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Uno studio di fase 2/3 su Efgartigimod PH20 SC in partecipanti adulti con pemfigoide bolloso (BALLAD) (BALLAD)

8 ottobre 2025 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per studiare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 SC nei partecipanti adulti con pemfigoide bolloso

ARGX-113-2009 è uno studio operativamente continuo in 2 parti, fase 2/3, prospettico, globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità, le misure di esito riportate dai partecipanti (compresi quelli che valutano la QoL dei partecipanti), PK e PD di efgartigimod PH20 SC somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC) in partecipanti adulti con PA da moderata a grave. Questo studio intende dimostrare che efgartigimod è un trattamento efficace e sicuro per la BP, fornendo ai partecipanti il ​​​​controllo dell'attività della malattia (CDA) e infine la remissione riducendo la loro esposizione cumulativa a OCS.

lo studio sarà composto da 2 parti:

  • La parte A dello studio è una valutazione di fase 2 che intende fornire una prova del concetto per l'attività terapeutica di efgartigimod PH20 SC nei partecipanti con BP.
  • La parte B dello studio è una valutazione di fase 3 che intende confermare i risultati ottenuti dalla parte A in un gruppo separato e più ampio di partecipanti con BP.

Durante la parte A verrà eseguita un'analisi intermedia (sui dati ottenuti fino alla settimana 26 per tutti i partecipanti alla parte A) per valutare l'endpoint primario e diversi endpoint secondari, confermare la dimensione del campione appropriata per la parte B dello studio e determinare se i risultati di efficacia osservato fino alla settimana 26 della parte A garantisce lo studio continuato di efgartigimod PH20 SC per il trattamento dei partecipanti con BP (analisi di futilità).

A parte le differenze negli obiettivi principali, negli endpoint e nelle analisi statistiche, le parti A e B sono identiche per programma, struttura, valutazioni e condotta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

