κ o 1. Para los participantes <18 años, se utilizó la ecuación de Counahan-Barratt para calcular la TFGe. eGFR = (0,43 × altura en cm)/Scr donde Scr es la creatinina sérica (mg/dL).
Línea de base, semanas 8, 16, 28 y 40
Cambio desde el valor inicial en el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI) en las semanas 16 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16 y 52

El IMVI se midió mediante ecocardiografía en los sitios clínicos y el IMVI se obtuvo utilizando la siguiente fórmula:

LVM [gramos] = 0,8×[1,04×{(LVDd + IVSTd + PWTd)^3 - LVDd^3}] + 0,6, donde: LVDd es el diámetro interno del ventrículo izquierdo (diastólico) (cm), IVSTd es el espesor del tabique intraventricular (diastólico) (cm) y PWTd es el espesor de la pared posterior ( diastólica) (cm). LVM indexado a la altura (LVMI) = LVM/altura^2.7 (g/m^2,7), donde la altura se midió en metros.
Línea de base, semanas 16 y 52
Cambio desde el valor inicial en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en las semanas 16 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 16 y 52
La FEVI es la medida central de la función sistólica del ventrículo izquierdo. La FEVI es la fracción del volumen de la cámara eyectada en sístole (volumen sistólico) en relación con el volumen de sangre en el ventrículo al final de la diástole (volumen telediastólico). Esto se midió mediante ecocardiografía en los sitios clínicos.
Línea de base, semanas 16 y 52
Cambio desde el valor inicial en la relación proteína/creatinina en orina
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
El cambio desde el valor inicial en la relación proteína/creatinina en orina se derivó de muestras de orina puntuales de la mañana recolectadas en los momentos especificados.
Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de gravedad del dolor en formato breve del Inventario breve de dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
La forma abreviada de BPI es una escala de calificación numérica que evalúa la gravedad del dolor (escala de gravedad) y su impacto en el funcionamiento diario (escala de interferencia del dolor). Aquí se informa la escala corta de gravedad del dolor BPI. La escala de gravedad del dolor tiene 4 preguntas que evalúan la intensidad del dolor (peor, mínimo, promedio, en este momento) en escalas de calificación de 10 puntos (0 = Sin dolor a 10 = El dolor es tan intenso como puedas imaginar). La puntuación de gravedad del dolor se calcula como el promedio de las preguntas, con una puntuación total que oscila entre 0 y 10 y las puntuaciones más altas indican más dolor. Un cambio negativo desde el inicio indica un mejor resultado.
Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de interferencia del dolor en la versión corta del BPI
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
La forma abreviada de BPI es una escala de calificación numérica que evalúa la gravedad del dolor (escala de gravedad) y su impacto en el funcionamiento diario (escala de interferencia del dolor). Aquí se informa la escala corta de interferencia del dolor BPI. La escala de interferencia del dolor tiene 7 preguntas que evalúan el impacto del dolor en las funciones diarias (actividad general, estado de ánimo, capacidad para caminar, trabajo normal, relaciones con otras personas, sueño, disfrute de la vida) en escalas de calificación de 10 puntos como (0 = No interfiere a 10=interfiere completamente). La puntuación de interferencia del dolor se calcula como el promedio de las preguntas, con una puntuación total que oscila entre 0 y 10 y las puntuaciones más altas indican más interferencia. Un cambio negativo desde el inicio indica un mejor resultado.
Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
Cambio porcentual desde el valor inicial en el nivel plasmático de globotriaosilesfingosina (Lyso-Gb3)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
Las determinaciones de liso-Gb3 en plasma se realizaron en el laboratorio central mediante un ensayo bioanalítico de cromatografía líquida-espectrometría de masas en tándem validado.
Línea de base, semanas 8, 16, 28, 40 y 52
Número de participantes con pérdida auditiva según la evaluación de pruebas audiológicas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La pérdida de audición se evaluó en participantes menores de 18 años mediante pruebas audiológicas. Las pruebas de audiología incluyeron conducción de tonos puros y conducción ósea para cada oído utilizando 4 frecuencias de tonos puros diferentes (500 hercios [Hz], 1000 Hz, 2000 Hz y 4000 Hz). Cualquier cambio en el umbral debía clasificarse como conductivo, neurosensorial o desconocido.
Línea de base hasta la semana 52
Área bajo la curva de concentración sérica-tiempo desde el momento de la dosificación hasta la última concentración mensurable (AUC0-última) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Área bajo la curva de concentración sérica-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUC0-inf) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Aclaramiento sérico de la dosis administrada (CL) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
El aclaramiento se define como una medida cuantitativa de la velocidad a la que una sustancia farmacológica se elimina del cuerpo. CL = dosis/AUC.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Aclaramiento sérico de la dosis administrada normalizada según el peso corporal de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
El aclaramiento se define como una medida cuantitativa de la velocidad a la que una sustancia farmacológica se elimina del cuerpo. Se informó CL normalizado para el peso corporal. CL= (dosis/AUC)/peso corporal. El aclaramiento se expresó utilizando la unidad: mililitros/minuto/kilogramo (mL/min/kg).
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Concentración sérica máxima observada (Cmax) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Vida media de eliminación terminal (T1/2z) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
T1/2 se define como el logaritmo natural de 2 dividido por la constante de velocidad terminal (ƛz).
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Tiempo para alcanzar la concentración sérica máxima observada (Tmax) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
El volumen de distribución se define como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco debería distribuirse uniformemente para producir la concentración sérica deseada de un fármaco. V(ss) = (dosis/AUC)*MRT, donde MRT es el tiempo de residencia medio.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Volumen de distribución en estado estacionario normalizado según el peso corporal de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
El volumen de distribución se define como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco debería distribuirse uniformemente para producir la concentración sérica deseada de un fármaco. Se informó Vss normalizado para el peso corporal. V(ss) = [(dosis/AUC)*MRT]/peso corporal, donde MRT es el tiempo de residencia medio.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Área normalizada de dosis bajo la curva de concentración sérica-tiempo desde el momento cero hasta el último momento de muestreo (AUC0-última/dosis) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
El AUC0-última/Dosis se expresó utilizando la unidad: (minutos*unidades por mililitro)/(unidades por kilogramo) [(min*U/mL)/(U/kg)].
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Área normalizada de dosis bajo la curva de concentración sérica-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUC0-inf/dosis) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Dosis Concentración sérica máxima observada normalizada (Cmax/Dosis) de REPLAGAL
Periodo de tiempo: Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.
Cmax/Dosis se expresó utilizando la unidad: (unidades/mililitro)/(unidades/kilogramo) [(U/mL)/(U/kg)].
Preinfusión (0 minutos), durante la infusión (20 minutos) y final de la infusión (40 minutos) y postinfusión a los 50, 60, 90, 120, 240 y 360 minutos en las semanas 0 y 28.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2022

Finalización primaria (Actual)

3 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

3 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

23 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-675-3001
  • 2022-004246-35 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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