COLPAC (Coorte RaDiCo) (RaDiCo-COLPAC) (COLPAC)
Coorte nazionale sull'epidemiologia, l'eterogeneità clinica e genetica della sindrome da "colelitiasi associata a bassi livelli di fosfolipidi" (LPAC)
L'obiettivo di questo studio osservazionale è quello di descrivere le diverse manifestazioni cliniche, biologiche e radiologiche della sindrome LPAC, definite secondo criteri diagnostici standard, o secondo criteri estesi a tutte le litiasi biliari recidivanti sintomatiche, e delinearne le diverse possibili evoluzioni.
I partecipanti saranno seguiti per 5 anni e i siti di inclusione raccoglieranno i dati necessari almeno una volta all'anno come parte della cura di routine del paziente. Un auto-questionario sulla qualità della vita sarà completato dai partecipanti durante queste visite.
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Aix-en-Provence, Francia
- Centre Hospitalier Intercommunal Aix-Pertuis
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Annecy, Francia
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
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Bobigny, Francia
- Hopital Avicenne
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Bordeaux, Francia
- Hôpital Haut-Lévêque
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Bry-sur-Marne, Francia
- Hôpital Saint Camille
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Caen, Francia
- Hôpital Côte de Nacre
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Clichy, Francia
- Hopital Beaujon
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Corbeil-Essonnes, Francia
- Centre Hospitalier Sud Francilien
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Créteil, Francia
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Dijon, Francia
- Hôpital François Mitterrand
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Grenoble, Francia
- Hopital Michallon
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Lille, Francia
- Hôpital Claude Huriez
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Lyon, Francia
- Hôpital de la Croix-Rousse
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Orléans, Francia
- Centre Hospitalier Régional d'Orléans
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Paris, Francia
- Hôpital Saint-Antoine
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Poitiers, Francia
- Hopital Jean Bernard
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Reims, Francia
- Hopital Robert Debre
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Rouen, Francia
- Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg, Francia
- Hôpital Civil
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Toulouse, Francia
- Hopital Rangueil
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Villejuif, Francia
- Hôpital Paul Brousse
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Bambini o adulti che soddisfano i criteri diagnostici standard* o estesi** per la sindrome LPAC:
- Primi sintomi prima dei 40 anni
- Immagini radiologiche compatibili con l'esistenza di litiasi intraepatica
Ricorrenza dei sintomi dopo colecistectomia
(*) criteri standard: litiasi biliare sintomatica con almeno 2 criteri su 3
(**) criteri estesi: litiasi biliare sintomatica con 1 criterio su 3
Criteri di esclusione:
- Pazienti sottoposti a trapianto di fegato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Analisi descrittiva delle manifestazioni cliniche della sindrome LPAC come anamnesi personale e familiare della malattia, caratteristiche cliniche, complicanze mediche, comorbilità, morte (età di insorgenza e causa).
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Analisi descrittiva delle manifestazioni biologiche della sindrome LPAC come test biochimici epatici e test glucido-lipidici
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Analisi descrittiva delle manifestazioni radiologiche della sindrome LPAC come presenza di calcoli o segni di microlitiasi intraepatica, vescicolare o del dotto biliare principale
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Descrizione delle pratiche diagnostiche mediante un'analisi descrittiva delle sequenze delle procedure mediche utilizzate per diagnosticare la sindrome LPAC.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Descrizione delle pratiche terapeutiche attraverso un'analisi descrittiva dei diversi trattamenti curativi e sintomatici offerti a seconda dello stadio della malattia e del tipo di complicanze extraepatiche.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Descrizione delle pratiche di gestione del paziente.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Individuazione di nuova diagnostica affinando la raccolta dei campi semiologici dei parenti di 1° grado e includendo i pazienti con litiasi biliare sintomatica ricorrente che non soddisfano pienamente gli attuali criteri diagnostici per la sindrome LPAC
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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L'estensione dei criteri sarà proposta sulla base della raccolta di tutti i campi semiologici dei pazienti con diagnosi di sindrome LPAC definiti secondo i criteri usuali o estesi e dei loro parenti di 1° grado. I criteri diagnostici estesi sono:
Pazienti con calcoli biliari sintomatici che hanno solo uno dei 3 criteri per la sindrome LPAC (esordio prima dei 40 anni, microlitiasi intraepatica, recidiva dopo colecistectomia). |
Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Valutazione della risposta ai trattamenti medici e interventistici.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Questo criterio di valutazione sarà la ricerca della correlazione tra risposta o non risposta ai trattamenti medici e interventistici. Questo sarà analizzato osservando la presenza o l'assenza di alcune caratteristiche cliniche, biochimiche, molecolari e radiologiche della malattia come:
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Identificazione dei fattori prognostici (clinici, biochimici, radiologici) associati a una scarsa risposta terapeutica valutando il verificarsi di eventi quali: - Complicanze fatali o non fatali - Morte per cause epatiche o di altra natura
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Valutare l'impatto della sindrome LPAC sulla qualità della vita.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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L'impatto della malattia sulla qualità della vita sarà valutato attraverso punteggi di questionari sulla qualità della vita (SF-36)
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Valutazione della percentuale di pazienti indirizzati a LPAC all'interno della popolazione inviata ai reparti di epatologia e/o chirurgia digestiva per litiasi biliare nello stesso periodo di studio
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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La prevalenza relativa della sindrome LPAC (numero di casi di sindrome LPAC rispetto al numero di casi di malattia della colecisti) sarà misurata dal 1 marzo 2016 al 28 febbraio 2017, sulla base dei casi registrati nei centri partecipanti allo studio. L'incidenza relativa (numero di nuovi casi di sindrome LPAC confrontato con il numero di nuovi casi di calcoli biliari) sarà misurata nello stesso periodo, negli stessi centri. Il numero totale di pazienti visitati in ospedale o in consultazione durante lo stesso periodo per calcoli biliari sarà raccolto in ciascun ospedale partecipante utilizzando il codice pmsi. |
Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Approfondimento dello studio delle correlazioni genotipo/fenotipo del gene ABCB4 con valutazione del numero di attacchi dolorosi e delle complicanze, presenza di segni radiologici, misurazione dei saggi biologici, buona o scarsa risposta al trattamento
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Documentare il profilo di trasmissione genetica e l'ereditabilità (penetranza) della sindrome LPAC analizzando i fenotipi e i genotipi dei pazienti e dei loro parenti di 1° grado (che abbiano o meno dichiarato malattia).
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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I criteri di valutazione saranno:
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Ricerca di nuovi geni di suscettibilità in pazienti senza alterazioni geniche di ABCB4
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Ricerca di geni modulanti in pazienti ABCB4 mutati e non mutati.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Christophe CORPECHOT, INSERM UMR_S938
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C16-14
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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