COLPAC (RaDiCo-kohortti) (RaDiCo-COLPAC) (COLPAC)
Kansallinen kohortti "Low-phospholipid-Associated Colelitiasis" (LPAC) -oireyhtymän epidemiologiasta, kliinisestä ja geneettisestä heterogeenisyydestä
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on kuvata LPAC-oireyhtymän erilaisia kliinisiä, biologisia ja radiologisia ilmenemismuotoja, jotka on määritelty standardidiagnostisten kriteerien mukaisesti tai kriteerien mukaan, jotka on laajennettu kaikkiin oireisiin toistuviin sappikivitautiin, ja hahmotella erilaisia mahdollisia kehityskulkuja.
Osallistujia seurataan 5 vuoden ajan ja osallistumispaikat keräävät tarvittavat tiedot vähintään kerran vuodessa osana rutiinipotilaiden hoitoa. Osallistujat täyttävät näiden vierailujen aikana elämänlaatua koskevan itsekyselylomakkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Aix-en-Provence, Ranska
- Centre Hospitalier Intercommunal Aix-Pertuis
-
Annecy, Ranska
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
-
Bobigny, Ranska
- Hopital Avicenne
-
Bordeaux, Ranska
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Bry-sur-Marne, Ranska
- Hôpital Saint Camille
-
Caen, Ranska
- Hôpital Côte de Nacre
-
Clichy, Ranska
- Hopital Beaujon
-
Corbeil-Essonnes, Ranska
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Créteil, Ranska
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
-
Dijon, Ranska
- Hôpital François Mitterrand
-
Grenoble, Ranska
- Hopital Michallon
-
Lille, Ranska
- Hôpital Claude Huriez
-
Lyon, Ranska
- Hôpital de la Croix-Rousse
-
Orléans, Ranska
- Centre Hospitalier Régional d'Orléans
-
Paris, Ranska
- Hôpital Saint-Antoine
-
Poitiers, Ranska
- Hopital Jean Bernard
-
Reims, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Rouen, Ranska
- Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Ranska
- Hôpital Civil
-
Toulouse, Ranska
- Hopital Rangueil
-
Villejuif, Ranska
- Hôpital Paul Brousse
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Lapset tai aikuiset, jotka täyttävät LPAC-oireyhtymän standardi* tai laajennetut** diagnostiset kriteerit:
- Ensimmäiset oireet ennen 40 vuoden ikää
- Radiologiset kuvat, jotka ovat yhteensopivat intrahepaattisen litiaasin kanssa
Oireiden uusiutuminen kolekystektomian jälkeen
(*) Vakiokriteerit: oireinen sappikivitauti, jossa vähintään 2 kriteeriä kolmesta
(**) laajennetut kriteerit: oireinen sappikivitauti, jolla on yksi kriteeri kolmesta
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille on tehty maksansiirto
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kuvaava analyysi LPAC-oireyhtymän kliinisistä ilmenemismuodoista, kuten sairauden henkilökohtainen ja perheen sairaushistoria, kliiniset ominaisuudet, lääketieteelliset komplikaatiot, rinnakkaissairaudet, kuolema (aloitusikä ja syy).
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Kuvaava analyysi LPAC-oireyhtymän biologisista ilmenemismuodoista, kuten maksan biokemialliset testit ja glucido-lipiditestit
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Kuvaava analyysi LPAC-oireyhtymän radiologisten ilmentymien, kuten kivien esiintymisestä tai intrahepaattisen, vesikulaarisen tai pääsappitiehyen mikrolitaasin oireista
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Diagnostisten käytäntöjen kuvaus LPAC-oireyhtymän diagnosoinnissa käytettyjen lääketieteellisten toimenpiteiden sekvenssien kuvaavalla analyysillä.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Terapeuttisten käytäntöjen kuvaus erilaisista parantavista ja oireenmukaisista hoidoista, joita tarjotaan sairauden vaiheesta ja maksan ulkopuolisten komplikaatioiden tyypistä riippuen, kuvaileva analyysi.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Potilashoidon käytäntöjen kuvaus.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Uuden diagnostiikan tunnistaminen tarkentamalla 1. asteen sukulaisten semiologisten kenttien kokoelmaa ja mukaan lukien potilaat, joilla on toistuva oireinen sappikivitauti, jotka eivät täysin täytä nykyisiä LPAC-oireyhtymän diagnostisia kriteerejä
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Kriteerien laajennusta ehdotetaan tavanomaisten tai laajennettujen kriteerien mukaan määriteltyjen LPAC-oireyhtymän sairastavien potilaiden ja heidän 1. asteen sukulaistensa kaikkien semiologisten kenttien kokoelman perusteella. Laajennetut diagnostiset kriteerit ovat:
Potilaat, joilla on oireinen sappikivi, joilla on vain yksi LPAC-oireyhtymän kolmesta kriteeristä (alkaen ennen 40 vuoden ikää, intrahepaattinen mikrolitaasi, uusiutuminen kolekystektomian jälkeen). |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Lääketieteellisten ja interventiohoitojen vasteen arviointi.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Tämä arviointikriteeri on etsiä korrelaatiota lääketieteellisiin ja interventiohoitoihin reagoimisen tai vasteen puuttumisen välillä. Tämä analysoidaan tarkastelemalla taudin tiettyjen kliinisten, biokemiallisten, molekyylisten ja radiologisten piirteiden olemassaoloa tai puuttumista, kuten:
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Huonoon terapeuttiseen vasteeseen liittyvien prognostisten tekijöiden (kliiniset, biokemialliset, radiologiset) tunnistaminen arvioimalla seuraavien tapahtumien esiintymistä: - kuolemaan johtaneet tai ei-kuolemaan johtavat komplikaatiot - maksan tai muista syistä johtuva kuolema
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Arvioidaan LPAC-oireyhtymän vaikutusta elämänlaatuun.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Sairauden vaikutusta elämänlaatuun arvioidaan elämänlaatukyselyillä (SF-36)
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Arvio LPAC-hoitoon lähetettyjen potilaiden osuudesta populaatiosta, joka oli lähetetty hepatologian ja/tai ruoansulatuskirurgian osastoille sappikivitaudin vuoksi saman tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
LPAC-oireyhtymän suhteellinen esiintyvyys (LPAC-oireyhtymän tapausten lukumäärä verrattuna sappirakon sairaustapausten määrään) mitataan 1.3.2016-28.2.2017 välisenä aikana tutkimukseen osallistuvissa keskuksissa kirjattujen tapausten perusteella. Suhteellinen ilmaantuvuus (uusien LPAC-oireyhtymän tapausten lukumäärä verrattuna uusien sappikivitapausten määrään) mitataan saman ajanjakson aikana samoissa keskuksissa. Sappikivien vuoksi samana aikana sairaalassa tai konsultaatiossa näytettyjen potilaiden kokonaismäärä kerätään kustakin osallistuvasta sairaalasta pmsi-koodilla. |
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ABCB4-geenin genotyyppi/fenotyyppikorrelaatioiden tutkimuksen syventäminen arvioimalla tuskallisten kohtausten ja komplikaatioiden määrää, radiologisten merkkien esiintymistä, biologisten määritysten mittaamista, hyvää tai huonoa hoitovastetta
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Dokumentoidaan LPAC-oireyhtymän geneettinen transmissioprofiili ja perinnöllisyys (penetranssi) analysoimalla potilaiden ja heidän 1. asteen sukulaistensa fenotyyppejä ja genotyyppejä (onko he ilmoittaneet sairaudesta).
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Arviointikriteerit ovat:
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
Etsi uusia herkkyysgeenejä potilailta, joilla ei ole ABCB4:n geenimuutoksia
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
|
|
Etsi moduloivia geenejä mutatoiduista ja mutatoitumattomista ABCB4-potilaista.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Christophe CORPECHOT, INSERM UMR_S938
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C16-14
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .