Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2/3 Efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s bulózním pemfigoidem (BALLAD) (BALLAD)

8. října 2025 aktualizováno: argenx

Fáze 2/3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k prozkoumání účinnosti a bezpečnosti efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s bulózním pemfigoidem

ARGX-113-2009 je funkčně bezproblémová dvoudílná, fáze 2/3, prospektivní, globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, která zkoumá účinnost, bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu, výsledky uváděné účastníky. (včetně těch, které hodnotí QoL účastníka), PK a PD efgartigimodu PH20 SC podávaného subkutánní (SC) injekcí u dospělých účastníků se středně těžkým až těžkým TK. Cílem této studie je prokázat, že efgartigimod je účinnou a bezpečnou léčbou BP, poskytuje účastníkům kontrolu aktivity onemocnění (CDA) a případně remisi a zároveň snižuje jejich kumulativní expozici OCS.

studie se bude skládat ze 2 částí:

  • Část A studie je hodnocení fáze 2, jehož cílem je poskytnout důkaz koncepce terapeutické aktivity efgartigimodu PH20 SC u účastníků s BP.
  • Část B studie je hodnocení fáze 3, které má za cíl potvrdit výsledky získané z části A v samostatné, větší skupině účastníků s BP.

Průběžná analýza bude provedena během části A (na údajích získaných během 26. týdne pro všechny účastníky části A), aby se vyhodnotil primární cílový bod a několik sekundárních cílových bodů, potvrdila se vhodná velikost vzorku pro část B studie a určilo se, zda výsledky účinnosti pozorováno do týdne 26 části A vyžaduje pokračování studie efgartigimodu PH20 SC pro léčbu účastníků s BP (analýza marnosti).

Kromě rozdílů v hlavních cílech, koncových bodech a statistických analýzách jsou části A a B totožné v harmonogramu, struktuře, hodnocení a chování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

