Uno studio clinico che valuta la sicurezza e l'efficacia del CS-101 nel trattamento di soggetti affetti da β-talassemia

Criteri chiave di inclusione:

• Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 6 e 35 anni (inclusi) al momento del consenso informato
• Diagnosi di β-talassemia, i genotipi includono ma non sono limitati a β+β0, βEβ0, β0β0, ecc.
• Anamnesi di almeno ≥ 8 unità/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati nei 12 mesi precedenti il ​​periodo di screening
• Generalmente in buone condizioni, punteggio di prestazione Karnofsky ≥ 60 punti per soggetti di età ≥ 16 anni al momento del prelievo di cellule staminali ematopoietiche autologhe, o punteggio Lansky Play-Performance ≥ 60 punti per soggetti di età inferiore a 16 anni, o valutazione clinica equivalente come sperimentatore pratica comune del sito

Criteri chiave di esclusione:

• Trattamento con altri farmaci sperimentali o altri interventi sperimentali 30 giorni prima della firma del consenso informato o entro 6 emivite del farmaco, a seconda di quale periodo sia più lungo.
• Soggetti che hanno ricevuto o stanno ricevendo talidomide e/o Luspatercept, quando la loro interazione farmaco-farmaco sull'efficacia e la sicurezza di CS-101 non può essere esclusa, a meno che non vi siano almeno 3 risultati del test che mostrano che il livello di emoglobina totale prima della trasfusione è inferiore a 9 g/dl negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
• Precedentemente ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche o terapia genetica (modificata).
• I soggetti hanno a disposizione donatori imparentati pienamente compatibili e sono idonei e preparati per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
• Quelli con infezioni attive, inclusi ma non limitati a: HIV, epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus Epstein-Barr e treponema pallidum positivi al test, o tubercolosi nota, infezione parassitaria, ecc. che sono giudicati dallo sperimentatore non idonei a partecipare a questo studio.
• Risultati dell'ecocardiografia con frazione di eiezione inferiore al 45%.
• Malattia epatica avanzata, definita come:

Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN) o:

Rapporto internazionale normalizzato (INR) al basale >1,5 × ULN.

• La risonanza magnetica durante il periodo di screening ha mostrato un forte sovraccarico di ferro e lo sperimentatore è ritenuto non in grado di partecipare allo studio.