98

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Investigator site 36 - AU0610013
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Investigator site 27 - AU0610006
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Investigator site 125 - AU0610019
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Investigator site 28 - BG3590018
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigator site 14 - BG3590010
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6003
        • Investigator site 15 - BG3590020
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Investigator site 97 - CZ4200015
      • Hradec Králové, Cechia, 500 05
        • Investigator site 118 - CZ4200016
      • Plzen-Bory, Cechia, 13, 301 00
        • Investigator site 117 - CZ4200013
      • Prague, Cechia, 180 81
        • Investigator site 96 - CZ4200012
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100006
        • Investigator site 111 - CN0860064
      • Beijing, Cina
        • Investigator site 91 - CN0860017
      • Chengdu, Cina
        • Investigator site 95 - CN0860018
      • Chongqing, Cina, 400016
        • Investigator site 116 - CN0860027
      • Fujian, Cina, 350004
        • Investigator site 108 - CN0860023
      • Guangzhou, Cina, 510091
        • Investigator site 107 - CN0860021
      • Guanzhou, Cina, 510080
        • Investigator site 110 - CN0860053
      • Hefei, Cina
        • Investigator site 128 - CN0860097
      • Nanchang, Cina, 330000
        • Investigator site 124 - CN0860098
      • Nanyang, Cina
        • Investigator site 94 - CN0860066
      • Shanghai, Cina, 200435
        • Investigator site 123 - CN0860095
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Investigator site 127 - CN860020
      • Wuhan, Cina, 430031
        • Investigator site 109 - CN0860025
      • Zhengzhou, Cina, 450003
        • Investigator site 126 - CN0860026
      • Ürümqi, Cina, 830054
        • Investigator site 122 - CN0860065
  • Croazia
      • Split, Croazia, 21000
        • Investigator site 22 - HR3850003
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Investigator site 16 - HR3850002
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Investigator site 37 - HR3850001
  • Francia
      • Nice, Francia, 06202
        • Investigator site 38 - FR0330040
      • Rouen, Francia, 76031
        • Investigator site 29 - FR0330029
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigator site 46 - DE0490039
      • Dresden, Germania, 01307
        • Investigator site 54 - DE0490030
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Investigator site 80 - DE0490041
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Investigator site 57 - DE0490046
      • Essen, Germania, 45147
        • Investigator site 51 - DE0490008
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • Investigator site 52 - DE0490024
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Germania, 24105
        • Investigator site 56 - DE0490028
      • Marburg, Germania, 35043
        • Investigator site 45 - DE0490001
      • München, Germania, 85006
        • Investigator site 75 - DE0490047
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Investigator site 55 - DE0490026
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Investigator site 103 - JP0810070
      • Kurume, Giappone, 830-0011
        • Investigator site 99 - JP0810050
      • Maebashi, Giappone, 371-8511
        • Investigator site 104 - JP0810071
      • Nagakute, Giappone, 480-1195
        • Investigator site 100 - JP0810046
      • Niigata, Giappone, 951-8520
        • Investigator site 129 - JP0810073
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Investigator site 101 - JP0810049
      • Sapporo, Giappone, 060-8648
        • Investigator site 112 - JP0810045
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Investigator site 105 - JP0810067
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Investigator site 98 - JP0810043
      • Yokohama, Giappone, 236-0004
        • Investigator site 106 - JP0810068
      • Ōsaka-sayama, Giappone, 589-8511
        • Investigator site 102 - JP0810069
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11525
        • Investigator site 60 - GE0300004
      • Athens, Grecia, 11525
        • Investigator site 62 - GE0300006
      • Athens, Grecia, 16121
        • Investigator site 58 - GR0300001
      • Chaïdári, Grecia, 12462
        • Investigator site 76 - GR030003
      • Thessaloniki, Grecia, 54643
        • Investigator site 61 - GE0300002
      • Thessaloniki, Grecia, 56429
        • Investigator site 59 - GR0300005
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • Investigator site 39 - IL9720003
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Investigator site 63 - IL9720018
      • Ramat Gan, Israele, 5262100
        • Investigator site 41 - IL9720001
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Investigator site 40 - IL9720002
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigator site 65 - IT0390055
      • Brescia, Italia, 25132
        • Investigator site 43 - IT0390060
      • Catania, Italia, 95123
        • Investigator site 78 - IT0390039
      • Florence, Italia, 50122
        • Investigator site 47 - IT0390031
      • Florence, Italia, 50122
        • Investigator site 86 - IT0390067
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigator site 77 - IT0390062
      • Parma, Italia, 43126
        • Investigator site 119 - IT0390066
      • Pavia, Italia, 27100
        • Investigator site 64 - IT0390061
      • Roma, Italia, 00167
        • Investigator site 23 - IT0390006
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigator site 42 - IT0390005
      • Siena, Italia, 53100
        • Investigator site 30 - IT0390040
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, 1001
        • Investigator site 87 - LV3710005
      • Riga, Lettonia, 1003
        • Investigator site 82 - LV3710003
      • Riga, Lettonia, 1003
        • Investigator site 88 - LV3710004
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713
        • Investigator site 66 - NL0310015
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 90-647
        • Investigator site 17 - PL0480047
      • Rzeszów, Polonia, 35055
        • Investigator site 79 - PL0480025
      • Warsaw, Polonia, 00-716
        • Investigator site 83 - PL0480050
      • Wroclaw, Polonia, 50-220
        • Investigator site 18 - PL0480048
      • Wroclaw, Polonia, 51-685
        • Investigator site 19 - PL0480046
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8HW
        • Investigator site 33 - UK0440022
      • London, Regno Unito
        • Investigator site 71 - UK0440036
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Investigator site 44 - UK0440037
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania, 400006
        • Investigator site 90 - RO0400014
      • Iași, Romania, 700111
        • Investigator site 89 - RO0400015
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 110000
        • Investigator 68 - RS381011
      • Belgrade, Serbia, 11040
        • Investigator site 84 - RS3810010
      • Niš, Serbia, 18000
        • Investigator site 67 - RS3810012
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Investigator site 69 - RS3810009
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 4210002
        • Investigator site 113 - SK4210002
      • Košice, Slovacchia, 040 11
        • Investigator site 120 - SK4210004
      • Trnava, Slovacchia, 91702
        • Investigator site 114 - SK4210003
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Investigator site 32 - ES0340050
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Investigator 24 - ES0340051
      • Granada, Spagna, 18016
        • Investigator site 8 - ES0340053
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Investigator site 12 - ES0340025
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Investigator 20 - ES0340029
      • Manises, Spagna, 46940
        • Investigator site 49 - ES0340058
      • Mieres, Spagna, 33611
        • Investigator site 48 - ES0340059
      • Málaga, Spagna, 29009
        • Investigator site 31 - ES0340057
      • Seville, Spagna, 41009
        • Investigator site 9 - ES0340052
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Investigator site 70 - ES0340061
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Investigator site 74 - US0010178
    • California
      • Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
        • Investigator site 6 - US0010138
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Investigator site 121 - US0010092
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Investigator site 72 - US0010186
    • Colorado
      • Castle Rock, Colorado, Stati Uniti, 80109
        • Investigator site 10 - US0010153
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • Investigator site 2 - US0010087
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
        • Investigator site 21 - US0010152
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
        • Investigator site 1 - US0010017
    • Indiana
      • West Lafayette, Indiana, Stati Uniti, 47906
        • Investigator site 13 - US0010155
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40217
        • Investigator site 35 - US0010156
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Investigator site 50 - US0010149
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Investigator site 115 - US0010157
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Investigator site 73 - US0010098
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Investigator site 85 - US0010159
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Investigator site 5 - US0010088
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Investigator site 93 - US0010169
    • Ohio
      • Fairborn, Ohio, Stati Uniti, 45324
        • Investigator site 4 - US0010137
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Investigator site 25 - US0010158
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77004
        • Investigator site 34 - US0010182
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Investigator site 92 - US0010150
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26505
        • Investigator site 3 - US0010151
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Investigator site 26 - HU0360023
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Investigator site 11 - HU0360003
      • Pécs, Ungheria, 7632
        • Investigator site 7 - HU0360008