98

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Fitzroy, Austrálie, 3065
        • Investigator site 36 - AU0610013
      • Kogarah, Austrálie, 2217
        • Investigator site 27 - AU0610006
      • Woolloongabba, Austrálie, 4102
        • Investigator site 125 - AU0610019
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1407
        • Investigator site 28 - BG3590018
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Investigator site 14 - BG3590010
      • Stara Zagora, Bulharsko, 6003
        • Investigator site 15 - BG3590020
  • Chorvatsko
      • Split, Chorvatsko, 21000
        • Investigator site 22 - HR3850003
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Investigator site 16 - HR3850002
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Investigator site 37 - HR3850001
  • Francie
      • Nice, Francie, 06202
        • Investigator site 38 - FR0330040
      • Rouen, Francie, 76031
        • Investigator site 29 - FR0330029
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713
        • Investigator site 66 - NL0310015
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Investigator site 65 - IT0390055
      • Brescia, Itálie, 25132
        • Investigator site 43 - IT0390060
      • Catania, Itálie, 95123
        • Investigator site 78 - IT0390039
      • Florence, Itálie, 50122
        • Investigator site 47 - IT0390031
      • Florence, Itálie, 50122
        • Investigator site 86 - IT0390067
      • Genova, Itálie, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Milan, Itálie, 20122
        • Investigator site 77 - IT0390062
      • Parma, Itálie, 43126
        • Investigator site 119 - IT0390066
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Investigator site 64 - IT0390061
      • Roma, Itálie, 00167
        • Investigator site 23 - IT0390006
      • Roma, Itálie, 00168
        • Investigator site 42 - IT0390005
      • Siena, Itálie, 53100
        • Investigator site 30 - IT0390040
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Investigator site 39 - IL9720003
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Investigator site 63 - IL9720018
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Investigator site 41 - IL9720001
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Investigator site 40 - IL9720002
  • Japonsko
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Investigator site 103 - JP0810070
      • Kurume, Japonsko, 830-0011
        • Investigator site 99 - JP0810050
      • Maebashi, Japonsko, 371-8511
        • Investigator site 104 - JP0810071
      • Nagakute, Japonsko, 480-1195
        • Investigator site 100 - JP0810046
      • Niigata, Japonsko, 951-8520
        • Investigator site 129 - JP0810073
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Investigator site 101 - JP0810049
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Investigator site 112 - JP0810045
      • Sendai, Japonsko, 980-8574
        • Investigator site 105 - JP0810067
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Investigator site 98 - JP0810043
      • Yokohama, Japonsko, 236-0004
        • Investigator site 106 - JP0810068
      • Ōsaka-sayama, Japonsko, 589-8511
        • Investigator site 102 - JP0810069
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, 1001
        • Investigator site 87 - LV3710005
      • Riga, Lotyšsko, 1003
        • Investigator site 82 - LV3710003
      • Riga, Lotyšsko, 1003
        • Investigator site 88 - LV3710004
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1085
        • Investigator site 26 - HU0360023
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Investigator site 11 - HU0360003
      • Pécs, Maďarsko, 7632
        • Investigator site 7 - HU0360008
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigator site 46 - DE0490039
      • Dresden, Německo, 01307
        • Investigator site 54 - DE0490030
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Investigator site 80 - DE0490041
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Investigator site 57 - DE0490046
      • Essen, Německo, 45147
        • Investigator site 51 - DE0490008
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • Investigator site 52 - DE0490024
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Německo, 24105
        • Investigator site 56 - DE0490028
      • Marburg, Německo, 35043
        • Investigator site 45 - DE0490001
      • München, Německo, 85006
        • Investigator site 75 - DE0490047
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Investigator site 55 - DE0490026
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 90-647
        • Investigator site 17 - PL0480047
      • Rzeszów, Polsko, 35055
        • Investigator site 79 - PL0480025
      • Warsaw, Polsko, 00-716
        • Investigator site 83 - PL0480050
      • Wroclaw, Polsko, 50-220
        • Investigator site 18 - PL0480048
      • Wroclaw, Polsko, 51-685
        • Investigator site 19 - PL0480046
  • Rumunsko
      • Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
        • Investigator site 90 - RO0400014
      • Iași, Rumunsko, 700111
        • Investigator site 89 - RO0400015
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 4210002
        • Investigator site 113 - SK4210002
      • Košice, Slovensko, 040 11
        • Investigator site 120 - SK4210004
      • Trnava, Slovensko, 91702
        • Investigator site 114 - SK4210003
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8HW
        • Investigator site 33 - UK0440022
      • London, Spojené království
        • Investigator site 71 - UK0440036
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Investigator site 44 - UK0440037
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Investigator site 74 - US0010178
    • California
      • Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
        • Investigator site 6 - US0010138
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Investigator site 121 - US0010092
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Investigator site 72 - US0010186
    • Colorado
      • Castle Rock, Colorado, Spojené státy, 80109
        • Investigator site 10 - US0010153
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
        • Investigator site 2 - US0010087
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756
        • Investigator site 21 - US0010152
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Investigator site 1 - US0010017
    • Indiana
      • West Lafayette, Indiana, Spojené státy, 47906
        • Investigator site 13 - US0010155
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40217
        • Investigator site 35 - US0010156
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Investigator site 50 - US0010149
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Investigator site 115 - US0010157
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Investigator site 73 - US0010098
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Investigator site 85 - US0010159
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Investigator site 5 - US0010088
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Investigator site 93 - US0010169
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Spojené státy, 45324
        • Investigator site 4 - US0010137
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Investigator site 25 - US0010158
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77004
        • Investigator site 34 - US0010182
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Investigator site 92 - US0010150
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26505
        • Investigator site 3 - US0010151
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 110000
        • Investigator 68 - RS381011
      • Belgrade, Srbsko, 11040
        • Investigator site 84 - RS3810010
      • Niš, Srbsko, 18000
        • Investigator site 67 - RS3810012
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Investigator site 69 - RS3810009
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Investigator site 97 - CZ4200015
      • Hradec Králové, Česko, 500 05
        • Investigator site 118 - CZ4200016
      • Plzen-Bory, Česko, 13, 301 00
        • Investigator site 117 - CZ4200013
      • Prague, Česko, 180 81
        • Investigator site 96 - CZ4200012
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100006
        • Investigator site 111 - CN0860064
      • Beijing, Čína
        • Investigator site 91 - CN0860017
      • Chengdu, Čína
        • Investigator site 95 - CN0860018
      • Chongqing, Čína, 400016
        • Investigator site 116 - CN0860027
      • Fujian, Čína, 350004
        • Investigator site 108 - CN0860023
      • Guangzhou, Čína, 510091
        • Investigator site 107 - CN0860021
      • Guanzhou, Čína, 510080
        • Investigator site 110 - CN0860053
      • Hefei, Čína
        • Investigator site 128 - CN0860097
      • Nanchang, Čína, 330000
        • Investigator site 124 - CN0860098
      • Nanyang, Čína
        • Investigator site 94 - CN0860066
      • Shanghai, Čína, 200435
        • Investigator site 123 - CN0860095
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigator site 127 - CN860020
      • Wuhan, Čína, 430031
        • Investigator site 109 - CN0860025
      • Zhengzhou, Čína, 450003
        • Investigator site 126 - CN0860026
      • Ürümqi, Čína, 830054
        • Investigator site 122 - CN0860065
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11525
        • Investigator site 60 - GE0300004
      • Athens, Řecko, 11525
        • Investigator site 62 - GE0300006
      • Athens, Řecko, 16121
        • Investigator site 58 - GR0300001
      • Chaïdári, Řecko, 12462
        • Investigator site 76 - GR030003
      • Thessaloniki, Řecko, 54643
        • Investigator site 61 - GE0300002
      • Thessaloniki, Řecko, 56429
        • Investigator site 59 - GR0300005
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Investigator site 32 - ES0340050
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Investigator 24 - ES0340051
      • Granada, Španělsko, 18016
        • Investigator site 8 - ES0340053
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Investigator site 12 - ES0340025
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Investigator 20 - ES0340029
      • Manises, Španělsko, 46940
        • Investigator site 49 - ES0340058
      • Mieres, Španělsko, 33611
        • Investigator site 48 - ES0340059
      • Málaga, Španělsko, 29009
        • Investigator site 31 - ES0340057
      • Seville, Španělsko, 41009
        • Investigator site 9 - ES0340052
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Investigator site 70 - ES0340061

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je ochoten a schopen udělat následující:

    1. porozumět požadavkům studia
    2. poskytnout písemný informovaný souhlas
    3. dodržovat postupy protokolu studie.
  • Účastníkem je muž nebo žena a dosáhl věku souhlasu v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  • Účastníci mají klinické příznaky BP.

  • Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií a:

    1. Mužští účastníci:

      * Musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce od okamžiku podepsání ICF do data jejich poslední dávky IMP.

    2. Ženské účastnice:

      • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v moči na začátku, než může být proveden zásah do studie.
      • WOCBP musí souhlasit s použitím alespoň jedné z metod antikoncepce uvedených v protokolu od okamžiku podepsání ICF do data jejich poslední dávky IMP.

Úplný seznam kritérií pro zařazení lze nalézt v protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Jiné formy pemfigoidu nebo jiných autoimunitních bulózních onemocnění (AIBD).
  • Přijímaná nestabilní dávka léčby, o které je známo, že způsobuje nebo exacerbuje BP po dobu nejméně 4 týdnů před základní návštěvou
  • Použití jiné léčby BP než perorálními kortikosteroidy (OCS), lokálními kortikosteroidy (TCS), konvenčními imunosupresivy nebo dapsonem.
  • Známá kontraindikace léčby OCS
  • Aktivní nebo chronická infekce při screeningu
  • Pozitivní výsledek testu na COVID-19 při screeningu (testování se provádí, pokud to vyžadují místní předpisy).

  • Maligní onemocnění v anamnéze, pokud nebylo považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Účastníci s následujícími druhy rakoviny mohou být zahrnuti kdykoli za předpokladu, že jsou před svou účastí ve studii adekvátně léčeni:

    • Bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
    • Karcinom in situ děložního čípku
    • Karcinom prsu in situ
    • Náhodný histologický nález karcinomu prostaty
  • Klinické důkazy jiných závažných závažných onemocnění, kteří nedávno podstoupili chirurgický zákrok nebo mají jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit pacienta nepřiměřenému riziku
  • Použití hodnoceného přípravku během 3 měsíců před první dávkou IMP
  • Dříve se účastnil klinické studie s efgartigimodem
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku podávané léčby

  • Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní infekci:

    • HBV
    • HCV
    • HIV
  • Aktuální nebo anamnéza (tj. do 12 měsíců od screeningu) zneužívání alkoholu, drog nebo léků
  • Těhotné nebo kojící ženy a ženy, které mají v úmyslu během studie otěhotnět

Úplný seznam kritérií vyloučení lze nalézt v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efgartigimod PH20 SC
účastníci užívající efgartigimod PH20 SC navíc k Prednisonu
Biologický: efgartigimod PH20 SC
Subkutánní injekce efgartigimodu společně s rHuPH20, zesilovačem permeace
Lék: Prednison
Perorální prednison
Komparátor placeba: placebo PH20 SC
účastníci, kteří dostávali placebo PH20 SC navíc k Prednisonu
Lék: Prednison
Perorální prednison
Jiný: placebo
Subkutánní injekce placeba společně s rHuPH20, zesilovačem permeace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s CRoff v týdnu 36
Časové okno: v týdnu 36
CRoff = kompletní remise při užívání efgartigimodu PH20 SC nebo placeba a bez léčby perorálními kortikosteroidy po dobu alespoň 8 týdnů. Kompletní remise je definována jako nepřítomnost nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a nepřítomnost svědění.
v týdnu 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní dávka OCS
Časové okno: do 36. týdne
OCS = perorální kortikosteroid
do 36. týdne
Počet účastníků, kteří dosáhnou skóre IGA-BP 0, zatímco jsou mimo terapii OCS po dobu ≥ 8 týdnů v týdnu 36
Časové okno: v týdnu 36
IGA-BP = Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid. Skóre IGA-BP se pohybuje v rozmezí 0–4, přičemž vyšší skóre představuje závažný BP. OCS = perorální kortikosteroid
v týdnu 36
Počet účastníků s CDA, kteří zůstali bez recidivy do 36. týdne
Časové okno: do 36. týdne
Kontrola aktivity onemocnění (CDA) je definována jako bod, ve kterém se přestaly tvořit nové léze, vzniklé léze se začaly hojit a svědivé symptomy začaly ustupovat. Relaps je definován jako objevení se 3 nebo více nových lézí za měsíc nebo alespoň 1 velké léze, která se nezhojila do 1 týdne, nebo rozšíření již vzniklých lézí nebo denní svědění u účastníka, který dosáhl CDA.
do 36. týdne
Počet účastníků s CRmin v týdnu 36
Časové okno: v týdnu 36
CRmin = kompletní remise při minimálních perorálních kortikosteroidech po dobu alespoň 8 týdnů. Minimální léčba perorálními kortikosteroidy (OCS) je definována jako ≤0,1 mg/kg/den prednisonu (nebo ekvivalentu).
v týdnu 36
Změňte ze základního stavu na týden 36 v 24hodinovém průměrném skóre svědění NRS
Časové okno: do 36. týdne
Itch NRS = Itch Numerical Rating Scale. Svědění NRS skóre se pohybuje od 0 do 10, přičemž 10 představuje nejhorší představitelné svědění.
do 36. týdne
Změny od výchozího stavu v celkovém skóre aktivity BPDAI
Časové okno: do 36. týdne
BPDAI = Index oblasti bulózního pemfigoidního onemocnění (BPDAI) Total Activity Score je nástroj pro objektivní měření aktivity onemocnění. Skóre BPDAI se pohybuje od 0 do 360, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění (max. 240 pro celkovou aktivitu kůže a 120 pro aktivitu sliznic).
do 36. týdne
Čas na CDA
Časové okno: do 36. týdne
CDA = kontrola aktivity onemocnění, bod, kdy se přestaly tvořit nové léze, vzniklé léze se začaly hojit a svědivé symptomy začaly ustupovat.
do 36. týdne
Čas do ČR
Časové okno: do 36. týdne
CR = kompletní remise, nepřítomnost nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a nepřítomnost svědění.
do 36. týdne
Čas do CRmin
Časové okno: do 36. týdne
CRmin = kompletní remise, nepřítomnost nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a nepřítomnost svědění při minimální dávce OCS po dobu ≥ 8 týdnů. OCS = perorální kortikosteroid. Minimální terapie OCS je definována jako perorální dávka prednisonu ≤ 0,10 mg/kg/den (nebo ekvivalent).
do 36. týdne
Čas do CRoff/PRoff
Časové okno: do 36. týdne
CRoff= kompletní remise (absence nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a nepřítomnost svědění) při užívání efgartigimodu PH20 SC nebo placeba a bez léčby perorálními kortikosteroidy po dobu alespoň 8 týdnů. PRoff = částečná remise (přítomnost pouze nových přechodných lézí) při užívání efgartigimodu PH20 SC nebo placeba a bez léčby perorálními kortikosteroidy po dobu alespoň 8 týdnů.
do 36. týdne
Čas na CRoff
Časové okno: do 36. týdne
CRoff je definována jako nepřítomnost nových lézí, úplné zhojení stávajících lézí a nepřítomnost svědění při bez léčby OCS po dobu ≥ 8 týdnů.
do 36. týdne
Čas od CDA k dosažení relapsu
Časové okno: do 36. týdne
CDA je definována jako bod, ve kterém se přestaly tvořit nové léze, vzniklé léze se začaly hojit a svědivé symptomy začaly ustupovat. Relaps je definován jako objevení se 3 nebo více nových lézí za měsíc nebo alespoň 1 velké léze, která se nezhojila do 1 týdne, nebo rozšíření již vzniklých lézí nebo denní svědění u účastníka, který dosáhl CDA.
do 36. týdne
Počet účastníků, kteří dostanou záchrannou terapii před 36. týdnem
Časové okno: v týdnu 36
v týdnu 36
AIS z GTI
Časové okno: do 36. týdne
Aggregate Improvement Score (AIS) z indexu toxicity glukokortikoidů (GTI) se může pohybovat od -346 do 439, přičemž vyšší skóre představuje vyšší toxicitu kortikosteroidů. Pokud je studované léčivo účinné při snižování větší toxicity kortikosteroidů v průběhu času, bude skóre nižší.
do 36. týdne
CWS z GTI
Časové okno: do 36. týdne
Kumulativní zhoršující se skóre (CWS) z indexu toxicity glukokortikoidů (GTI) se může pohybovat od 0 do 439, přičemž vyšší skóre představuje vyšší toxicitu kortikosteroidů.
do 36. týdne
EQ-5D-5L VAS skóre v průběhu času
Časové okno: do 36. týdne
Skóre EuroQol 5-Dimension 5-Level Visual Analog Scale (EQ-5D-5L VAS) se pohybuje od 0 do 100, přičemž 0 představuje nejhorší zdraví.
do 36. týdne
DLQI skóre v průběhu času
Časové okno: do 36. týdne
Dermatologický index kvality života (DLQI) hodnotí, jak účastník vnímá dopad kožních onemocnění na různé aspekty jejich kvality života související se zdravím. Skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života.
do 36. týdne
ABQoL skóre v průběhu času
Časové okno: do 36. týdne
Dotazník indexu kvality života autoimunitní bulózní choroby (ABQoL) hodnotí dopad autoimunitní bulózní choroby a její terapie na každodenní život pacientů. Skóre se pohybuje od 0 do 51, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života.
do 36. týdne
Efgartigimod sérové ​​koncentrace
Časové okno: do 36. týdne
do 36. týdne
Procentuální změna celkových hladin IgG v séru oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: až 36 týdnů
až 36 týdnů
Procentuální změna protilátek Anti-BP180 a Anti-BP230 oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: až 36 týdnů
až 36 týdnů
Výskyt protilátek proti efgartigimodu a protilátek produkovaných proti rHuPH20
Časové okno: až 46 týdnů
až 46 týdnů
Počet účastníků (nebo jejich pečovatelů), kteří jsou zaměstnanci pracoviště určeni jako dostatečně kompetentní v (samo)podávání Efgartigimodu PH20 SC
Časové okno: do týdne 32
do týdne 32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

13. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

13. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2009

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na efgartigimod PH20 SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit