Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CS-101:n turvallisuutta ja tehoa β-talassemiaa sairastavien potilaiden hoidossa
keskiviikko 11. helmikuuta 2026 päivittänyt: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan in vitro tBE:n muokattujen autologisten hematopoieettisten kantasolujen (CS-101) turvallisuutta ja tehoa β-talassemiaa sairastavien potilaiden hoidossa
Tämän avoimen, yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia CS-101:n turvallisuudesta ja tehosta β-talassemian hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
CS-101 on autologinen CD34+ -solususpensio, jota on muokattu in vitro -emäseditointitekniikalla ja joka modifioi BCL11A:n sitoutumiskohtaa HBG-promoottorissa siten, että se menettää kykynsä sitoutua BCL11A:han, joka voi indusoida uudelleen y-globiinin tuotannon. ketju ja lisää sikiön hemoglobiinin (HbF) pitoisuutta veressä, mikä kompensoi puuttuvan aikuisen hemoglobiinin HbA:n toimintaa kliinisen paranemisen saavuttamiseksi.
Hoito käsittelee kahta suurta haastetta sairauden nykyisessä hoidossa: vastaavien luovuttajien puute ja graft-versus-host -taudit allogeenisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nanning, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Keskeiset osallistumiskriteerit:
- 6–35-vuotiaat (mukaan lukien) mies- tai naispuoliset koehenkilöt tietoisen suostumuksen ajankohtana
- β-talassemian diagnoosi, genotyyppejä ovat muun muassa β+β0, βEβ0, β0β0 jne.
- Vähintään ≥ 8 yksikköä/vuosi pakattuja punasolusiirtoja seulontajaksoa edeltäneiden 12 kuukauden aikana
- Yleensä hyvässä kunnossa, Karnofsky-suorituskykypiste ≥60 pistettä henkilöille, jotka ovat ≥16-vuotiaita autologisten hematopoieettisten kantasolujen keräyshetkellä, tai Lansky Play-Performance -pisteet ≥60 pistettä alle 16-vuotiaille, tai vastaava kliininen arvio tutkijana. sivuston yleinen käytäntö
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hoito muilla tutkimuslääkkeillä tai muilla kokeellisilla interventioilla 30 päivää ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista tai 6 lääkkeen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet tai saavat talidomidia ja/tai Luspaterseptiä, kun heidän lääkkeiden välistä yhteisvaikutusta CS-101:n tehoon ja turvallisuuteen ei voida sulkea pois, ellei ole vähintään kolme testitulosta, jotka osoittavat hemoglobiinin kokonaismäärän ennen verensiirtoa alittavan. 9g/dl viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Aiemmin saanut allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa tai geenihoitoa (muokattu).
- Koehenkilöillä on saatavilla toisiinsa liittyviä täysin vastaavia luovuttajia, ja he ovat kelvollisia ja valmistautuneita allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon.
- Ne, joilla on aktiivisia infektioita, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: HIV, hepatiitti B, hepatiitti C, sytomegalovirus, Epstein-Barr-virus ja treponema pallidum -testipositiivinen tai tunnettu tuberkuloosi, loisinfektio jne., jotka tutkija on arvioinut sopimattomiksi osallistua tähän tutkimukseen.
- Ekokardiografiassa ejektiofraktio on alle 45 %.
- Pitkälle edennyt maksasairaus, määritelty seuraavasti:
Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja (ULN) tai:
Perustason kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5 × ULN.
- MRI seulontajakson aikana osoitti voimakasta raudan ylikuormitusta, ja tutkija arvioi, ettei se voinut osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CS-101
CS-101: Autologinen CD34+ hematopoieettinen kantasoluus suspensio, joka on muokattu ex vivo -pohjan muokkaustekniikalla
|
Autologinen CD34+ hematopoieettinen kantasoluus suspensio, joka on muokattu ex vivo -pohjan muokkaustekniikalla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (AE) arvioituna CTCAE v5.0:lla
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 42 päivän kuluessa CS-101-infuusion jälkeen
|
Potilaat, joille on siirretty, määritellään neutrofiileiksi siirretyiksi
|
42 päivän kuluessa CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 100 päivään CS-101-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanteesta 100 päivään CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat saavuttaneet riippumattomuuden verensiirrosta vähintään kuuden peräkkäisen kuukauden ajan
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
3 kuukaudesta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Aika viimeiseen punasolujen (RBC) siirtoon
Aikaikkuna: Päivää CS-101-infuusion jälkeen
|
Päivää CS-101-infuusion jälkeen
|
|
|
Aika neutrofiilien ja verihiutaleiden siirteen kiinnittymiseen
Aikaikkuna: Päiviä CS-101-infuusion jälkeen
|
Neutrofiilien siirtymisaika määritellään ensimmäisenä päivänä, jolloin absoluuttinen neutrofiilimäärä on kolmen peräkkäisen mittauksen aikana ≥0,5×10^9/L kolmen eri päivän ajalta; Trombosyyttien siirtymisaika määritellään ensimmäisenä päivänä, jolloin absoluuttinen trombosyytimäärä on kolmen peräkkäisen mittauksen aikana ≥20×10^9/L kolmen eri päivän ajalta ja ilman trombosyyttien siirtoa viimeisten 7 päivän aikana.
|
Päiviä CS-101-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaishemoglobiinin (Hb) pitoisuuden muutos ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
Kokonaishemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta 12 kuukauteen CS-101-infuusion jälkeen
|
jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Kimerismin taso ääreisveressä ja luuytimessä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
Niiden alleelien osuus, joilla on aiottu geneettinen muunnos perifeerisen veren leukosyyteissä ja luuytimessä ajan myötä
|
jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
|
Sikiön hemoglobiinin (HbF) pitoisuuden muutos ajan kuluessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
sikiön hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtöarvosta 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
jopa 12 kuukautta CS-101-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 26. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CS-101-06
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .