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Eine Phase-2/3-Studie mit Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit bullösem Pemphigoid (BALLAD) (BALLAD)

8. Oktober 2025 aktualisiert von: argenx

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2/3 zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit bullösem Pemphigoid

ARGX-113-2009 ist eine operativ nahtlose zweiteilige, prospektive, globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und der von den Teilnehmern gemeldeten Ergebnismessungen (einschließlich derjenigen, die die QoL der Teilnehmer), PK und PD von Efgartigimod PH20 SC, verabreicht als subkutane (SC) Injektion bei erwachsenen Teilnehmern mit mittelschwerem bis schwerem Blutdruck, bewerteten. Diese Studie soll zeigen, dass Efgartigimod eine wirksame und sichere Behandlung von BP ist, die den Teilnehmern eine Kontrolle der Krankheitsaktivität (CDA) und schließlich eine Remission ermöglicht und gleichzeitig ihre kumulative Exposition gegenüber OCS reduziert.

Die Studie besteht aus 2 Teilen:

  • Teil A der Studie ist eine Phase-2-Evaluierung, die den Konzeptnachweis für die therapeutische Aktivität von Efgartigimod PH20 SC bei Teilnehmern mit BP erbringen soll.
  • Teil B der Studie ist eine Phase-3-Evaluierung, die die Ergebnisse aus Teil A in einer separaten, größeren Gruppe von Teilnehmern mit BP bestätigen soll.

Während Teil A wird eine Zwischenanalyse durchgeführt (an Daten, die bis Woche 26 für alle Teilnehmer von Teil A erhalten wurden), um den primären Endpunkt und mehrere sekundäre Endpunkte zu bewerten, die angemessene Stichprobengröße für Teil B der Studie zu bestätigen und festzustellen, ob die Wirksamkeitsergebnisse vorliegen beobachtet bis Woche 26 von Teil A rechtfertigen eine fortgesetzte Studie mit Efgartigimod PH20 SC zur Behandlung von Teilnehmern mit BP (Futility Analysis).

Abgesehen von Unterschieden in den Hauptzielen, Endpunkten und statistischen Analysen sind die Teile A und B in Zeitplan, Struktur, Bewertungen und Durchführung identisch.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

98

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Investigator site 36 - AU0610013
      • Kogarah, Australien, 2217
        • Investigator site 27 - AU0610006
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Investigator site 125 - AU0610019
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Investigator site 28 - BG3590018
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Investigator site 14 - BG3590010
      • Stara Zagora, Bulgarien, 6003
        • Investigator site 15 - BG3590020
  • China
      • Beijing, China, 100006
        • Investigator site 111 - CN0860064
      • Beijing, China
        • Investigator site 91 - CN0860017
      • Chengdu, China
        • Investigator site 95 - CN0860018
      • Chongqing, China, 400016
        • Investigator site 116 - CN0860027
      • Fujian, China, 350004
        • Investigator site 108 - CN0860023
      • Guangzhou, China, 510091
        • Investigator site 107 - CN0860021
      • Guanzhou, China, 510080
        • Investigator site 110 - CN0860053
      • Hefei, China
        • Investigator site 128 - CN0860097
      • Nanchang, China, 330000
        • Investigator site 124 - CN0860098
      • Nanyang, China
        • Investigator site 94 - CN0860066
      • Shanghai, China, 200435
        • Investigator site 123 - CN0860095
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigator site 127 - CN860020
      • Wuhan, China, 430031
        • Investigator site 109 - CN0860025
      • Zhengzhou, China, 450003
        • Investigator site 126 - CN0860026
      • Ürümqi, China, 830054
        • Investigator site 122 - CN0860065
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Investigator site 46 - DE0490039
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Investigator site 54 - DE0490030
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Investigator site 80 - DE0490041
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Investigator site 57 - DE0490046
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Investigator site 51 - DE0490008
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Investigator site 52 - DE0490024
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Investigator site 56 - DE0490028
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Investigator site 45 - DE0490001
      • München, Deutschland, 85006
        • Investigator site 75 - DE0490047
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Investigator site 55 - DE0490026
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Investigator site 38 - FR0330040
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Investigator site 29 - FR0330029
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11525
        • Investigator site 60 - GE0300004
      • Athens, Griechenland, 11525
        • Investigator site 62 - GE0300006
      • Athens, Griechenland, 16121
        • Investigator site 58 - GR0300001
      • Chaïdári, Griechenland, 12462
        • Investigator site 76 - GR030003
      • Thessaloniki, Griechenland, 54643
        • Investigator site 61 - GE0300002
      • Thessaloniki, Griechenland, 56429
        • Investigator site 59 - GR0300005
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Investigator site 39 - IL9720003
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Investigator site 63 - IL9720018
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Investigator site 41 - IL9720001
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Investigator site 40 - IL9720002
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Investigator site 65 - IT0390055
      • Brescia, Italien, 25132
        • Investigator site 43 - IT0390060
      • Catania, Italien, 95123
        • Investigator site 78 - IT0390039
      • Florence, Italien, 50122
        • Investigator site 47 - IT0390031
      • Florence, Italien, 50122
        • Investigator site 86 - IT0390067
      • Genova, Italien, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigator site 77 - IT0390062
      • Parma, Italien, 43126
        • Investigator site 119 - IT0390066
      • Pavia, Italien, 27100
        • Investigator site 64 - IT0390061
      • Roma, Italien, 00167
        • Investigator site 23 - IT0390006
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigator site 42 - IT0390005
      • Siena, Italien, 53100
        • Investigator site 30 - IT0390040
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Investigator site 103 - JP0810070
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Investigator site 99 - JP0810050
      • Maebashi, Japan, 371-8511
        • Investigator site 104 - JP0810071
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Investigator site 100 - JP0810046
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Investigator site 129 - JP0810073
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigator site 101 - JP0810049
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Investigator site 112 - JP0810045
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigator site 105 - JP0810067
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigator site 98 - JP0810043
      • Yokohama, Japan, 236-0004
        • Investigator site 106 - JP0810068
      • Ōsaka-sayama, Japan, 589-8511
        • Investigator site 102 - JP0810069
  • Kroatien
      • Split, Kroatien, 21000
        • Investigator site 22 - HR3850003
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Investigator site 16 - HR3850002
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Investigator site 37 - HR3850001
  • Lettland
      • Riga, Lettland, 1001
        • Investigator site 87 - LV3710005
      • Riga, Lettland, 1003
        • Investigator site 82 - LV3710003
      • Riga, Lettland, 1003
        • Investigator site 88 - LV3710004
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713
        • Investigator site 66 - NL0310015
  • Polen
      • Lodz, Polen, 90-647
        • Investigator site 17 - PL0480047
      • Rzeszów, Polen, 35055
        • Investigator site 79 - PL0480025
      • Warsaw, Polen, 00-716
        • Investigator site 83 - PL0480050
      • Wroclaw, Polen, 50-220
        • Investigator site 18 - PL0480048
      • Wroclaw, Polen, 51-685
        • Investigator site 19 - PL0480046
  • Rumänien
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400006
        • Investigator site 90 - RO0400014
      • Iași, Rumänien, 700111
        • Investigator site 89 - RO0400015
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 110000
        • Investigator 68 - RS381011
      • Belgrade, Serbien, 11040
        • Investigator site 84 - RS3810010
      • Niš, Serbien, 18000
        • Investigator site 67 - RS3810012
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Investigator site 69 - RS3810009
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 4210002
        • Investigator site 113 - SK4210002
      • Košice, Slowakei, 040 11
        • Investigator site 120 - SK4210004
      • Trnava, Slowakei, 91702
        • Investigator site 114 - SK4210003
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigator site 32 - ES0340050
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Investigator 24 - ES0340051
      • Granada, Spanien, 18016
        • Investigator site 8 - ES0340053
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Investigator site 12 - ES0340025
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Investigator 20 - ES0340029
      • Manises, Spanien, 46940
        • Investigator site 49 - ES0340058
      • Mieres, Spanien, 33611
        • Investigator site 48 - ES0340059
      • Málaga, Spanien, 29009
        • Investigator site 31 - ES0340057
      • Seville, Spanien, 41009
        • Investigator site 9 - ES0340052
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Investigator site 70 - ES0340061
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 656 91
        • Investigator site 97 - CZ4200015
      • Hradec Králové, Tschechien, 500 05
        • Investigator site 118 - CZ4200016
      • Plzen-Bory, Tschechien, 13, 301 00
        • Investigator site 117 - CZ4200013
      • Prague, Tschechien, 180 81
        • Investigator site 96 - CZ4200012
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Investigator site 26 - HU0360023
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Investigator site 11 - HU0360003
      • Pécs, Ungarn, 7632
        • Investigator site 7 - HU0360008
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Investigator site 74 - US0010178
    • California
      • Fountain Valley, California, Vereinigte Staaten, 92708
        • Investigator site 6 - US0010138
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Investigator site 121 - US0010092
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Investigator site 72 - US0010186
    • Colorado
      • Castle Rock, Colorado, Vereinigte Staaten, 80109
        • Investigator site 10 - US0010153
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33428
        • Investigator site 2 - US0010087
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33756
        • Investigator site 21 - US0010152
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33173
        • Investigator site 1 - US0010017
    • Indiana
      • West Lafayette, Indiana, Vereinigte Staaten, 47906
        • Investigator site 13 - US0010155
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40217
        • Investigator site 35 - US0010156
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Investigator site 50 - US0010149
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Investigator site 115 - US0010157
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Investigator site 73 - US0010098
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Investigator site 85 - US0010159
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Investigator site 5 - US0010088
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Investigator site 93 - US0010169
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Vereinigte Staaten, 45324
        • Investigator site 4 - US0010137
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Investigator site 25 - US0010158
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77004
        • Investigator site 34 - US0010182
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Investigator site 92 - US0010150
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26505
        • Investigator site 3 - US0010151
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8HW
        • Investigator site 33 - UK0440022
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigator site 71 - UK0440036
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Investigator site 44 - UK0440037

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, Folgendes zu tun:

    1. verstehen die Anforderungen des Studiums
    2. schriftliche Einverständniserklärung abgeben
    3. die Verfahren des Studienprotokolls einhalten.
  • Der Teilnehmer ist männlich oder weiblich und zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) volljährig.
  • Die Teilnehmer haben klinische Anzeichen von BP.

  • Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen, und:

    1. Männliche Teilnehmer:

      * Muss zustimmen, eine akzeptable Verhütungsmethode vom Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF bis zum Datum der letzten IMP-Dosis anzuwenden.

    2. Weibliche Teilnehmer:

      • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und zu Studienbeginn einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben, bevor die Studienintervention verabreicht werden kann.
      • WOCBP muss zustimmen, mindestens eine der im Protokoll angegebenen Verhütungsmethoden ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF bis zum Datum der letzten IMP-Dosis anzuwenden.

Die vollständige Liste der Einschlusskriterien finden Sie im Protokoll.

Ausschlusskriterien:

  • Andere Formen von Pemphigoid oder andere bullöse Autoimmunerkrankungen (AIBDs).
  • Erhaltene instabile Dosis von Behandlungen, von denen bekannt ist, dass sie BP für mindestens 4 Wochen vor dem Basisbesuch verursachen oder verschlimmern
  • Verwendung von BP-Behandlungen außer oralen Kortikosteroiden (OCS), topischen Kortikosteroiden (TCS), konventionellen Immunsuppressiva oder Dapson.
  • Bekannte Kontraindikation für die OCS-Therapie
  • Aktive oder chronische Infektion beim Screening
  • Positives COVID-19-Testergebnis beim Screening (Tests durchgeführt, falls gemäß den örtlichen Vorschriften erforderlich).

  • Malignität in der Anamnese, es sei denn, sie wird durch angemessene Behandlung als geheilt erachtet, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung des IMP. Teilnehmer mit den folgenden Krebsarten können jederzeit aufgenommen werden, sofern sie vor ihrer Teilnahme an der Studie angemessen behandelt wurden:

    • Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut
    • Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
    • Carcinoma in situ der Brust
    • Histologischer Zufallsbefund von Prostatakrebs
  • Klinische Hinweise auf andere signifikante schwere Erkrankungen, die kürzlich operiert wurden oder die an einer anderen Erkrankung leiden, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor der ersten IMP-Dosis
  • Zuvor an einer klinischen Studie mit Efgartigimod teilgenommen
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der verabreichten Behandlungen

  • Positiver Serumtest beim Screening auf eine aktive Infektion:

    • HBV
    • HCV
    • HIV
  • Aktuelle oder Vorgeschichte (dh innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening) von Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch
  • Schwangere oder stillende Frauen und solche, die beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden

Die vollständige Liste der Ausschlusskriterien finden Sie im Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: efgartigimod PH20 SC
Teilnehmer erhielten zusätzlich zu Prednison Efgartigimod PH20 SC
Biologisch: efgartigimod PH20 SC
Subkutane Injektion von Efgartigimod, koformuliert mit rHuPH20, einem Permeationsverstärker
Arzneimittel: Prednison
Orales Prednison
Placebo-Komparator: Placebo PH20 SC
Teilnehmer, die Placebo PH20 SC zusätzlich zu Prednison erhielten
Arzneimittel: Prednison
Orales Prednison
Sonstiges: Placebo
Subkutane Injektion von Placebo, koformuliert mit rHuPH20, einem Permeationsverstärker

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit CRoff in Woche 36
Zeitfenster: in Woche 36
CRoff = vollständige Remission während der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC oder Placebo und ohne orale Kortikosteroidtherapie für mindestens 8 Wochen. Eine vollständige Remission ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, die vollständige Heilung bestehender Läsionen und das Fehlen von Juckreiz.
in Woche 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative OCS-Dosis
Zeitfenster: bis Woche 36
OCS = orales Kortikosteroid
bis Woche 36
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 36 einen IGA-BP-Score von 0 erreichen, während sie ≥8 Wochen lang keine OCS-Therapie erhalten
Zeitfenster: in Woche 36
IGA-BP = Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid. Die IGA-BP-Werte liegen zwischen 0 und 4, wobei ein höherer Wert für einen schweren Blutdruck steht. OCS = orales Kortikosteroid
in Woche 36
Anzahl der Teilnehmer mit CDA, die bis Woche 36 rückfallfrei blieben
Zeitfenster: bis Woche 36
Die Kontrolle der Krankheitsaktivität (CDA) ist definiert als der Punkt, an dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden, etablierte Läsionen zu heilen beginnen und die juckenden Symptome nachlassen. Ein Rückfall ist definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat oder von mindestens 1 großen Läsion, die nicht innerhalb einer Woche verheilt ist, oder die Ausbreitung bestehender Läsionen oder täglicher Juckreiz bei einem Teilnehmer, der eine CDA erreicht hat.
bis Woche 36
Anzahl der Teilnehmer mit CRmin in Woche 36
Zeitfenster: in Woche 36
CRmin = vollständige Remission unter minimaler oraler Kortikosteroidgabe für mindestens 8 Wochen. Eine minimale orale Kortikosteroidtherapie (OCS) ist definiert als ≤0,1 mg/kg/Tag Prednison (oder Äquivalent).
in Woche 36
Änderung des durchschnittlichen 24-Stunden-Juckreiz-NRS-Scores vom Ausgangswert bis Woche 36
Zeitfenster: bis Woche 36
Juckreiz NRS = Numerische Bewertungsskala für Juckreiz. Die NRS-Werte für Juckreiz liegen zwischen 0 und 10, wobei 10 den schlimmsten vorstellbaren Juckreiz darstellt.
bis Woche 36
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im BPDAI-Gesamtaktivitätswert
Zeitfenster: bis Woche 36
BPDAI = Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) Der Total Activity Score ist ein Instrument zur objektiven Messung der Krankheitsaktivität. Die BPDAI-Werte reichen von 0 bis 360, wobei ein höherer Wert auf eine schwerere Erkrankung hinweist (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität).
bis Woche 36
Zeit für CDA
Zeitfenster: bis Woche 36
CDA = Kontrolle der Krankheitsaktivität, der Punkt, an dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden, etablierte Läsionen zu heilen beginnen und die juckenden Symptome nachlassen.
bis Woche 36
Zeit für CR
Zeitfenster: bis Woche 36
CR = vollständige Remission, Abwesenheit neuer Läsionen, vollständige Heilung bestehender Läsionen und Abwesenheit von Pruritus.
bis Woche 36
Zeit bis CRmin
Zeitfenster: bis Woche 36
CRmin = vollständige Remission, das Fehlen neuer Läsionen, vollständige Heilung bestehender Läsionen und kein Juckreiz bei minimaler OCS-Dosis für ≥8 Wochen. OCS = orales Kortikosteroid. Eine minimale OCS-Therapie ist definiert als eine orale Prednisondosis von ≤ 0,10 mg/kg/Tag (oder Äquivalent).
bis Woche 36
Zeit für CRoff/PRoff
Zeitfenster: bis Woche 36
CRoff = vollständige Remission (das Fehlen neuer Läsionen, die vollständige Heilung bestehender Läsionen und das Fehlen von Pruritus) während der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC oder Placebo und ohne orale Kortikosteroidtherapie für mindestens 8 Wochen. PRoff = Teilremission (das Vorhandensein nur neuer vorübergehender Läsionen) während der Behandlung mit Efgartigimod PH20 SC oder Placebo und ohne orale Kortikosteroidtherapie für mindestens 8 Wochen.
bis Woche 36
Zeit zum Abschied
Zeitfenster: bis Woche 36
CRoff ist definiert als das Fehlen neuer Läsionen, die vollständige Heilung bestehender Läsionen und das Fehlen von Juckreiz während der OCS-Therapie für ≥8 Wochen.
bis Woche 36
Zeit von CDA bis zum Erreichen eines Rückfalls
Zeitfenster: bis Woche 36
CDA ist definiert als der Punkt, an dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden, etablierte Läsionen zu heilen beginnen und die juckenden Symptome nachlassen. Ein Rückfall ist definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat oder von mindestens 1 großen Läsion, die nicht innerhalb einer Woche verheilt ist, oder die Ausbreitung bestehender Läsionen oder täglicher Juckreiz bei einem Teilnehmer, der eine CDA erreicht hat.
bis Woche 36
Anzahl der Teilnehmer, die vor Woche 36 eine Rettungstherapie erhalten
Zeitfenster: in Woche 36
in Woche 36
Das AIS vom GTI
Zeitfenster: bis Woche 36
Der Aggregate Improvement Score (AIS) des Glukokortikoid-Toxizitätsindex (GTI) kann zwischen -346 und 439 liegen, wobei ein höherer Wert eine größere Kortikosteroid-Toxizität bedeutet. Wenn ein Studienmedikament im Laufe der Zeit eine größere Kortikosteroid-Toxizität wirksam senkt, ist die Punktzahl niedriger.
bis Woche 36
Der CWS vom GTI
Zeitfenster: bis Woche 36
Der Cumulative Worsening Score (CWS) des Glukokortikoid-Toxizitätsindex (GTI) kann zwischen 0 und 439 liegen, wobei ein höherer Wert eine größere Kortikosteroid-Toxizität bedeutet.
bis Woche 36
EQ-5D-5L VAS-Ergebnisse im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis Woche 36
Die Werte der EuroQol 5-Dimension 5-Level Visual Analog Scale (EQ-5D-5L VAS) reichen von 0-100, wobei 0 den schlechtesten Gesundheitszustand darstellt.
bis Woche 36
DLQI-Ergebnisse im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis Woche 36
Der Dermatology Life Quality Index (DLQI) bewertet die Wahrnehmung der Teilnehmer hinsichtlich der Auswirkungen von Hautkrankheiten auf verschiedene Aspekte ihrer gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Die Werte reichen von 0 bis 30, wobei ein höherer Wert eine schlechtere Lebensqualität bedeutet.
bis Woche 36
ABQoL-Ergebnisse im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis Woche 36
Der ABQoL-Fragebogen (Autoimmun Bullous Disease Quality of Life Index) bewertet die Auswirkungen der Autoimmun Bullous Disease und ihrer Therapien auf das tägliche Leben der Patienten. Die Werte reichen von 0 bis 51, wobei ein höherer Wert eine schlechtere Lebensqualität bedeutet.
bis Woche 36
Efgartigimod-Serumkonzentrationen
Zeitfenster: bis Woche 36
bis Woche 36
Prozentuale Veränderung des Gesamt-IgG-Serumspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 36 Wochen
bis zu 36 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anti-BP180- und Anti-BP230-Antikörper gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 36 Wochen
bis zu 36 Wochen
Inzidenz von Antidrug-Antikörpern gegen Efgartigimod und von gegen rHuPH20 produzierten Antikörpern
Zeitfenster: bis zu 46 Wochen
bis zu 46 Wochen
Anzahl der Teilnehmer (oder ihrer Betreuer), von denen das Personal vor Ort feststellt, dass sie über ausreichende Kompetenz in der (Selbst-)Verabreichung von Efgartigimod PH20 SC verfügen
Zeitfenster: bis Woche 32
bis Woche 32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2009

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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