COLPAC (RaDiCo Cohort) (RaDiCo-COLPAC) (COLPAC)
Nasjonal kohort om epidemiologi, klinisk og genetisk heterogenitet av "lavfosfolipid-assosiert kolelithiasis" (LPAC) syndrom
Målet med denne observasjonsstudien er å beskrive de ulike kliniske, biologiske og radiologiske manifestasjonene av LPAC-syndrom, definert i henhold til standard diagnostiske kriterier, eller i henhold til kriterier utvidet til all symptomatisk tilbakevendende biliær lithiasis, og avgrense de ulike mulige utviklingene.
Deltakerne vil bli fulgt i 5 år og inkluderingsstedene vil samle inn nødvendige data minst én gang i året som en del av rutinemessig pasientbehandling. Et selvspørreskjema for livskvalitet fylles ut av deltakerne under disse besøkene.
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aix-en-Provence, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Aix-Pertuis
-
Annecy, Frankrike
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
-
Bobigny, Frankrike
- Hopital Avicenne
-
Bordeaux, Frankrike
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Bry-sur-Marne, Frankrike
- Hôpital Saint Camille
-
Caen, Frankrike
- Hôpital Côte de Nacre
-
Clichy, Frankrike
- Hopital Beaujon
-
Corbeil-Essonnes, Frankrike
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
-
Dijon, Frankrike
- Hôpital François Mitterrand
-
Grenoble, Frankrike
- Hopital Michallon
-
Lille, Frankrike
- Hôpital Claude Huriez
-
Lyon, Frankrike
- Hôpital de la Croix-Rousse
-
Orléans, Frankrike
- Centre Hospitalier Régional d'Orléans
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Saint-Antoine
-
Poitiers, Frankrike
- Hopital Jean Bernard
-
Reims, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Rouen, Frankrike
- Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Frankrike
- Hôpital Civil
-
Toulouse, Frankrike
- Hopital Rangueil
-
Villejuif, Frankrike
- Hôpital Paul Brousse
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Barn eller voksne som oppfyller standard* eller utvidede** diagnostiske kriterier for LPAC-syndrom:
- Første symptomer før fylte 40 år
- Radiologiske bilder forenlig med eksistensen av intrahepatisk lithiasis
Tilbakefall av symptomer etter kolecystektomi
(*) standardkriterier: symptomatisk biliær lithiasis med minst 2 av 3 kriterier
(**) utvidede kriterier: symptomatisk biliær litiasis med 1 av 3 kriterier
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som har gjennomgått levertransplantasjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Beskrivende analyse av de kliniske manifestasjonene av LPAC-syndrom som personlig og familiehistorie av sykdommen, kliniske trekk, medisinske komplikasjoner, komorbiditeter, død (debutalder og årsak).
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Beskrivende analyse av de biologiske manifestasjonene av LPAC-syndrom som leverbiokjemiske tester og glucido-lipidtester
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Beskrivende analyse av de radiologiske manifestasjonene av LPAC-syndrom som tilstedeværelse av steiner eller tegn på intrahepatisk, vesikulær eller hovedgallegang mikrolitiasis
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskrivelse av diagnostisk praksis ved en beskrivende analyse av sekvenser av medisinske prosedyrer brukt for å diagnostisere LPAC-syndrom.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Beskrivelse av terapeutisk praksis ved en beskrivende analyse av de ulike kurative og symptomatiske behandlingene som tilbys avhengig av sykdomsstadiet og typen ekstrahepatiske komplikasjoner.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Beskrivelse av pasientbehandlingspraksis.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Identifisering av ny diagnostikk ved å foredle samlingen av semiologiske felt av 1. grads slektninger og inkludere pasienter med tilbakevendende symptomatisk biliær lithiasis som ikke fullt ut oppfyller gjeldende diagnostiske kriterier for LPAC syndrom
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Utvidelsen av kriteriene vil bli foreslått på grunnlag av samlingen av alle de semiologiske feltene til pasienter diagnostisert med et LPAC-syndrom definert etter vanlige eller utvidede kriterier og deres 1. grads slektninger. De utvidede diagnostiske kriteriene er:
Pasienter med symptomatisk gallestein som kun har ett av de 3 kriteriene for LPAC-syndrom (debut før 40 år, intrahepatisk mikrolithiasis, residiv etter kolecystektomi). |
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Evaluering av respons på medisinske og intervensjonelle behandlinger.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Dette evalueringskriteriet vil være søket etter korrelasjon mellom respons eller ikke-respons på medisinske og intervensjonelle behandlinger. Dette vil bli analysert ved å se på tilstedeværelsen eller fraværet av visse kliniske, biokjemiske, molekylære og radiologiske trekk ved sykdommen som:
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Identifisering av prognostiske faktorer (kliniske, biokjemiske, radiologiske) assosiert med en dårlig terapeutisk respons ved å vurdere forekomsten av hendelser som: - Fatale eller ikke-dødelige komplikasjoner - Død på grunn av lever eller andre årsaker
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Vurdere virkningen av LPAC-syndrom på livskvalitet.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Sykdoms innvirkning på livskvalitet vil bli evaluert gjennom en rekke livskvalitetsspørreskjemaer (SF-36)
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Evaluering av andelen pasienter henvist til LPAC i populasjonen henvist til hepatologisk og/eller fordøyelseskirurgisk avdeling for biliær lithiasis i samme studieperiode
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Den relative prevalensen av LPAC-syndrom (antall tilfeller av LPAC-syndrom sammenlignet med antall tilfeller av galleblæresykdom) vil bli målt fra 1. mars 2016 til 28. februar 2017, basert på tilfeller registrert i sentrene som deltar i studien. Den relative forekomsten (antall nye tilfeller av LPAC-syndrom sammenlignet med antall nye tilfeller av gallestein) vil bli målt over samme periode, i de samme sentrene. Totalt antall pasienter sett på sykehus eller i konsultasjon i samme periode for gallestein vil bli samlet inn på hvert deltakende sykehus ved hjelp av pmsi-koden. |
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utdype studiet av genotype/fenotype-korrelasjonene til ABCB4-genet med vurdering av antall smertefulle angrep og komplikasjoner, tilstedeværelse av radiologiske tegn, måling av biologiske analyser, god eller dårlig respons på behandling
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Dokumentere den genetiske overføringsprofilen og arvelighet (penetrans) til LPAC-syndromet ved å analysere fenotyper og genotyper til pasienter og deres 1. grads slektninger (uansett om de har erklært sykdom eller ikke).
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Evalueringskriteriene vil være:
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
Søk etter nye følsomhetsgener hos pasienter uten genforandringer av ABCB4
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
|
|
Søk etter modulerende gener hos muterte og ikke-muterte ABCB4-pasienter.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Christophe CORPECHOT, INSERM UMR_S938
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C16-14
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .