Vaiheen 2/3 tutkimus Efgartigimod PH20 SC:stä aikuisilla potilailla, joilla on rakkula pemfigoidi (BALLAD) (BALLAD)
keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: argenx
Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Efgartigimod PH20 SC:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on rakkula pemfigoidi
ARGX-113-2009 on toiminnallisesti saumaton 2-osainen, vaihe 2/3, prospektiivinen, globaali, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka tutkii tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, immunogeenisyyttä ja osallistujien raportoimia tulosmittauksia. (mukaan lukien ne, jotka arvioivat osallistujan elämänlaatua), PK:n ja PD:n efgartigimod PH20 SC, joka annettiin ihonalaisena (SC) injektiona aikuisille osallistujille, joilla on kohtalainen tai vaikea verenpaine. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa, että efgartigimodi on tehokas ja turvallinen verenpaineen hoito, joka tarjoaa osallistujille taudin aktiivisuuden (CDA) hallinnan ja lopulta remission vähentäen samalla heidän kumulatiivista altistumistaan OCS:lle.
tutkimus koostuu kahdesta osasta:
- Tutkimuksen osa A on vaiheen 2 arviointi, jonka tarkoituksena on tarjota todiste efgartigimod PH20 SC:n terapeuttisen vaikutuksen konseptista potilailla, joilla on verenpaine.
- Tutkimuksen osa B on vaiheen 3 arviointi, jonka tarkoituksena on vahvistaa osasta A saadut tulokset erillisessä, suuremmassa ryhmässä verenpainetautia sairastavia osallistujia.
Välianalyysi suoritetaan osan A aikana (viikolla 26 saaduilla tiedoilla kaikilta osan A osallistujilta) ensisijaisen päätetapahtuman ja useiden toissijaisten päätepisteiden arvioimiseksi, sopivan otoskoon vahvistamiseksi tutkimuksen osan B osalta ja sen määrittämiseksi, ovatko tehokkuustulokset osan A viikkoon 26 asti havaitut tutkimukset oikeuttavat jatkamaan efgartigimod PH20 SC:n tutkimusta potilaiden hoitoon, joilla on verenpaine (hyötyanalyysi).
Päätavoitteiden, päätepisteiden ja tilastollisten analyysien eroja lukuun ottamatta osat A ja B ovat identtisiä aikataulun, rakenteen, arvioinnin ja toiminnan osalta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
98
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713
- Investigator site 66 - NL0310015
-
-
-
-
-
Fitzroy, Australia, 3065
- Investigator site 36 - AU0610013
-
Kogarah, Australia, 2217
- Investigator site 27 - AU0610006
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Investigator site 125 - AU0610019
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Investigator site 28 - BG3590018
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Investigator site 14 - BG3590010
-
Stara Zagora, Bulgaria, 6003
- Investigator site 15 - BG3590020
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 08916
- Investigator site 32 - ES0340050
-
Barcelona, Espanja, 08003
- Investigator 24 - ES0340051
-
Granada, Espanja, 18016
- Investigator site 8 - ES0340053
-
Madrid, Espanja, 28034
- Investigator site 12 - ES0340025
-
Madrid, Espanja, 28041
- Investigator 20 - ES0340029
-
Manises, Espanja, 46940
- Investigator site 49 - ES0340058
-
Mieres, Espanja, 33611
- Investigator site 48 - ES0340059
-
Málaga, Espanja, 29009
- Investigator site 31 - ES0340057
-
Seville, Espanja, 41009
- Investigator site 9 - ES0340052
-
Valencia, Espanja, 46017
- Investigator site 70 - ES0340061
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Investigator site 39 - IL9720003
-
Haifa, Israel, 3109601
- Investigator site 63 - IL9720018
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigator site 41 - IL9720001
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Investigator site 40 - IL9720002
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Investigator site 65 - IT0390055
-
Brescia, Italia, 25132
- Investigator site 43 - IT0390060
-
Catania, Italia, 95123
- Investigator site 78 - IT0390039
-
Florence, Italia, 50122
- Investigator site 47 - IT0390031
-
Florence, Italia, 50122
- Investigator site 86 - IT0390067
-
Genova, Italia, 16132
- Investigator site 81 - IT0390030
-
Milan, Italia, 20122
- Investigator site 77 - IT0390062
-
Parma, Italia, 43126
- Investigator site 119 - IT0390066
-
Pavia, Italia, 27100
- Investigator site 64 - IT0390061
-
Roma, Italia, 00167
- Investigator site 23 - IT0390006
-
Roma, Italia, 00168
- Investigator site 42 - IT0390005
-
Siena, Italia, 53100
- Investigator site 30 - IT0390040
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Investigator site 103 - JP0810070
-
Kurume, Japani, 830-0011
- Investigator site 99 - JP0810050
-
Maebashi, Japani, 371-8511
- Investigator site 104 - JP0810071
-
Nagakute, Japani, 480-1195
- Investigator site 100 - JP0810046
-
Niigata, Japani, 951-8520
- Investigator site 129 - JP0810073
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Investigator site 101 - JP0810049
-
Sapporo, Japani, 060-8648
- Investigator site 112 - JP0810045
-
Sendai, Japani, 980-8574
- Investigator site 105 - JP0810067
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- Investigator site 98 - JP0810043
-
Yokohama, Japani, 236-0004
- Investigator site 106 - JP0810068
-
Ōsaka-sayama, Japani, 589-8511
- Investigator site 102 - JP0810069
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100006
- Investigator site 111 - CN0860064
-
Beijing, Kiina
- Investigator site 91 - CN0860017
-
Chengdu, Kiina
- Investigator site 95 - CN0860018
-
Chongqing, Kiina, 400016
- Investigator site 116 - CN0860027
-
Fujian, Kiina, 350004
- Investigator site 108 - CN0860023
-
Guangzhou, Kiina, 510091
- Investigator site 107 - CN0860021
-
Guanzhou, Kiina, 510080
- Investigator site 110 - CN0860053
-
Hefei, Kiina
- Investigator site 128 - CN0860097
-
Nanchang, Kiina, 330000
- Investigator site 124 - CN0860098
-
Nanyang, Kiina
- Investigator site 94 - CN0860066
-
Shanghai, Kiina, 200435
- Investigator site 123 - CN0860095
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Investigator site 127 - CN860020
-
Wuhan, Kiina, 430031
- Investigator site 109 - CN0860025
-
Zhengzhou, Kiina, 450003
- Investigator site 126 - CN0860026
-
Ürümqi, Kiina, 830054
- Investigator site 122 - CN0860065
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11525
- Investigator site 60 - GE0300004
-
Athens, Kreikka, 11525
- Investigator site 62 - GE0300006
-
Athens, Kreikka, 16121
- Investigator site 58 - GR0300001
-
Chaïdári, Kreikka, 12462
- Investigator site 76 - GR030003
-
Thessaloniki, Kreikka, 54643
- Investigator site 61 - GE0300002
-
Thessaloniki, Kreikka, 56429
- Investigator site 59 - GR0300005
-
-
-
-
-
Split, Kroatia, 21000
- Investigator site 22 - HR3850003
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Investigator site 16 - HR3850002
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Investigator site 37 - HR3850001
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, 1001
- Investigator site 87 - LV3710005
-
Riga, Latvia, 1003
- Investigator site 82 - LV3710003
-
Riga, Latvia, 1003
- Investigator site 88 - LV3710004
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 90-647
- Investigator site 17 - PL0480047
-
Rzeszów, Puola, 35055
- Investigator site 79 - PL0480025
-
Warsaw, Puola, 00-716
- Investigator site 83 - PL0480050
-
Wroclaw, Puola, 50-220
- Investigator site 18 - PL0480048
-
Wroclaw, Puola, 51-685
- Investigator site 19 - PL0480046
-
-
-
-
-
Nice, Ranska, 06202
- Investigator site 38 - FR0330040
-
Rouen, Ranska, 76031
- Investigator site 29 - FR0330029
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Investigator site 90 - RO0400014
-
Iași, Romania, 700111
- Investigator site 89 - RO0400015
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigator site 46 - DE0490039
-
Dresden, Saksa, 01307
- Investigator site 54 - DE0490030
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Investigator site 80 - DE0490041
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Investigator site 57 - DE0490046
-
Essen, Saksa, 45147
- Investigator site 51 - DE0490008
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- Investigator site 52 - DE0490024
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79104
- Investigator site 53 - DE0490023
-
Kiel, Saksa, 24105
- Investigator site 56 - DE0490028
-
Marburg, Saksa, 35043
- Investigator site 45 - DE0490001
-
München, Saksa, 85006
- Investigator site 75 - DE0490047
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Investigator site 55 - DE0490026
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 110000
- Investigator 68 - RS381011
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Investigator site 84 - RS3810010
-
Niš, Serbia, 18000
- Investigator site 67 - RS3810012
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Investigator site 69 - RS3810009
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 4210002
- Investigator site 113 - SK4210002
-
Košice, Slovakia, 040 11
- Investigator site 120 - SK4210004
-
Trnava, Slovakia, 91702
- Investigator site 114 - SK4210003
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 656 91
- Investigator site 97 - CZ4200015
-
Hradec Králové, Tšekki, 500 05
- Investigator site 118 - CZ4200016
-
Plzen-Bory, Tšekki, 13, 301 00
- Investigator site 117 - CZ4200013
-
Prague, Tšekki, 180 81
- Investigator site 96 - CZ4200012
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1085
- Investigator site 26 - HU0360023
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Investigator site 11 - HU0360003
-
Pécs, Unkari, 7632
- Investigator site 7 - HU0360008
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8HW
- Investigator site 33 - UK0440022
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigator site 71 - UK0440036
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Investigator site 44 - UK0440037
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Investigator site 74 - US0010178
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Investigator site 6 - US0010138
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Investigator site 121 - US0010092
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Investigator site 72 - US0010186
-
-
Colorado
-
Castle Rock, Colorado, Yhdysvallat, 80109
- Investigator site 10 - US0010153
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33428
- Investigator site 2 - US0010087
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
- Investigator site 21 - US0010152
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Investigator site 1 - US0010017
-
-
Indiana
-
West Lafayette, Indiana, Yhdysvallat, 47906
- Investigator site 13 - US0010155
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40217
- Investigator site 35 - US0010156
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Investigator site 50 - US0010149
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Investigator site 115 - US0010157
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Investigator site 73 - US0010098
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Investigator site 85 - US0010159
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Investigator site 5 - US0010088
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Investigator site 93 - US0010169
-
-
Ohio
-
Fairborn, Ohio, Yhdysvallat, 45324
- Investigator site 4 - US0010137
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Investigator site 25 - US0010158
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77004
- Investigator site 34 - US0010182
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Investigator site 92 - US0010150
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26505
- Investigator site 3 - US0010151
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistuja haluaa ja pystyy tekemään seuraavat:
- ymmärtää tutkimuksen vaatimukset
- antaa kirjallinen tietoinen suostumus
- noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä.
- Osallistuja on mies tai nainen ja hän on saavuttanut suostumusiän tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Osallistujilla on verenpaineen kliinisiä oireita.
Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien henkilöiden ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista ja:
Miespuoliset osallistujat:
* Täytyy suostua käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ICF-sopimuksen allekirjoittamisesta viimeiseen IMP-annokseen saakka.
Naiset osallistujat:
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan yhteydessä ja negatiivinen virtsan raskaustesti lähtötilanteessa ennen kuin tutkimustoimenpiteitä voidaan antaa.
- WOCBP:n on suostuttava käyttämään vähintään yhtä protokollassa yksilöityä ehkäisymenetelmää ICF:n allekirjoittamisesta viimeiseen IMP-annokseen saakka.
Täydellinen luettelo sisällyttämiskriteereistä löytyy pöytäkirjasta.
Poissulkemiskriteerit:
- Muut pemfigoidin muodot tai muut autoimmuuniset rakkulataudit (AIBD).
- Saatiin epävakaa annos hoitoa, jonka tiedettiin aiheuttavan tai pahentavan verenpainetta vähintään 4 viikon ajan ennen peruskäyntiä
- Muiden verenpaineen hoitojen kuin oraalisten kortikosteroidien (OCS), paikallisten kortikosteroidien (TCS), tavanomaisten immunosuppressanttien tai dapsonin käyttö.
- Tunnettu vasta-aihe OCS-hoidolle
- Aktiivinen tai krooninen infektio seulonnassa
- Positiivinen COVID-19-testitulos seulonnassa (testaus suoritetaan tarvittaessa paikallisten määräysten mukaisesti).
Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman viitteitä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen IMP:n ensimmäistä antoa. Osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa, edellyttäen, että heidät hoidetaan riittävästi ennen tutkimukseen osallistumista:
- Tyvisolu- tai levyepiteelisolusyöpä
- Kohdunkaulan karsinooma in situ
- Rintasyöpä in situ
- Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös
- Kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista, jotka ovat olleet äskettäin leikkauksessa tai joilla on jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä voisi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa potilaan kohtuuttoman riskin
- Tutkimustuotteen käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IMP-annosta
- Osallistunut aiemmin kliiniseen tutkimukseen efgartigimodilla
- Tunnettu yliherkkyys jollekin annettavien hoitojen aineosista
Positiivinen seerumitesti aktiivisen infektion seulonnassa:
- HBV
- HCV
- HIV
- Nykyinen tai historia (eli 12 kuukauden sisällä seulonnasta) alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö
- Raskaana olevat tai imettävät naiset ja ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
Täydellinen luettelo poissulkemiskriteereistä löytyy pöytäkirjasta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: efgartigimod PH20 SC
osallistujat saivat efgartigimod PH20 SC:tä prednisonin lisäksi
|
Ihonalainen injektio efgartigimodia, joka on formuloitu yhdessä rHuPH20:n kanssa, läpäisevyyttä lisäävän aineen kanssa
Oraalinen prednisoni
|
|
Placebo Comparator: lumelääke PH20 SC
osallistujat, jotka saivat lumelääkettä PH20 SC:tä prednisonin lisäksi
|
Oraalinen prednisoni
Ihonalainen injektio lumelääkettä, joka on formuloitu yhdessä rHuPH20:n kanssa, joka on läpäisyä edistävä aine
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä CRoffin kanssa viikolla 36
Aikaikkuna: viikolla 36
|
CRoff = täydellinen remissio efgartigimod PH20 SC:n tai lumelääkehoidon aikana ja suun kautta otettavan kortikosteroidihoidon ulkopuolella vähintään 8 viikon ajan.
Täydellinen remissio määritellään uusien leesioiden puuttumiseksi, olemassa olevien leesioiden täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi.
|
viikolla 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kumulatiivinen OCS-annos
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
OCS = oraalinen kortikosteroidi
|
viikkoon 36 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat IGA-BP-pisteen 0 OCS-hoidon ulkopuolella ≥ 8 viikkoa viikolla 36
Aikaikkuna: viikolla 36
|
IGA-BP = Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid.
IGA-BP-pisteet vaihtelevat välillä 0-4, korkeampi pistemäärä edustaa vakavaa verenpainetta.
OCS = oraalinen kortikosteroidi
|
viikolla 36
|
|
Niiden CDA-potilaiden määrä, jotka pysyivät ilman uusiutumista viikon 36 ajan
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Sairauden aktiivisuuden hallinta (CDA) määritellään pisteeksi, jossa uusia vaurioita lakkaa muodostumasta, vakiintuneet leesiot alkoivat parantua ja kutinaoireet alkoivat hellittää.
Relapsi määritellään kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena kuukaudessa tai vähintään 1 suureksi leesioksi, joka ei parantunut 1 viikossa, tai havaittujen leesioiden tai päivittäisen kutinan laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on CRmin viikolla 36
Aikaikkuna: viikolla 36
|
CRmin = täydellinen remissio, kun on saatu minimaalisia oraalisia kortikosteroideja vähintään 8 viikon ajan.
Minimaalinen oraalinen kortikosteroidihoito (OCS) määritellään ≤0,1 mg/kg/vrk prednisonia (tai vastaavaa).
|
viikolla 36
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 36 24 tunnin keskimääräisessä kutina NRS-pisteessä
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Itch NRS = Itch Numerical Rating Scale.
Itch NRS -pisteet vaihtelevat välillä 0-10, ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Muutokset lähtötasosta BPDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteissä
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
BPDAI = Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) Total Activity Score on työkalu taudin aktiivisuuden objektiiviseen mittaamiseen.
BPDAI-pisteet vaihtelevat välillä 0–360, ja korkeampi pistemäärä viittaa vakavampaan sairauteen (enintään 240 ihon kokonaisaktiivisuudesta ja 120 limakalvoaktiivisuudesta).
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CDA:lle
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CDA = sairauden aktiivisuuden hallinta, piste, jossa uusia vaurioita lakkasi muodostumasta, vakiintuneet leesiot alkoivat parantua ja kutinaoireet alkoivat hellittää.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CR:lle
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CR = täydellinen remissio, uusien leesioiden puuttuminen, olemassa olevien leesioiden täydellinen paraneminen ja kutinan puuttuminen.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CRmin
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CRmin = täydellinen remissio, uusien leesioiden puuttuminen, olemassa olevien leesioiden täydellinen parantuminen ja kutinan puuttuminen ollessaan minimaalisella OCS-annoksella ≥8 viikkoa.
OCS = oraalinen kortikosteroidi.
Minimaalinen OCS-hoito määritellään suun kautta otettavaksi prednisoniannokseksi, joka on ≤0,10 mg/kg/vrk (tai vastaava).
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CRoff/PROff
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CRoff = täydellinen remissio (uusien leesioiden puuttuminen, olemassa olevien leesioiden täydellinen paraneminen ja kutinan puuttuminen) efgartigimodi PH20 SC:n tai lumelääkehoidon aikana ja suun kautta otettavan kortikosteroidihoidon ulkopuolella vähintään 8 viikon ajan.
PROff = osittainen remissio (vain uusien ohimenevien leesioiden esiintyminen) efgartigimod PH20 SC:n tai lumelääkehoidon aikana ja suun kautta otettavan kortikosteroidihoidon ulkopuolella vähintään 8 viikon ajan.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CRoffiin
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CRoff määritellään uusien leesioiden puuttumiseksi, olemassa olevien leesioiden täydelliseksi parantumiseksi ja kutinan puuttumiseksi OCS-hoidon ollessa poissa ≥ 8 viikkoa.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Aika CDA:sta uusiutumiseen
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
CDA määritellään pisteeksi, jossa uusia vaurioita ei muodostu, vakiintuneet leesiot alkoivat parantua ja kutinaoireet alkoivat hellittää.
Relapsi määritellään kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena kuukaudessa tai vähintään 1 suureksi leesioksi, joka ei parantunut 1 viikossa, tai havaittujen leesioiden tai päivittäisen kutinan laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavat pelastushoitoa ennen viikkoa 36
Aikaikkuna: viikolla 36
|
viikolla 36
|
|
|
AIS GTI:stä
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Glukokortikoidin toksisuusindeksin (GTI) mukainen kokonaisparannuspiste (AIS) voi vaihdella -346:sta 439:ään, ja korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa kortikosteroiditoksisuutta.
Jos tutkimuslääke vähentää tehokkaasti suurempaa kortikosteroiditoksisuutta ajan mittaan, pistemäärä on pienempi.
|
viikkoon 36 asti
|
|
CWS GTI:stä
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Glukokortikoidin toksisuusindeksin (GTI) kumulatiivinen huononemispiste (CWS) voi vaihdella välillä 0–439, ja korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa kortikosteroiditoksisuutta.
|
viikkoon 36 asti
|
|
EQ-5D-5L VAS-pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
EuroQol 5-Dimension 5-Level Visual Analog Scale (EQ-5D-5L VAS) pisteet vaihtelevat 0-100 ja 0 edustaa huonointa terveyttä.
|
viikkoon 36 asti
|
|
DLQI-pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Dermatology Life Quality Index (DLQI) arvioi osallistujan käsitystä ihosairauksien vaikutuksista terveyteen liittyviin elämänlaatuihinsa.
Pisteet vaihtelevat 0–30, ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa elämänlaatua.
|
viikkoon 36 asti
|
|
ABQoL-pisteet ajan mittaan
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
Autoimmuunirakkulataudin elämänlaatuindeksi (ABQoL) -kyselyssä arvioidaan autoimmuunirakkulataudin ja niiden hoitojen vaikutusta potilaiden jokapäiväiseen elämään.
Pisteet vaihtelevat 0–51, ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa elämänlaatua.
|
viikkoon 36 asti
|
|
Efgartigimod-seerumipitoisuudet
Aikaikkuna: viikkoon 36 asti
|
viikkoon 36 asti
|
|
|
Seerumin kokonais-IgG-tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 36 viikkoa
|
jopa 36 viikkoa
|
|
|
Anti-BP180- ja Anti-BP230-vasta-aineiden prosentuaalinen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 36 viikkoa
|
jopa 36 viikkoa
|
|
|
Efgartigimodia vastaan syntyvien lääkevasta-aineiden ja rHuPH20:tä vastaan tuotettujen vasta-aineiden esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 46 viikkoa
|
jopa 46 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien (tai heidän omaishoitajiensa) määrä, joiden työpaikan henkilökunta on katsonut olevan riittävän pätevä (itse)annostamaan Efgartigimod PH20 SC:tä
Aikaikkuna: viikkoon 32 asti
|
viikkoon 32 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 23. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2009
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .