Um estudo clínico que avalia a segurança e eficácia do CS-101 no tratamento de indivíduos com β-talassemia

Principais critérios de inclusão:

• Sujeitos de 6 a 35 anos de idade (inclusive) do sexo masculino ou feminino no momento do consentimento informado
• Diagnóstico de β-talassemia, os genótipos incluem, mas não estão limitados a β+β0,βEβ0,β0β0, etc.
• História de pelo menos ≥8 unidades/ano de transfusões concentradas de hemácias nos 12 meses anteriores ao período de triagem
• Geralmente em boas condições, pontuação de desempenho de Karnofsky ≥60 pontos para indivíduos ≥16 anos de idade no momento da coleta de células-tronco hematopoiéticas autólogas, ou pontuação de Lansky Play-Performance ≥60 pontos para indivíduos menores de 16 anos, ou avaliação clínica equivalente como o investigador prática comum do site

Principais critérios de exclusão:

• Tratamento com outros medicamentos experimentais ou outras intervenções experimentais 30 dias antes da assinatura do consentimento informado ou dentro de 6 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.
• Indivíduos que receberam ou estão recebendo talidomida e/ou Luspatercept, quando sua interação medicamentosa sobre a eficácia e segurança de CS-101 não pode ser descartada, a menos que haja pelo menos 3 resultados de testes mostrando que o nível de hemoglobina total antes da transfusão está abaixo 9g/dL nos últimos 6 meses antes da triagem.
• Recebeu anteriormente transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética (editada).
• Os indivíduos têm doadores totalmente compatíveis disponíveis e são elegíveis e preparados para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
• Aqueles com infecções ativas, incluindo, mas não se limitando a: HIV, hepatite B, hepatite C, citomegalovírus, vírus Epstein-Barr e treponema pallidum com teste positivo, ou tuberculose conhecida, infecção parasitária, etc., que são considerados pelo investigador como inadequados para participar deste estudo.
• Resultados ecocardiográficos com fração de ejeção abaixo de 45%.
• Doença hepática avançada, definida como:

Aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) >3 × limite superior do normal (LSN) ou:

Razão Normalizada Internacional (INR) basal >1,5 × LSN.

• A ressonância magnética durante o período de triagem mostrou forte sobrecarga de ferro e é considerada pelo investigador como incapaz de participar do estudo.