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante è disposto e in grado di fare quanto segue:

    1. comprendere le esigenze dello studio
    2. fornire il consenso informato scritto
    3. rispettare le procedure del protocollo di studio.
  • Il partecipante è maschio o femmina e ha raggiunto l'età del consenso al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • I partecipanti hanno segni clinici di BP.

  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici e:

    1. Partecipanti maschi:

      * Deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal momento in cui l'ICF viene firmato fino alla data dell'ultima dose di IMP.

    2. Partecipanti donne:

      • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che possa essere somministrato l'intervento dello studio.
      • Il WOCBP deve accettare di utilizzare almeno uno dei metodi contraccettivi identificati nel protocollo dal momento della firma dell'ICF fino alla data dell'ultima dose di IMP.

L'elenco completo dei criteri di inclusione è disponibile nel protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Altre forme di pemfigoide o altre malattie bollose autoimmuni (AIBD).
  • Ha ricevuto una dose instabile di trattamenti noti per causare o esacerbare la pressione arteriosa per almeno 4 settimane prima della visita di riferimento
  • Uso di trattamenti BP diversi dai corticosteroidi orali (OCS), corticosteroidi topici (TCS), immunosoppressori convenzionali o dapsone.
  • Controindicazione nota alla terapia con OCS
  • Infezione attiva o cronica allo screening
  • Risultato positivo del test COVID-19 allo screening (test eseguito se richiesto dalle normative locali).

  • Storia di malignità a meno che non sia ritenuta curata da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione dell'IMP. I partecipanti con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento, a condizione che siano adeguatamente trattati prima della loro partecipazione allo studio:

    • Cancro della pelle a cellule basali o a cellule squamose
    • Carcinoma in situ della cervice
    • Carcinoma in situ della mammella
    • Reperto istologico incidentale di cancro alla prostata
  • Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, che hanno subito un intervento chirurgico recente o che hanno qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il paziente a rischio eccessivo
  • Uso di un prodotto sperimentale entro 3 mesi prima della prima dose di IMP
  • In precedenza ha partecipato a uno studio clinico con efgartigimod
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti dei trattamenti somministrati

  • Test siero positivo allo screening per un'infezione attiva:

    • HBV
    • HCV
    • HIV
  • Attuale o anamnesi (vale a dire, entro 12 mesi dallo screening) di abuso di alcol, droghe o farmaci
  • Donne in gravidanza o in allattamento e coloro che intendono rimanere incinte durante lo studio

L'elenco completo dei criteri di esclusione è riportato nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: efgartigimod PH20 SC
partecipanti che hanno ricevuto efgartigimod PH20 SC in aggiunta al prednisone
Biologico: efgartigimod PH20 SC
Iniezione sottocutanea di efgartigimod coformulato con rHuPH20, un potenziatore della permeazione
Droga: Prednisone
Prednisone orale
Comparatore placebo: placebo PH20 SC
partecipanti che hanno ricevuto placebo PH20 SC in aggiunta al prednisone
Droga: Prednisone
Prednisone orale
Altro: placebo
Iniezione sottocutanea di placebo coformulato con rHuPH20, un potenziatore della permeazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con CRoff alla settimana 36
Lasso di tempo: alla settimana 36
CRoff = remissione completa durante il trattamento con efgartigimod PH20 SC o placebo e senza terapia con corticosteroidi orali per almeno 8 settimane. La remissione completa è definita come l'assenza di nuove lesioni, la completa guarigione delle lesioni esistenti e l'assenza di prurito.
alla settimana 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose cumulativa di OCS
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
OCS = corticosteroide orale
fino alla settimana 36
Numero di partecipanti che ottengono un punteggio IGA-BP pari a 0 durante la sospensione della terapia OCS per ≥ 8 settimane alla settimana 36
Lasso di tempo: alla settimana 36
IGA-BP = Valutazione globale dello sperimentatore del pemfigoide bolloso. I punteggi IGA-BP vanno da 0 a 4, con un punteggio più alto che rappresenta una pressione arteriosa grave. OCS = corticosteroide orale
alla settimana 36
Numero di partecipanti con CDA che sono rimasti liberi da ricadute fino alla settimana 36
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Il controllo dell’attività della malattia (CDA) è definito come il punto in cui le nuove lesioni cessano di formarsi, le lesioni consolidate iniziano a guarire e i sintomi pruriginosi iniziano a diminuire. La recidiva è definita come la comparsa di 3 o più nuove lesioni al mese o almeno 1 lesione grande che non è guarita entro 1 settimana, o l'estensione delle lesioni consolidate o del prurito quotidiano in un partecipante che aveva raggiunto la CDA.
fino alla settimana 36
Numero di partecipanti con CRmin alla settimana 36
Lasso di tempo: alla settimana 36
CRmin = remissione completa ricevendo corticosteroidi orali minimi per almeno 8 settimane. La terapia minima con corticosteroidi orali (OCS) è definita come ≤ 0,1 mg/kg/die di prednisone (o equivalente).
alla settimana 36
Variazione dal basale alla settimana 36 nel punteggio NRS medio del prurito nelle 24 ore
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Prurito NRS = Scala di valutazione numerica del prurito. I punteggi Itch NRS vanno da 0 a 10, dove 10 rappresenta il peggior prurito immaginabile.
fino alla settimana 36
Modifiche rispetto al basale nel punteggio di attività totale BPDAI
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
BPDAI = Bullous Pemfigoide Disease Area Index (BPDAI) Il punteggio di attività totale è uno strumento per misurare oggettivamente l'attività della malattia. I punteggi BPDAI vanno da 0 a 360 con un punteggio più alto che indica una malattia più grave (max 240 per l'attività cutanea totale e 120 per l'attività della mucosa).
fino alla settimana 36
È ora di CDA
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
CDA = controllo dell'attività della malattia, il punto in cui le nuove lesioni cessano di formarsi, le lesioni consolidate iniziano a guarire e i sintomi pruriginosi iniziano a diminuire.
fino alla settimana 36
È ora di CR
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
CR = remissione completa, assenza di nuove lesioni, completa guarigione delle lesioni esistenti e assenza di prurito.
fino alla settimana 36
Tempo alla CRmin
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
CRmin = remissione completa, assenza di nuove lesioni, completa guarigione delle lesioni esistenti e assenza di prurito durante il trattamento con una dose minima di OCS per ≥ 8 settimane. OCS = corticosteroide orale. La terapia minima con OCS è definita come una dose orale di prednisone ≤ 0,10 mg/kg/die (o equivalente).
fino alla settimana 36
Tempo per CRoff/PRoff
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
CRoff= remissione completa (assenza di nuove lesioni, completa guarigione delle lesioni esistenti e assenza di prurito) durante il trattamento con efgartigimod PH20 SC o placebo e senza terapia con corticosteroidi orali per almeno 8 settimane. PRoff = remissione parziale (presenza solo di nuove lesioni transitorie) durante il trattamento con efgartigimod PH20 SC o placebo e senza terapia con corticosteroidi orali per almeno 8 settimane.
fino alla settimana 36
È ora di CRoff
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
CRoff è definito come l'assenza di nuove lesioni, la completa guarigione delle lesioni esistenti e l'assenza di prurito durante la sospensione della terapia con OCS per ≥ 8 settimane.
fino alla settimana 36
Tempo dal CDA al raggiungimento della ricaduta
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
La CDA è definita come il punto in cui le nuove lesioni cessano di formarsi, le lesioni consolidate iniziano a guarire e i sintomi pruriginosi iniziano a diminuire. La recidiva è definita come la comparsa di 3 o più nuove lesioni al mese o almeno 1 lesione grande che non è guarita entro 1 settimana, o l'estensione delle lesioni consolidate o del prurito quotidiano in un partecipante che aveva raggiunto la CDA.
fino alla settimana 36
Numero di partecipanti che ricevono la terapia di salvataggio prima della settimana 36
Lasso di tempo: alla settimana 36
alla settimana 36
L'AIS dal GTI
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Il punteggio di miglioramento aggregato (AIS) dell'indice di tossicità dei glucocorticoidi (GTI) può variare da -346 a 439 con un punteggio più alto che rappresenta una maggiore tossicità da corticosteroidi. Se un farmaco in studio è efficace nel ridurre nel tempo una maggiore tossicità dei corticosteroidi, il punteggio sarà inferiore.
fino alla settimana 36
Il CWS della GTI
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Il punteggio di peggioramento cumulativo (CWS) dell'indice di tossicità dei glucocorticoidi (GTI) può variare da 0 a 439 con un punteggio più alto che rappresenta una maggiore tossicità da corticosteroidi.
fino alla settimana 36
Punteggi VAS EQ-5D-5L nel tempo
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
I punteggi della scala analogica visiva a 5 livelli EuroQol 5-Dimension (EQ-5D-5L VAS) vanno da 0 a 100, dove 0 rappresenta la salute peggiore.
fino alla settimana 36
Punteggi DLQI nel tempo
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Il Dermatology Life Quality Index (DLQI) valuta la percezione dei partecipanti dell'impatto delle malattie della pelle su diversi aspetti della loro QoL correlata alla salute. I punteggi vanno da 0 a 30 con un punteggio più alto che rappresenta una peggiore qualità della vita.
fino alla settimana 36
Punteggi ABQoL nel tempo
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
Il questionario Autoimmune Bullous Disease Quality of Life Index (ABQoL) valuta l’impatto della malattia bollosa autoimmune e delle relative terapie sulla vita quotidiana dei pazienti. I punteggi vanno da 0 a 51 con un punteggio più alto che rappresenta una peggiore qualità della vita.
fino alla settimana 36
Concentrazioni sieriche di Efgartigimod
Lasso di tempo: fino alla settimana 36
fino alla settimana 36
Variazione percentuale dei livelli sierici di IgG totali rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: fino a 36 settimane
fino a 36 settimane
Variazione percentuale degli anticorpi anti-BP180 e anti-BP230 rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: fino a 36 settimane
fino a 36 settimane
Incidenza degli anticorpi antifarmaco contro efgartigimod e degli anticorpi prodotti contro rHuPH20
Lasso di tempo: fino a 46 settimane
fino a 46 settimane
Numero di partecipanti (o loro caregiver) che il personale della struttura ritiene sufficientemente competenti nella (auto)somministrazione di Efgartigimod PH20 SC
Lasso di tempo: fino alla settimana 32
fino alla settimana 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2009

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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